지엔티파마는 개발단계 희귀의약품으로 지정된 ‘넬로넴다즈’의 심정지 임상 2상 환자 등록을 완료했다고 8일 밝혔다.

이번 임상 2상은 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 6개 대학병원 응급의학과에서 심폐소생 후 자발적 순환이 재개되고 4시간 이내에 내원한 심정지 환자 105명을 대상으로 진행됐다.

대상 환자에게는 저체온 치료와 함께 △위약 △저용량 넬로넴다즈(총 3,250mg) △고용량 넬로넴다즈(총 5,250mg)를 각각 12시간 간격으로 6회에 걸쳐 정맥으로 투여했다.

위약 대비 넬로넴다즈의 뇌세포 보호 효과는 투약 후 90일에 걸쳐 혈청에서 뇌신경 손상 바이오마커 NSE의 검출과 뇌 MRI 결과로 검증하고, 장애 개선 효과는 신경학적 기능을 평가하는 뇌기능수행범주(CPC, Cerebral Performance Category)와 수정랭킨척도(mRS, modified Rankin Scale)로 확인한다.

지엔티파마 관계자는 “국내에서 처음 진행된 심정지 환자에 대한 임상 2상 결과는 오는 7월쯤 나올 예정이며 이후 국내를 포함한 다국적 임상 3상을 진행할 예정”이라며 “넬로넴다즈는 뇌졸중 후 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 다중표적 약물”이라고 소개했다.

넬로넴다즈는 2019년 식품의약품안전처로부터 심정지 후 뇌손상을 막는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐고, 2020년에는 희귀질환 신약 개발 과제로 선정돼 보건복지부의 지원을 받았다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “넬로넴다즈가 8시간 이내에 혈관 재개통 시술을 받은 뇌졸중 환자 208명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 장애 개선 효과가 확인됐기 때문에 4시간 이내에 심폐소생술로 뇌혈관이 재개통되는 심정지 환자에서도 뇌손상 억제와 장애 개선 효과가 기대된다”고 말했다.

강스템바이오텍은 세계 최초 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 투약환자가 250명을 돌파했다고 8일 밝혔다.

퓨어스템-에이디주 임상 3상은 아토피 피부염의 근본적 치료를 목표로 국내에서 총 308명을 대상으로 진행 중에 있다. 단일국가 기준 300명대 환자 모집이라는 대규모 임상진행에 코로나19 확산까지 더해진 어려운 상황에서도 전체 목표대상자의 80% 이상인 250명의 환자에게 투약이 완료되었고 약물과 관련된 중대한 이상반응도 나타나지 않았다고 이 회사는 주장했다.

회사는 2분기 내 투약을 마무리하고, 2023년 말 또는 2024년 초까지 탑라인 데이터를 확보해 2024년 내 국내 품목허가를 승인 받을 계획이다. 해외시장 진출을 위한 준비도 진행 중에 있다는 설명이다.

배요한 임상개발본부장은 “JP모건 컨퍼런스 등 글로벌 제약바이오 행사를 통해 퓨어스템-에이디주에 관심을 보인 빅파마와 라이선스 아웃, 해외지역 판매 등을 추진하고자 이번 임상 3상 진행현황에 대해 지속적으로 공유하며 교류를 이어가고 있다”며, “퓨어스템-에이디주가 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자에서 긍정적 반응을 보여주고 있는 것으로 생각한다”고 말했다.

배 본부장은 그러면서 “남은 투약 대상자는 50여 명으로 대상자 모집이 막바지에 이른 만큼 안전성이나 효과 불충분으로 고민 중인 환자들에게 당사의 임상시험 참여가 좋은 기회가 될 것으로 본다“며 “이번 임상시험 데이터를 바탕으로 그간 글로벌 제약사의 규제업무와 임상경험에서 쌓은 노하우를 더해 세계 최초 줄기세포 기반 아토피 치료제의 품목허가 승인이 될 수 있도록 전력을 다하겠다”고 강조했다.

회사측에 따르면, 퓨어스템-에이디주는 탯줄 혈액에서 채취한, 성체줄기세포 중 가장 건강하고 어린 줄기세포를 원천으로 한다. 주목할 점은 특정인자만을 억제해 증상을 개선시키는 것이 아닌 PGE2, TGF-beta 등과 같은 면역조절인자를 분비해 아토피성 피부염 유발에 관여하는 TH2 세포, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절한다는 것이다. 이에 환자의 면역기전을 정상화하여 기존에 없던 근본적 치료를 목표로 하고 있다.

회사측은 영하 70도 이하로 유통되는 동결제형으로 우수한 세포활성을 가진 치료제를 세포은행 구축 완료를 통해 표준화할 계획이다. 이를 통해 고품질 특성과 대량생산 능력을 확보하여 기존 아토피 치료제와 비교해 연간 환자당 치료 비용을 낮추는 데 기여할 것으로 기대하고 있다.

임상시험 실시기관은 총 21개로 △순천향대학교 부속 부천병원 △건국대학교병원 △고려대학교 안산병원 △강동경희대학교병원 △가톨릭대학교 서울성모병원 △서울대학교병원 △조선대학교병원 △한림대학교 동탄성심병원 △양산부산대학교병원 △경북대학교병원 △가톨릭대학교 은평성모병원 △경희대학교병원 △가톨릭대학교 인천성모병원 △한림대학교 강남성심병원 △한양대학교병원 △노원 을지대학교병원 △국립중앙의료원 △아주대학교병원 △순천향대학교 부속 천안병원 △강원대학교병원 △강남세브란스병원이다. 

이종이식 전문기업 제넨바이오(대표이사 김성주, 김춘학)는 7일 비임상 CRO 전문기업인 코아스템켐온의 켐온사업부(대표 송시환)와 비임상시험에 대한 상호 교류 및 협력을 강화하기 위한 업무협약을 체결했다.

이번 협약은 양사의 설치류 및 영장류 비임상시험에 대한 교류를 강화해, 보다 효율적인 의약품 평가 시스템 기반을 마련하는 데 목적을 두고 있다. 세부적으로는 교육, 연구 및 컨설팅 목적의 협력을 강화하고, 의약품 개발 서비스를 위한 공동 협력 활동 및 학술 활동을 추진해나가게 된다. 양사는 상호 간 파트너십을 통해 바이오산업 육성 및 비임상시험에 관한 협력 증진을 도모해 나갈 계획이다.

제넨바이오는 국내 최대 규모의 영장류 비임상시험 연구시설을 보유한 제넨코어센터를 지난해 평택에서 개소하며, 영장류 CRO 서비스를 본격적으로 시작한 바 있다. 오랜기간 국내 업계를 선도해온 코아스템켐온은 국내 최초의 민간 비임상시험기관으로 독성시험, 설치류, 중대동물에서 유효성 평가 서비스를 제공하는 줄기세포치료제 개발 및 비임상 CRO 기업이다.

양흥모 제넨바이오 바이오사업본부장은 “코아스템켐온은 설치류, 중대동물 분야에서 비임상시험 역량과 GLP 운영 노하우를 보유하며 높은 신뢰성과 네트워크를 구축한 국제적인 수준의 기업으로 평가되고 있다”며 “이번 업무협약 체결을 기반으로 제넨바이오의 전문 역량인 영장류 비임상시험 CRO 서비스를 앞으로 더 빠르고 많은 클라이언트에게 제공하겠다”고 소감을 전했다.

엔케이맥스 “뇌질환 분야 세계 최고 권위자 블랙스톤 박사 과학 자문위원 선임”
“엔케이맥스 뛰어난 기술력 인정받은 것 ... 신경계질환 치료제 개발 가속화”

[헬스코리아뉴스 / 이시우] 엔케이맥스는 8일 알츠하이머, 파킨슨 등 뇌질환 분야의 세계 최고 권위자 크레이그 블랙스톤(Craig Blackstone) 박사가 자사에 합류한다고 밝혔다. 

엔케이맥스는 자회사 엔케이젠바이오텍(NKGen Biotech)이 신경계질환 전문가 크레이그 블랙스톤 의학 박사를 과학 자문위원(Scientific Advisor)으로 신규 선임했다며 이같이 전했다.

회사측에 따르면, 블랙스톤 박사는 1987년 시카고 대학교에서 학사 및 석사 학위를, 1994년 존스 홉킨스 의과 대학에서 박사학위(Ph.D.)를 받았다. 이후 하버드-롱우드 신경학 프로그램에서 신경과 레지던트를 마친 후 메사추세츠 종합병원에서 운동장애에 대한 임상 펠로우십 교육과 하버드 의대에서 신경 생물학 박사 후 연구 교육을 받았다.

블랙스톤 박사는 2001년 미국국립보건원(NIH)에 합류해 의사-박사과정(MD-PhD) 파트너십 교육 프로그램의 이사로 활동했으며 미국 신경학회 부회장도 역임했다. 지금은 2020년부터 세계 3위 메사추세츠 종합병원 및 하버드 의과대학 운동장애 부서장을 맡고 있다.

엔케이맥스 관계자는 이날 헬스코리아뉴스에 “엔케이맥스의 뛰어난 기술력을 인정받아 각 분야의 세계 최고 권위자들로 과학자문 위원이 구성되어 있다”며 “블랙스톤 박사가 합류를 결정하게 된 것은 우리의 기술을 인정하는 것으로 생각하며 알츠하이머, 파킨슨병 등 뇌신경질환 연구에 큰 힘을 보탤 예정”이라고 반겼다.  

이 관계자는 “엔케이맥스는 20년 이상 경력의 신경계질환 및 종양학 권위자들로 과학 자문위원회를 구성하고 있다”며, ▲알츠하이머 권위자 밍구오(Ming Guo) UCLA 교수 ▲신경학 전문가 앤서니 레더(Anthony Reder) 시카고대학교 교수 ▲용벤(Yong Ben) 박사가 자문을 맡고 있다”고 소개했다. 

◆에이프로젠 “절름발이 개 뛰개한 관절염신약 연내 임상시험 승인 신청”

에이프로젠은 7일, “퇴행성관절염으로 다리를 절뚝이는 개도 뛰게 해 주목받은 관절염 신약 AP209의 임상시험 준비가 순조롭게 진행되고 있다”며 “연내에 임상시험 승인을 신청할 것”이라고 밝혔다. 

회사측에 따르면 이 신약은 에이프로젠이 독자기술로 개발중인 이중수용체(bispecific-recpetor) 혁신신약(First in Class)이다. 해당 신약은 골관절염 비글견 모델 시험에서 통증 제거, 보행 기능 회복, 관절 병변의 획기적 개선 등을 보였다. 퇴행성관절염의 최초 근원 치료제가 될 것으로 회사측은 기대하고 있다.

AP209의 전임상 독성시험은 글로벌 CRO 기업 일본 SNBL(Shin Nippon Biomedical Laboratories)이 원숭이 104마리로 진행 중이다. 현재까지 진행된 단회, 반복 투여 독성시험에서 AP209에 의한 독성은 나타나지 않았고 오는 9월까지 전임상시험 보고서가 에이프로젠에 제출될 예정이다.

회사 관계자는 “최근 진행된 인간조직 교차반응(Tissue cross-reactivity) 시험에서도 AP209가 인간 조직과 비특이적 교차반응을 나타내지 않는 결과를 확보했다”며 “이러한 결과는 AP209가 표적 물질 이외의 다른 세포나 조직에 결합하여 독성을 초래할 수 있는 가능성이 매우 낮음을 시사하는 것”이라고 설명했다.

이 관계자는 “최근 몇 개월 동안 국내외 임상시험 대행기관(CRO) 6개 업체를 상대로 CRO 선정작업을 진행해왔고 최근 최종 후보 선정을 마쳤다”며 “연내 임상시험 승인신청을 목표로 하고 있다”고 말했다.

AP209 임상시험은 임상1상부터 환자를 대상으로 수행할 예정이다. 임상1상 시험이 완료되면 약물 안전성뿐만 아니라 AP209의 치료효과까지 1차적으로 검증할 수 있을 것으로 회사측은 내다봤다.

◆젬백스 “진행성핵상마비 치료제 GV1001 2상 임상시험 IND 승인”

젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 6일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다. 이번 임상시험은 서울대학교병원에서 운영 관리하는 서울특별시 보라매병원을 비롯하여 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 삼성서울병원, 경희대학교병원에서 진행된다.

PSP는 비전형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로, 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 주된 증상으로 보행장애 및 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 환자들은 목의 근육이 경직되어 아래를 내려다보는 것이 어렵고, 쉽게 잘 넘어진다.

발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 인해 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 전형적 신경퇴행성질환인 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 부분이 있다. PSP 치료제로 임상시험이 승인된 GV1001은 젬백스가 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출했던 치료제와 동일한 약물이라고 이 회사는 설명했다.

젬백스는 “GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상을 진행했다”며 “동물실험 결과, GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다”고 밝혔다.

GV1001은 인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 약물로 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려졌다. 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전의 약물인 GV1001은 알츠하이머병과 PSP 등 신경퇴행성 질환에서 뇌의 면역환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다.

젬백스 관계자는 “젬백스는 알츠하이머병 2상 임상시험에 이어, PSP 2상 임상시험까지 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획”이라며, “이는 15년 넘게 연구해 온 GV1001의 방향성에 대해 마침표를 찍는 것이고, 규모가 날로 커지고 있는 신경퇴행성질환 시장의 선두주자로 나가겠다는 의지를 분명히 하는 것”이라고 말했다.

◆비보존제약 “오피란제린 주사제 사용절감 및 안전성 입증” ... 임상 3상 결과 발표

비보존제약은 오피란제린(VVZ-149) 주사제 임상 3상 이차평가 결과, 구제약물(마약성 진통제) 사용 절감 및 안전성을 입증했다고 6일 밝혔다.

오피란제린 주사제는 비보존이 개발한 비마약성 진통제다. 비보존제약은 복강경 대장절제 수술 후 통증 환자 285명을 대상으로 △서울대병원 △서울아산병원 △분당서울대병원 △고려대안암병원 △삼성서울병원에서 임상 3상을 진행했다. 다기관, 무작위 배정, 이중눈가림, 평행군, 위약대조 시험이다.

임상 시험군은 오피란제린, 위약 대조군은 생리식염수를 투여 받았다. 구제약물로는 마약성 진통제 오피오이드가 사용됐으며 환자 요청 시 통증자가조절장치(PCA) 및 의료진을 통해 투여 받았다.

이차평가지표 내용은 △12시간 PCA 요청 횟수 △12시간 PCA 및 구제약물 소모량 △6시간 통증면적 40% 이상 감소 대상자 비율 △24시간 통증강도차이합이다. 비보존제약은 시험군이 위약 대조군 대비 평균 PCA 요청횟수가 시간대에 따라 43%~60% 적었으며 평균 구제약물 소모량도 시간대에 따라 34%~52% 적었다고 밝혔다. PCA를 통해 투여된 마약성 진통제 포함 전체적인 마약성 진통제 투여량은 시간대에 따라 18%~31% 적었다.

회사측은 “안전성과 관련해서는 시험군과 위약 대조군 모두 중대한 이상반응이 없었다”며, “메스꺼움, 구토, 입마름 등과 같은 가벼운 이상반응은 있었으나 두 군간 차이는 없었다”고 주장했다.

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