[헬스코리아뉴스 / 임도이] 식품의약품안전처가 7일 희귀질환 치료제 2종을 패스트 트랙(신속심사) 지원 대상 의약품으로 지정했다. 해당 의약품은 '네페콘캡슐(Nefecon, 부데소니드)'과 '페그세타코플란(pegcetacoplan) 주사제'이다. 식약처는 이들 의약품을 각각 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2호와 3호로 지정했다.
GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화됨으로써, 환자에게 새로운 치료기회를 제공하기 위해 작년 9월부터 운영 중인 제품화 전주기 지원 프로그램이다. 미국 FDA도 이와같은 제도를 운영하고 있다.
네페콘캡슐은 캘러디터스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics), 페그세타코플란 주사제는 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 개발한 약물이다.
네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율*이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 면역글로블린(IgA) 신병증 치료에 사용하는 의약품으로, 현재 해당 질병에 대한 치료제는 없다.
네프콘캡슐은 이미 시판되어 사용 중인 성분(부데소니드)을 이용하여 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이며, 이처럼 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다.
페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) 치료에 사용하는 의약품이며, 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품이다.
[용어설명]
*요중 단백질 대 크레아티닌 비율: 요중 근육에서 생성되는 노폐물인 크레아티닌 수치가 높으면 신장 이상으로 노폐물이 잘 걸러지지 않는다는 의미이므로 신장 기능 손상 정도를 확인하는 지표로 사용된다.
* IgA 신병증: 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환으로, 국내 환자는 약 9000여 명이다.
* 발작성 야간 혈색소뇨증: 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환으로, 국내 환자는 약 500여 명이다.
패스트트랙으로 지정된 의약품은 ▲심사 기간 최소 25% 단축(예: 120근무일→90근무일) ▲준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 ▲품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 ▲규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화 등 다양한 지원을 받게 된다.
식약처는 앞서 지난해 11월 29일 로슈의 여포성 림프종(혈액암) 치료제 '룬수미오주(Lunsumio, 성분명: 모수네투주맙·mosunetuzumab)'를 제1호 신속심사 대상으로 지정했다. '룬수미오주'는 B세포 표면의 CD20과 T세포 표면의 CD3을 이중으로 표적하는 인간화 lgG1 이중특이항체이며, 여포성 림프종(Follicular lymphoma)은 B세포에서 발생하는 악성 림프종양의 하나이다. <아래 관련기사 참조>
