[헬스코리아뉴스 / 이충만] 조혈모세포 이식을 받아야 하는 혈액암 환자의 감염 위험을 최소화할 수 있는 새로운 동종 세포 치료제가 미국에서 탄생했다. 특히, 기존 치료제 대비 더 뛰어난 효능을 보여주면서 환자의 삶을 획기적으로 개선시켜줄 것이라는 기대의 목소리가 나온다.
미국 식품의약국(FDA)은 17일(현지 시간), 이스라엘 가미다 셀(Gamida Cell)의 동종 제대혈 기반 세포 치료제 ‘오미시르지’(Omisirge, 성분명: omidubicel·오미듀비셀)를 승인한 것으로 확인됐다. 허가된 적응증은 골수 소멸성 전처치 요법을 받은 후 조혈모세포 이식을 받아야 하는 12세 이상의 혈액암 환자에 대한 치료이다.
조혈모세포는 자가 복제 및 분화를 통해 백혈구, 적혈구, 혈소판 등의 혈액 세포를 만들어 내는 세포다. 주로 골수에 많이 존재하며 말초 혈액과 제대혈에도 분포해 있다. 조혈모세포 이식은 강력한 항암화학요법 혹은 방사선 요법을 통해 혈액암 환자의 암세포와 조혈모세포를 모두 제거한 다음, 자가 혹은 건강한 사람(동종)의 조혈모세포를 새로 이식해 줌으로써 질병을 완치시키는 치료법이다. 과거에는 골수 이식으로 불렸다.
이중 동종 조혈모 세포이식은 건강한 공여자의 조혈모세포를 이식하여 자가 조혈모 세포이식의 단점인 암 세포의 오염을 배제시킬 수 있고 환자의 잔여 혈액암 세포를 면역학적 기전으로 제거할 수 있는 장점이 있다. 하지만, 동종 조혈모세포이식 후 약 6개월간은 혈구의 수는 정상이더라도 면역체계는 미성숙할 수 있어 감염 위험에 취약한 편이다.
이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 가미다 셀은 표준 제대혈 이식 요법과 ‘오미시르지’의 감염 위험 최소화를 대조 평가하는 임상 3상 시험을 실시했다. 시험의 참여자는 전처치 요법을 받은 12세 이상의 혈액암 환자로 구성됐다.
회사 측에 따르면 ‘오미시르지’는 표준 요법 대비 우월한 호중구 회복 능력을 보여주었다. ‘오미시르지’ 투여군 87%의 정상적인 호중구 수치 회복일은 평균 12일이 소요된 반면, 대조군의 83%는 22일이 걸렸다. 감염 위험의 경우, 이식 후 100일간 ‘오미시르지’군의 2~3등급 세균 감염 혹은 3등급 진균 감염 발생률은 39%였지만, 대조군은 60%였다.
가미다 셀은 다양한 배경의 환자의 특성을 고려하기 위해 전체 시험 참여자의 40% 이상을 유색 인종으로 등록했다. 이는 ‘오미시르지’의 출시 이후 시장 접근성을 확대하기 위한 포석으로 풀이된다.
‘오미시르지’의 안전성은 기존의 동종 이식 치료법과 유사했다. ‘오미시르지’ 투약군의 47%는 주입 반응을 보였으며, 58%는 급성 이식편대숙주질환(GvHD), 35%에서 만성 GvHD, 약 3%는 이식에 실패했다.
이날 피터 막스(Peter Marks) FDA 생물의약품평가연구센터 소속 박사는 “이번 승인은 혈액암 환자의 세포 치료에 있어 중요한 진전”이라며 “‘오미시르지’는 체내 면역 체계의 회복을 앞당기면 조혈모 세포 이식과 관련된 중증 감염 위험을 줄일 수 있다”고 말했다.
‘오미시르지’는 가미다 셀의 니코틴아마이드(NAM) 기술을 활용하여 전구세포의 수를 늘리고 확장하도록 설계됐다. 이 과정을 통해 조혈 전구세포가 풍부하게 생성되어 조혈모세포의 고유한 특성은 보존하면서 골수의 생착 능력을 증진한다. 앞서 FDA는 ‘오미시르지’를 혁신 신약, 희귀의약품, 우선 심사 대상으로 지정한 바 있다.
가미다 셀 측은 ‘오미시르지’가 2027년까지 오미시르지가 연간 약 2500명의 환자에게 제공될 수 있을 것으로 추정하고 있다. 약가와 관련해서 이 회사는 함구하고 있지만, 업계에서는 ‘오미시르지’가 미국에서 최대 1억 3000만 달러의 판매고를 올릴 것으로 예측하고 있다.
