[헬스코리아뉴스 / 이충만] 치료 효능으로 갑론을박을 벌였던 심부전 치료 신약 ‘오메캄티브 메카빌’(Omecamtiv Mecarbil)이 결국 미국 식품의약국(FDA)의 관문을 통과하지 못할 것으로 보인다.

FDA 산하 심혈관·신장의약품 자문위원회(CRDAC)는 13일(현지 시간), 미국 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 심부전 치료 신약 후보물질 ‘오메캄티브 메카빌’에 대해 찬성 3표, 반대 8표로 최종 불승인을 권고한 것으로 확인됐다. 

이날 자문위는 “‘오메캄티브 메카빌’의 임상 연구 데이터는 불명확하여 유익성 대비 위험성 프로파일을 검증하기 어렵다”며 “약물 독성에 대한 연구 데이터도 불충분하다”고 불승인 권고 배경을 전했다.

로버트 블룸(Robert Blum) 사이토키네틱스 최고경영자는 “이번 자문위의 결정에 유감을 표명한다”며 “심박출계수 감소 심부전(HFrEF)에 대한 ‘오메캄티브 메카빌’의 효능을 확신한다. 사이토키네틱스는 지속적으로 FDA와 건설적인 협의를 통해 심사 절차에 적극적으로 참여할 것”이라고 말했다.

FDA 자문위원회는 외부 전문가로부터 의약품의 유효성 및 안전성을 평가하는 독립적인 합의제 조직이다. 자문위원회의 결정은 구속력이 없지만 FDA는 대체로 자문위의 결정을 존중하는 편이다. 따라서 ‘오메캄티브 메카빌’은 FDA의 불승인 조치를 받을 것으로 보인다. 

그동안 ‘오메캄티브 메카빌’ 개발에는 미국의 암젠(Amgen)도 참여해왔다. 2007년 3월 체결된 공동개발 계약에 따른 것으로, 이 약물은 심장의 수축 기전을 직접 표적하는 동급 최초의 마이오트로프(myotropes) 계열 미오신 활성 기반 치료제로 관심을 모았다.

당초 이 약물은 정맥주사형 제제와 경구형 제제 2가지로 개발됐으나, 정맥주사형 제제는 2013년 임상에 실패해 개발이 중단됐다. 다만 경구형 제제에 대한 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 확보해 이를 기반으로 양사는 심박출계수 감소 심부전(HFrEF) 환자를 대상으로 경구형 ‘오메캄티브 메카빌’의 임상 3상 시험을 개시했다.

3상 연구 결과, ‘오메캄티브 메카빌’ 투여군은 임상적으로 심혈관 질환 사망 위험율을 개선시켰으나, 2차 평가변수인 심혈관계 사망에서는 위약군 대비 통계적인 유의성을 놓쳤다. 이에 암젠은 ‘오메캄티브 메카빌’의 개발을 포기했으며, 지난해 5월 사이토키네틱스와 파트너십 계약을 종료하고 모든 권리를 이 회사로 이관했다.

사이토키네틱스는 2021년 12월, 중국 지싱 파마(Ji Xing Pharmaceuticals)와 ‘오메캄티브 메카빌’에 대한 5000만 달러(약 648억 2500만 원)의 라이선스 계약을 체결하여 새로운 파트너십 관계를 구축, ‘오메캄티브 메카빌’의 지속적인 개발 의지를 표명했다.

이후 사이토키네틱스는 3상 연구의 결과를 근거로 FDA에 ‘오메캄티브 메카빌’의 신약 승인을 신청했으며, FDA는 올해 2월 ‘오메캄티브 메카빌’의 승인 신청을 접수했다. 당시 회사 측은 “‘오메캄티브 메카빌’이 부분적으로 심장 기능을 개선하는 효과를 보여주었다”고 밝힌 바 있다.

처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따라 승인 여부 발표 기일을 올해 11월 30일로 결정됐지만, FDA는 일련의 이유로 조치 날짜를 2023년 2월 28일로 재지정했다.

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