[헬스코리아뉴스 / 이지혜] 신약 승인을 지나차게 남발한다는 지적을 받아온 미국 식품의약국(FDA)이 올해 상반기 총 16건의 신약을 승인, 최근 5년동안 가장 적은 수의 신약이 승인되는 해가 될 것이라는 전망이 나왔다. 국가신약개발사업단 곽서연 수석연구원은 최근 ‘2022년 상반기 FDA 승인 현황’ 보고서를 통해 이같이 분석했다. [아래 관련기사 참고]

보고서에 따르면 상반기 승인 16건 중 NME(New Molecular Entity, 신규 물질 허가)는 12건, BLA(Biologics License Applications, 생물의약품 허가)는 4건이었다.

곽 연구원은 “지난 2021년 한 해 동안 FDA가 승인한 신약 50건 중 27건이 상반기에 승인된 것을 고려하였을 때, 올해 FDA 승인을 받을 신약의 수는 대폭 감소할 것으로 보인다”며 “현재의 추세라면 최근 5년 동안 가장 적은 수의 신약이 승인되는 해가 될 것”으로 예상했다.

다만 올해 상반기 승인된 신약들의 시장 잠재력은 높을 것으로 곽 연구원은 전망했다. 네이처 리뷰 드럭 디스커버리(Nature Review Drug Discovery)에 따르면, 올해 상반기 승인이 이루어진 제품 중 2028년에 연 매출 10억 달러 이상을 기록할 것으로 예상되는 예비 블록버스터는 전체의 31%인 5개였다.

2028년 가장 높은 매출액을 올릴 제품은 지난 5월 승인된 일라이 릴리(Eli Lilly)의 제2형 당뇨 치료제 마운자로(Mounjaro)가 꼽혔다. 예상 매출액은 81억 달러(약 10조 8783억 원)다. 이어 6월에 승인된 앨라일람(Alnylam)의 아밀로이드 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(AATR-PN) 치료제 앰부트라(Amvuttra)는 27억 달러(약 3조 6261억 원)의 매출을 올릴 것으로 예상됐다. 

로슈(Roche)의 신생혈관성 또는 습식 노인성 황반변성(nAMD/wAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 이중항체 치료제 바비스모(Vabysmo)는 18억 달러(약 2조 4174억 원), BMS의 폐쇄성 비후성 심근병증 치료제 캠지오스(Camzyos)는 17억 달러(약 2조 2831억 원)로 예상됐다. 이도르시아(Idorsia)의 불면증 치료제 큐비빅(Quviviq)은 10억 5000만 달러(약 1조 4101억 5000만 원)의 매출액이 예상됐다. 

BMS는 유일하게 올해 상반기 동안 옵듀얼랙(Opdualag)과 캠지오스(Camzyos) 등 2건의 신약을 승인받았다. 진행성 흑색종 1차 치료제로서 최초의 LAG-3 차단 항체 복합제인 옵듀얼랙은 LAG-3 항체 렐라틀리맙(Relatlimab)과 옵디보(Opdivo)의 고정용량 병용요법이다. 옵듀얼랙은 올해 7월 EMA(유럽의약품청) 자문위원회에서도 허가권고를 받아 더 많은 흑색종 환자들에게 넓은 선택권을 제공할 수 있게 됐다. 옵듀얼랙은 용량 특허를 통해 2028년 특허가 만료될 예정인 옵디보(Opdivo)의 수명을 20년 늘리는 에버그리닝(Evergreening) 특허전략으로 업계의 눈길을 끌었다.

다른 승인 신약인 경구용 심장질환 치료제인 캠지오스는 희귀질환인 폐쇄성 비후성 심근증(HCM)의 근원적인 병태생리를 표적으로 하고 심장 미오신을 타깃해 저해하는 최초의 의약품이다. 2028년 예상 매출액은 17억 달러(약 2조 2831억 원)로 예측된다.

스위스 제약사 이도르시아(Idorsia)는 올해 처음으로 FDA 승인 신약을 보유하게 됐다. 뇌를 진정시키는 기존의 진정제 계열의 수면제와 다른 새로운 기전의 불면증 치료제인 큐비빅(Quviviq)을 개발했다. Quviviq은 이중 오렉신(Orexin) 수용체 길항제로, 각성을 촉진하는 신경전달물질인 Orexin을 차단하여 과도한 각성 상태를 약화시키는 기전으로 불면증을 치료한다. 기존 진정제 계열의 수면제에 비해 낮 시간 졸음 등의 생활 불편을 감소시킨 약물로 평가받는다. 2028년 예상 매출액은 11억 달러(약 1조 4773억 원)이다. 

희귀질환 치료제들의 승인은 순조로운 편이다. 상반기에 승인된 신약의 절반인 8건이 희귀질환 치료제(Orphan Drug Designation)이다. 그 중 이뮤노코어(Immunocore)의 포도막 흑색종 치료제 킴트랙(Kimmtrack)과 사노피(Sanofi)의 희귀 혈액질환인 한랭응집소증 치료제 엔제이모(Enjaymo), 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)의 용혈성 빈혈 치료제 파이루킨드(Pyrukynd), 마리너스(Marinus)의 CDKL5 결핍장애 치료제 스타미(Ztalmy), 마이코비아(Mycovia)의 HCM 치료제 캠지오스(Camzyos), 앨라일람(Alnylam)의 AATR-PN 치료제 앰부트라(Amvuttra) 등 6건은 해당 질환의 최초 희귀질환 치료제이다. 

희귀질환은 아니지만 재발성 외음부 칸디다증에 대한 최초의 의약품인 마이코비아(Mycovia)의 비브조아(Vivjoa) 또한 올해 상반기 FDA의 승인을 받았다. 

승인신약 중 가장 큰 비율을 차지한 적응증은 종양과 혈액질환으로 각각 전체의 19%를 차지했다.

종양의 경우 지난해 전체의 28%를 차지했던 것과 비교해 크게 감소했다. 반면 혈액질환은 전체의 5%를 차지했던 작년과 비교해 크게 증가한 것으로 나타났다. 이외에도 신경과질환, 대사·내분비질환, 감염병이 13%로 뒤를 이었다.

신경과질환과 대사·내분비질환의 경우 작년과 비슷한 수치를 보였으며 감염질환의 경우 작년(8%)과 비교해 증가했다. 다만 올해 상반기에는 전체 승인 수가 작년에 비해 큰 폭으로 감소했기 때문에 데이터 해석에 주의가 필요하다.

올해 상반기 승인을 받은 신약의 물질 분포는 지난해와 비슷한 것으로 나타났다. NME(신규 물질 허가)는 12건으로 전체의 75%를 차지하며 작년(72%)에 비해 소폭 증가했다.

NME는 저분자 의약품이 11건으로 가장 많았다. 여기에는 10건의 비펩타이드성 저분자 의약품과 1건의 방사선 리간드 의약품으로 구분된다.

올리고 뉴클레오타이드에 속하는 RNA 치료제 1건도 허가를 받았다. BLA(생물의약품 허가)의 경우, 2022년 상반기에 허가를 받은 4건은 모두 단백질 의약품으로 항체가 3건, 재조합 단백질 의약품이 1건이었다.

FDA는 심각하고 위험한 질병의 치료제들을 빠른 시간 안에 개발해 환자들에게 제공하기 위해 4개의 신속심사 제도를 운영하고 있다. Fast Track(신속심사), Breakthrough Designation(획기적 치료제), Priority Review(우선심사), Accelerated Approval(가속승인) 등이 그것이다.

신속심사제도 및 희귀질환 지정은 중복 지정이 가능하다. 올해 상반기 FDA 승인 신약 중 최소 1개의 지정을 받은 신약은 13개로 전체의 81.2%였다.

최근 5년간의 트렌드와 비슷한 수준인 신속심사, 획기적 치료제와 달리 가속승인은 전년도 대비 급격히 감소해 최근 5년 중 최저치인 6%를 기록했다. 우선심사 또한 전년도 대비 크게 감소해 최근 5년 중 가장 낮은 분포율인 50%를 기록했다.

희귀질환 치료제는 해당 질환의 환자 수가 적고 미충족 의료수요가 높은 의약품을 대상으로 진행되는 제도로서 의약품 품목허가신청(NDA)와 직접적인 연관성은 없으나 연구개발 비용의 세액 공제 및 시장독점권 등의 혜택이 있다.

FDA가 희귀질환 치료제 개발 지원을 위해 지속적으로 노력하는 만큼 희귀질환 치료제는 2020년부터 꾸준히 전체 승인 신약의 50%대를 유지하고 있다.

집계에 포함되지 않은 생물의약품 평가연구센터(CBER) 승인 신약도 3건 있었다. 백신 및 유전자·세포치료제 등의 의약품은 FDA 약물평가연구센터(CDER)가 아닌 CBER 승인을 거친다.

올해 상반기에는 모더나(Moderna)의 코로나19 백신 스파이크백스(Spikevax), 존슨앤존슨(J&J)과 중국 레전드 바이오텍이 공동으로 개발한 CAR-T 치료제 카빅티(Carvykti), 글락소스미스클라인(GSK)의 홍역·볼거리·풍진(MMR)백신 프리오릭스(Priorix) 등 총 3건이 CBER의 승인을 받았다.

<2022년 상반기 FDA 신약승인 현황>

이지혜 다른기사 보기