[헬스코리아뉴스 / 이충만] 신경모세포종의 중추신경계 혹은 연수막 전이에 대한 새로운 기전의 항암 신약 ‘옴버타맙’(omburtamab)이 미국 식품의약국(FDA) 산하 자문위원회로부터 만장일치 퇴짜를 받으면서 사실상 승인이 좌절됐다.

FDA가 지난 28일(현지 시간) 발표한 브리핑 문서에 따르면, 산하 항암제자문위원회(ODAC) 회의에서 위원들은 “중추신경계 혹은 연수막으로 전이된 신경모세포종 소아 환자에서 와이맵스 테라퓨틱스(Y-mAbs Therapeutics)의 ‘옴버타맙’의 이점이 위험성을 능가하는가”에 대한 질문에 찬성 0표, 반대 16표로 만장일치 불승인을 권고했다. 만장일치 불승인 권고에 대해 FDA가 승인하는 경우는 거의 없다. 

신경모세포종은 소아기에 나타날 수 있는 가장 흔한 악성 종양 중 하나로, 부신 수질 혹은 교감신경절이 있는 부위에서 발생하는 미분화 종양이다. 치료는 위험도에 따라 절제 수술, 항암화학요법, 방사선 치료를 시행하며, 고위험군의 경우, 고용량 항암화학요법 후 자가 조혈모세포이식 등을 사용한다.

이중 신경모세포종의 대표적인 사망 원인 중 하나인 중추신경계 혹은 연수막 등의 뇌 전이는 전체 환자의 1.7%에서 11.7%의 발생률을 보이고 있다. 이에 대한 뚜렷한 치료법은 아직까지 없다. 

‘옴버타맙’은 여러 종류의 암 조직에서 발현되며 T세포 활성과 관련이 깊은 단백질인 B7-H3을 표적하는 방사선 표지 단클론 항체다. 현재 B7-H3를 표적하는 항암 신약은 승인되지 않았다. ‘옴버타맙’은 미국 메모리얼슬론케터링암센터(MSK) 연구진에 의해 개발됐으며, 와이맵스는 MSK로부터 독점 라이선스를 획득했다. FDA는 지난 5월 ‘옴버타맙’의 신약 허가 신청을 접수했으며, 이를 우선 심사 대상으로 지정한 바 있다.

이날 회의에서 위원들은 중추신경계 혹은 연수막으로 전이된 신경모세포종 소아 환자에 대한 2건의 임상 시험(시험명: 101 및 03-133)의 데이터를 분석한 후 이에 대한 치료제로서 ‘옴버타맙’의 효능에 의문을 제기했다.

위원회는 “시험에서 측정된 ‘옴버타맙’ 투여군과 대조군의 전체 생존율의 차이가 ‘옴버타맙’으로 인한 것인지 아니면 다른 요인으로 인한 것인지 상당히 불확실하다”며 “FDA의 자체 추가 분석에 따르면, 생존율의 차이는 확실히 ‘옴버타맙’의 효능으로 인한 것이 아니었다”고 밝혔다.

이어 “효능을 뒷받침하는 증거가 부족하다”며 “추가 데이터를 통해 신뢰성 있는 약물의 단독 요법에 대한 반응률 확인이 필요하다”고 덧붙였다.

와이맵스 측은 중추신경계·연수막 전이 신경모세포종에 대한 101 및 03-133 시험에서 ‘옴버타맙’ 투여군의 전체 생존율은 대조군 대비 42% 더 높은 개선을 보였다고 밝혔다. 다만, 구체적인 연구 데이터를 밝히지 않았으며, 올해 말 최종 결과를 발표한다는 계획이다.

토마스 가드(Thomas Gad) 와이맵스 임시 최고경영자는 “‘옴버타맙’은 신경모세포종 환자를 위한 안전하고 효과적인 치료법이라고 믿는다. 이번 결과에 대해 유감이다”며 “남은 심사 기간 동안 FDA와 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다.

FDA는 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 ‘옴버타맙’의 심사 기일을 오는 11월 30일로 지정했다. FDA는 자문위원회의 권고를 따를 의무가 없지만, 대체적으로 이를 수용하는 편이다. 따라서 ‘옴버타맙’의 FDA 승인은 사실상 좌절될 것으로 보인다.

이충만 다른기사 보기