세계 첫 루게릭병 완치 신약 조기 승인 불발
세계 첫 루게릭병 완치 신약 조기 승인 불발
FDA, 바이오젠 ‘토퍼슨’ 심사기간 3개월 연장

종전 2023년 1월 25일에서 4월 25일로 재지정

FDA “심사중 제출 별도 정보 추가 검토 필요”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.10.18 09:56
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바이오젠 본사 전경 [사진=Astrophobe, CC BY-SA 4.0, via Wikimedia Commons]
바이오젠 본사 전경 [사진=Astrophobe, CC BY-SA 4.0, via Wikimedia Commons]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 세계 첫 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 완치제로 기대를 모았던 신약의 조기 승인에 적신호가 들어왔다.

미국 바이오젠(BioGen)은 17일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 ALS 치료제 ‘토퍼슨’(tofersen)에 대한 심사 기일을 종전의 2023년 1월 25일에서 3개월 연장한 4월 25일로 재지정했다고 밝혔다. 

FDA는 심사 도중 바이오젠에 요청했던 ‘토퍼슨’의 별도 정보를 신약 허가 신청의 주요 수정안으로 취급, 이에 대해 추가 검토하기 위해 심사 기간을 연장한 것으로 전해졌다.

이날 프리야 싱할(Priya Singhal) 바이오젠 연구개발 최고책임자는 “FDA가 ‘토퍼슨’ 심사를 완료하도록 필요한 모든 세부 정보를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다”며 “심사 기한이 연장되어도 우선 심사(Priority Review) 제도는 유지될 것”이라고 말했다. 

FDA는 지난 7월, SOD1(과산화물제거효소1) 변이 ALS 치료제로 ‘토퍼슨’의 신약 승인 신청서를 접수했으며, 이를 우선 심사 대상으로 지정한 바 있다. 우선 심사 제도는 신약 승인 검토 기간을 기존의 10개월에서 6개월로 단축시켜주지만, 이번 심사 기일 연장으로 일반적인 신약 심사 절차와 다를 게 없어진 셈이다. [아래 관련기사 참조]

‘토퍼슨’은 SOD1 유전자의 mRNA에 결합하여, 돌연변이 SOD1 단백질 생성을 감소시키도록 설계됐다. ALS 발병의 유전적인 원인을 표적하여 완치를 기대할 수 있는 신약으로 주목받고 있다.

본래 ‘토퍼슨’은 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 것으로, 바이오젠은 2012년 아오니스와 신경퇴행성 질환 치료제에 대한 제휴 계약을 체결하면서 ‘토퍼슨’의 권한을 확보한 바 있다.

지난해 10월, 바이오젠이 발표한 임상 3상 시험(시험명: VALOR)에서 ‘토퍼슨’은 근위축성 측삭경화증 기능 평가 척도 기준 통계적 유의성을 입증하지 못해 1차 평가변수를 놓친 것으로 나타났다.

하지만, 회사 측은 “여러 평가변수에 걸쳐 질병을 둔화시키는 경향이 관찰되었다”며 “12개월 간의 통합 데이터에 의하면 조기 ‘토퍼슨’ 투여군의 신경퇴행 지표인 신경섬유가 지속적으로 감소한 사실을 발견했다”고 항변한 바 있다. FDA는 해당 임상 연구의 데이터를 근거로 승인 신청을 접수했다.

한편, FDA는 지난 9월 미국 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 ‘렐리브리오’(Relyvrio, 성분명: 페닐부티르산나트륨+타우루르소디올·sodium phenylbutyrate+taurursodiol)를 ALS 치료제로 승인한 바 있다. 다만, ‘렐리브리오’는 완치제가 아닌 ALS 환자의 생존 기간을 기존 치료제 대비 개선시킨 약물에 불과하다. [아래 관련기사 참조]



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