FDA, 루게릭병 생존 연장 신약 ‘렐리브리오’ 승인 ... 시장 독점 가능성
FDA, 루게릭병 생존 연장 신약 ‘렐리브리오’ 승인 ... 시장 독점 가능성
2상 결과, 위약 대비 신체 기능 개선 입증

생존율도 기존 치료제 보다 대폭 연장시켜

“전폭적 지원 ALS 환자 커뮤니티에 감사”
  • 이충만
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  • 승인 2022.09.30 10:52
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 기존 치료제 대비 생존율을 대폭 개선시킨 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료 신약이 미국 식품의약국(FDA)의 관문을 통과하면서 관련 시장 판도 변화에 관심이 쏠린다.

미국 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)는 29일(현지 시간), FDA가 자사의 ‘렐리브리오’(Relyvrio, 성분명: 페닐부티르산나트륨+타우루르소디올·sodium phenylbutyrate+taurursodiol)를 ALS 치료제로 승인했다고 밝혔다.

앞서, FDA 산하 말초·중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC)는 지난 7일(현지 시간), ‘렐리브리오’에 대해 찬성 7표, 반대 2표로 최종 승인을 권고한 바 있다. [아래 관련기사 참조]

‘AMX0035’라는 이름으로 잘 알려진 ‘렐리브리오’는 페닐뷰티르산 나트륨과 타우루르소디올 두 약물의 고정 용향 제형으로 결합된 경구제다. 소포체 스트레스(단백질의 접힘이 제대로 되지 않고 축적되는 스트레스)와 미토콘드리아 기능 장애를 동시에 완화하여 신경세포의 사멸을 감소시키도록 설계됐다.

이번 승인은 ALS 환자 137명을 대상으로 실시한 임상 2상 시험(시험명: CENTAUR)의 데이터를 근거로 했다. 시험에서 환자들은 6개월간 ‘렐리브리오’와 위약을 무작위로 투여 받았다.

그 결과, 시험의 1차 평가변수인 ALS 기능 평가척도인 ALSFRS-R 점수 기준 ‘렐리브리오’ 투여군은 위약군보다 평균 2.32점 더 높은 점수를 보였다. 기준을 변경하여 재분석했을 때도 ‘렐리브리오’군은 24주간의 추적 관찰 후 2.92점 더 높은 점수를 얻었다. ALSFRS-R 척도는 걷기, 옷 입기, 먹기, 말하기, 숨쉬기과 같은 일상 기능에 대해 0에서 48점까지 점수를 매기며, 점수가 높을수록 더 나은 신체 기능 개선을 뜻한다. 

회사 측이 실시한 2상 연구의 추가 분석에서 ‘렐리브리오’는 기존 치료제 대비 환자들의 생존율을 대폭 개선시킨 것으로 나타났다. 위약 교차 설계 연구를 위해 종양학 관련 시험에서 자주 사용되는 순위 보존 구조적 수명(RPSFTM) 모델을 통해 사후 분석한 결과, 평균 10.6개월에서 최대 18.8개월까지 생존 기간을 연장시켰다. 현재 쓰이는 ALS 치료제의 경우 평균 6개월 정도 생존 기간을 연장한다.

이날 조슈아 코헨(Joshua Cohen)과 저스틴 클리(Justin Klee) 아밀릭스 공동 최고경영자들은 “이번 승인이 이루어질 수 있도록 전폭적으로 지원해준 ALS 환자 커뮤니티에 감사를 표한다”며 “‘렐리브리오’는 시작에 불과하다. 앞으로 더 많은 신경퇴행성 질환에 대한 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

아밀릭스는 미국, 영국 등을 비롯해 12개 국가에서 ALS 환자 600명을 대상으로 ‘렐리브리오’를 평가하는 대규모 임상 3상 시험(시험명: PHOENIX)을 진행하고 있다. 해당 임상 연구의 결과는 오는 2025년에 발표될 예정이다.

캐나다 보건부는 지난 6월, ‘알브리오자’(Albrioza)라는 제품명으로 ‘렐리브리오’를 조건부 승인했다. 유럽 의약품청(EMA)은 ALS 치료제로서 ‘렐리브리오’의 승인에 대해 심사하고 있으며, 회사 측은 내년 상반기에 판가름이 날 것으로 전망하고 있다.

FDA는 지난해 12월, ‘렐리브리오’의 신약 승인 신청서를 접수했으며, 심사 기일은 올해 6월 29일로 지정했다. 그러나, 지난 3월에 소집된 자문위 회의에서 ‘렐리브리오’의 약효에 대한 의견이 엇갈려 심사 기일을 기존의 6월 29일에서 9월 29일로 연기한 바 있다.

당시 자문위 회의에서 위원들은 “‘렐리브리오’의 이점이 위험성을 능가하는가”라는 질문에 찬성 4표, 반대 6표로 최종 불승인을 권고했다. 통상적으로 FDA는 자문위의 권고를 수용하는 편이지만, ‘렐리브리오’을 불승인 처리하는 대신 이례적으로 심사 기일을 3개월 연장시켰다.

한편, 현재 ALS에 대해 FDA의 허가를 받은 약제는 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베 파마(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다. 하지만 이들 약물은 모두 증상 완화제일뿐, 완치제는 아니다.

따라서 ‘렐리브리오’가 시판될 경우, 기존 치료제 시장 판도에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상된다. 이와 관련 시장조사 전문업체 글로벌 데이터(Global Data)가 이전에 인터뷰한 익명의 핵심 오피니언 리더(KOL)는 “루게릭병에 대한 대단한 미충족 의료 수요와 높은 사망률을 고려할 때, ‘렐리브리오’는 치료제 시장에 큰 영향을 미칠 것이며, 시장을 독점할 가능성도 존재한다”고 내다보았다.

글로벌 데이터는 인구 고령화에 따라 향후 신경 퇴행성 질환 유병률 및 관련 의료비용이 지속적으로 증가할 것이며, 동시에 관련 시장도 꾸준히 성장할 것이라고 예측했다. 2021년 ALS 시장 규모는 7억 6230만 달러(한화 약 1조 462억 5675만 원)로 평가됐으며, 오는 2029년에는 10억 4000만 달러(한화 약 1조 4289억 6000만 원)에 이를 전망이다.



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