【ソウル=ヘルスコリアニュース/イム·ドイ記者】 韓国武田製薬(日本武田薬品の韓国法人)の成人後天性血友病A治療剤「オビジュール注(Obizur Inj.成分名:サスオクトコグアルファ·Susoctocog alfa)」が1日から韓国で健康保険の給与を適用される。
「オビジュール」は成人後天性血友病A治療のための国内唯一の血液凝固8因子治療剤で、昨年3月に国内食品医薬品安全処で品目許可を獲得して以来、1年ぶりに急速に給与目録に登載された。
国内で成人後天性血友病Aは年間100万人当たり約1人の割合で珍しく発生する希少血液疾患で、「オビジュール注」は2021年希少医薬品に指定されたことがある。
「オビジュール」は▲抗体価5BU(Bethesda unit)超過の場合、▲抗体価5BU以下の患者が抗血友因子を高用量投与した後も反応がない場合、▲最近抗体価5BU以下の患者が抗血友因子を高用量投与しても反応がなく、オビジュールに効果があった場合に保険給付が適用される。
成人後天性血友病Aは、血液凝固VIII因子に対する自己免疫抗体が発生して出血関連の合併症が生じる希少疾患である。 この疾患は先天性血友病とは違って急性に進行され、筋肉、皮膚を含む軟組織部位の出血が先天性血友病に比べてさらに頻繁に報告される。
また、70~90%の患者で重症出血が発生する。 先天性血友病Aとは違って、血中血液凝固VIII因子の濃度では疾患の重症度を判断するのが難しく、臨床的に意味のある出血があれば、直ちに調節が必要である。
「オビジュール」は人間と類似した豚の血液凝固VIII因子からB-ドメインを除去して作った遺伝子組換え製剤だ。 この薬物は体内の免疫抗体によって簡単に認識されないため、非活性化された人間の血液凝固VIII因子の代わりに血液凝固を助け、出血調節に役立つことができる。 このようなメカニズムで、成人後天性血友病A治療剤の中で唯一、標準分析法を通じて血液凝固VIII因子数値を安定的にモニタリングし、個別オーダーメード容量治療が可能だ。
「オビジュール」は成人後天性血友病A患者を対象に行った前向き、オープンラベルの第2/3相臨床研究を通じて臨床的有効性を確認した。「オビジュール注」で治療を受けたすべての28人の患者(100-95%CI:88.1-100)が初投与後24時間時点で評価時に初期出血エピソードに対して肯定的反応を示した。[헬스코리아뉴스]
