[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국에서 소아 환자를 위한 피하 주사제형의 원발성 면역결핍증 치료제가 탄생했다. 그간 정맥 주사를 통해 치료를 받아야했던터라 투약 편의성을 대폭 개선시켜줄 것으로 전망된다.

일본 다케다약품공업(Takeda)은 11일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 ‘하이큐비아’(HyQvia, 면역글로불린 제제·Immune Globulin Infusion)를 만 2세에서 16세 원발성 면역결핍증 치료제로 확대 승인했다고 밝혔다.

이번 승인은 만 2세에서 16세 원발성 면역결핍증 환자 44명을 대상으로 실시한 임상 3상 시험의 데이터를 근거로 했다. 시험 참여자들의 최저 면역글로불린 G(IgG) 수치는 임상적으로 차이가 없었다. 시험의 1차 평가변수는 1년간 1건을 기준으로 12개월 동안 측정된 연간 급성 중증 세균성 감염(aSBI) 발생 빈도였다.

그 결과, 통계적으로 유의하게 aSBI 발생을 감소시켜 시험의 목표를 달성했다. 12개월간 ‘하이큐비아’ 투여군의 연간 aSBI 발생 빈도는 0.04회였다. 세균성 감염을 포함해 전체 감염성 질환 발생 빈도는 평균 3.2에서 4.05건이었다. ‘하이큐비아’의 안전성은 이전에 실시된 연구의 결과와 동일했다.

이날 브랜든 멍크(Brandon Monk) 다케다 미국 지사 혈장 유래 치료제 사업부 총괄은 “이번 승인으로 ‘하이큐비아’는 소아와 성인 전 연령에 걸쳐 유연하고 편리한 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다”고 말했다.

‘하이큐비아’는 인간 면역글로불린 10%와 재조합 인간 히알루로니다제를 복합시켜 인간 면역글로불린의 분산과 흡수를 촉진시키고 생체 이용률을 높이도록 설계된 월 1회 면역글로불린 피하 주사제이다. 본래 미국 박스터 인터내셔설(Baxter International)의 자회사인 박스알타(Baxalta)가 개발한 약물로, 지난 2016년 영국 샤이어(Shire)가 박스알타(Baxalta)를 인수했고, 다케다제약이 2018년 샤이어를 인수하면서 모든 권리는 다케다에게 이전됐다.

FDA는 2014년 ‘하이큐비아’를 원발성 면역결핍증 성인 환자 치료제로 처음 승인했다. 이전에 원발성 면역결핍증 환자들은 주 1회 또는 격주 1회로 보통 30분에서 2시간 이상 소요되는 정맥 주사를 통해 투약을 받았어야 했는데, ‘하이큐비아’는 투약 횟수를 획기적으로 낮춤과 동시에 투여 시간을 10분 미만으로 줄여 환자의 치료 접근성을 크게 개선시킨 약물로 평가 받았다.

이 약물은 아직까지 우리나라 식품의약품의 허가는 획득하지 못한 상태이다. 

한편, 면역 결핍증은 면역 계통 구성 요소의 기능 장애에 의해 발생하는 질환을 총칭한다. 면역계를 구성하는 세포 요소의 일부 또는 몇 개가 결손되거나 기능부전으로 정상 면역 기구에 장애가 생긴 상태를 말한다. 주요 증상은 잦은 감염이며, 2번 이상의 전신적 세균성 감염, 1년에 3회 이상의 심한 호흡기 또는 다른 부위의 세균성 감염, 비전형적 부위의 감염, 비전형적 병원균에 의한 감염 등이 있다.

면역결핍증은 원발성 면역결핍증(primary immune deficiency)과 속발성 면역결핍증(secondary immune deficiency)으로 구분된다. 원발성 면역결핍증은 선천적으로 발생한다. 원발성 면역결핍증 환자의 80%는 소아 환자로 추정된다. 속발성 면역결핍증은 면역 기능이 정상인 사람에게 어떤 질병으로 인하여 면역 기능에 결함이 생긴 경우로, HIV(에이즈 바이러스) 감염이 대표적이다.

현재의 의학으로는 면역결핍증의 완치를 기대하기 어렵다. 따라서 증상에 따른 대증요법을 사용한다. 또 다른 치료 접근 전략으로는 면역 체계의 결핍된 부분을 대체하기 위해 면역 글로불린 제제를 투약하는 것이다. 

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