[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 골육종 환자에 대한 임상 시험을 진행하던 도중 환자가 돌연 사망하는 사건이 발생하자 미국 살라리우스 파마슈티컬스(Salarius Pharmaceuticals)는 환자 추가 모집을 중단했다. 이러한 악재에 주가는 반토막이 났다.
살라리우스는 18일(현지 시간), 유잉 육종(Ewing Sarcoma) 및 FET 재배열 육종 환자를 대상으로 자사의 표적치료제 ‘써클리뎀스데이트’(seclidemstat)를 평가하던 임상 1/2상 시험에서 환자 1명이 사망하자 시험을 자발적으로 중단했다. 회사 측은 즉시 미국 식품의약국(FDA)에 사건을 알렸으며, 신속한 임상 재개를 위해 연구 데이터 분석에 매진한다는 계획이다.
이날 데이비드 아서(David Arthur) 살라리우스 최고경영자는 “환자 안전은 최우선 과제”라며 “중대 이상반응 사례는 향후 임상 시험 계획에 반영될 것”이라고 말했다.
해당 임상 시험은 총 60명의 유잉 육종 및 FET 재배열 육종 환자 등록을 목표로, 환자들을 암종에 따라 세 집단으로 나누어 화학항암제와 병용한 ‘써클리뎀스데이트’ 또는 ‘써클리뎀스데이트’ 단독요법에 대해 평가하는 연구다.
그러나 시험 도중 전이성 FET 재배열 육종 환자 1명이 사망한 사건이 발생했다. 사망은 예상치 못한 중대한 이상반응으로 분류되었다. 이에 독립적인 안전 검토 위원회는 데이터를 분석하고 추가 조사가 있을 때까지 환자 모집의 일시 중단을 권고했다. 다만 현재 ‘써클리뎀스데이트’를 투여받고 있는 환자는 전문의료인과 상담 후 계속해서 치료를 받을 수 있다.
이러한 소식에 18일 나스닥에서 살라리우스의 주가는 전일 종가(5 달러)에서 45% 하락한 2.74 달러로 거래를 마쳤다. 시가 총액도 하루새 약 508만 달러(한화 약 71억 9023만 원)가 증발했다.
‘써클리뎀스데이트’는 다양한 고형암 및 과발현되어 정상 기능을 상실한 히스톤메틸화효소(LSD1)를 가역적으로 저해하는 유전자 발현을 정상화시키고 암세포를 억제하는 경구용 LSD1 억제제다. FDA는 지난 2019년 12월, ‘써클리뎀스데이트’를 유잉 육종에 대한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다.
유잉 육종은 뼈에 생기는 암 중의 하나로, 소아와 청소년에게 주로 발생한다. 골반, 넙다리뼈, 정강뼈, 상박골, 종아리뼈, 갈비뼈 또는 척추 등에 잘 발생한다. 전이는 주로 뼈, 폐, 골수 등에 일어나는데, 전이성 유잉 육종은 예후가 매우 나쁘다.
현재 표준 치료법은 항암화학요법, 방사선 치료, 수술이다. 이중 방사선 치료는 유잉 육종을 치료하는 데 매우 효과적인 것으로 알려져 있다. 하지만, 이미 전이된 경우에는 30%에 못 미치는 장기 생존율을 보인다. 전이성 유잉 육종에 대한 승인된 치료법은 아직까지 없다.
한편, 우리나라 에이치엘비생명과학은 지난 2016년 3월, 살라리우스와 라이선스 계약을 통해 ‘써클리뎀스데이트’의 대한민국 판권을 확보한 바 있다.
