지난해 주목받은 임상시험 실패 사례 살펴보니
지난해 주목받은 임상시험 실패 사례 살펴보니
2021년도 유망 신약 후보물질 8개 임상시험 실패 사례 소개
  • 박민주
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.05.19 16:41
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우리 정부가 연구개발(R&D)에 주력할 의사 과학자(Physician Scientist, MD-PhD) 육성, 지원에 나선다.
[사진=헬스코리아뉴스 D/B]

[헬스코리아뉴스 / 박민주] 신약 후보물질이 임상을 거쳐 실제 약물로 출시될 확률은 10% 이하 수준인 것으로 알려져 있다. 확률도 적고 연구에 많은 비용이 들지만, 개발에 성공할 경우 막대한 수익을 낼 수 있기 때문에 전 세계 제약사들은 신약 개발에 몰두한다. 

실패는 성공의 좋은 거울이다. 미국의 바이오 전문 매체 피어스 바이오텍(Fierce Pharma)이 보도한 2021년도 신약개발 실패 사례를 소개한다. 이들 약물은 임상과정에서 큰 주목을 받았다.

J&J : HIV 백신 | J&J는 2020년에 이어 2021년에도 HIV 백신 개발에 실패했다. J&J가 이번에 진행한 HIV 백신 임상은 남아프리카 여성 2600명을 대상으로 1년에 4회 접종을 실시한 2b상이다. 해당 백신이 안전한 것은 밝혀졌지만, 위약에 비해 HIV 발생률을 50% 이상 감소시키는 1차 평가 지표 충족에 실패했다. 해당 백신은 아메리카와 유럽에서 남성 및 트랜스젠더와 성관계를 가진 남성을 대상으로 한 다른 버젼의 3상이 진행중이다. 

GSK-머크 : 빈트라푸스프 알파(Bintrafusp alfa) | GSK는 지난 2019년 머크와 이중 기능 융합 단백질인 빈트라푸스프 알파의 개발 협력계약을 체결했다. 이 약물은 MSD 면역항암제 '키트루다'의 미래 경쟁자로 꼽히기도 했지만, 지난해 1월 4기 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 임상시험에 실패하고, 이어 담도암 2차 치료제 및 1차 치료제 임상시험에 잇따라 실패하면서 두 회사는 협업을 종료했다. GSK는 이 약물에 대한 권리를 반환했으며, 머크 또한 R&D 파이프라인에 '빈트라푸스프 알파'에 대한 내용을 기재하지 않고 있다. 

갈라파고스-길리어드 : GLPG3970 | SIK 2/3 억제제인 'GLPG3970'은 류마티스 관절염과 궤양성 대장염을 대상으로 한 임상시험에서 각각 실패했다. 특발성 폐섬유증을 대상으로 하던 오토탁신 저해제(Autotaxin Inhibitor) '지리탁세스탓'(ziritaxestat) 역시 3상 임상에 실패, 중단된 상태다. pan-SIK 억제제인 'GLP3312'도 임상 1상 이후 중단됐다.

바이오젠 : 고수라네맙(Gosuranemab) | 바이오젠은 지난해 6월 알츠하이머 치료제로 개발중이던 항-타우 항체 '고수라네맙'의 임상 2상을 중단했다. '고수라네맙'은 BMS에게 3억 달러를 선지급하고 2017년에 라이센싱한 물질이다. 이 약물은 78주차에서 치매의 임상적 진행도인 1차평가지표와 인지 기능 장애 및 일상 생활 활동을 반영한 2차 평가지표 모두에서 위약을 이기지 못했다. 

노바티스 : 리겔리주맙(Ligelizumab) | 만성특발성두드러기(CSU) 치료제로 개발중이던 '리겔리주맙'은 위약 대비 개선된 치료 효과를 보였지만, 노바티스의 기존 CSU 치료제 '졸레어'(Xolair, 성분명: 오말리주맙Omalizumab) 대비 우월성 입증에 실패했다. '리겔리주맙'은 '졸레어'의 바이오 시밀러 출시가 다가오면서 노바티스가 이를 방어하기 위해 개발하던 약물이다. 

다케다 : 페보네디스타트(Pevonedistat) | '페보네디스타트'는 단백질 항상성을 교란하고 암세포를 세포자살 및 자가포식으로 유도하는 매커니즘인 NEDD8 활성화 효소 NAE 억제제다. 2020년 고위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자를 대상으로 한 2상 시험에서 BMS의 아자시티딘과 페보네디스타트 병용 요법이 아자시티딘 단독 요법에 비해 완전 관해율이 2배 이상 증가했다는 데이터를 발표한 바 있다. 이후 FDA로부터 혁신치료제 지정을 받기도 했다. 

하지만 지난해 9월 MDS, 만성 골수성 백혈병, 급성 골수성 백혈병을 대상으로 한 3상에서 '페보네디스타트'와 아자시티딘을 병용 투여한 그룹은 아자시티딘을 단독 투여한 그룹에 비해 무사건 생존기간에서 유의미한 개선을 보이지 못했다. 다케다는 '페보네디스타트'와 관련된 모든 연구를 중단한 상태다.

사노피 : 릴자브루티닙(Rilzabrutinib) | BTK 억제제인 '릴자브루티닙'은 중증도 내지 중증의 심상성천포창 또는 낙엽성천포창 성인 환자를 대상으로 한 3상 임상에서, 완전관해를 보이는 환자 비율이 위약 그룹과 비고했을 때 유의미한 차이를 보이지 않았다. 1차와 2차 평가지표 모두 충족하지 못했다. 해당 임상은 BTK 억제제가 다른 염증성 질환에서 어떻게 작용할 수 있는지 알아보기 위한 것이었는데, 비슷한 시도를 했던 BMS/세엘진, 길리어드, 로슈처럼 결국 실패로 돌아갔다. 

로슈-아이오니스 : 토미너센(Tominersen) | 헌팅턴병 치료제로 개발되고 있던 '토미너센'은 후기 단계의 환자들을 대상으로 한 3상 임상에서 독립적 데이터모니터링위원회(iDMC)의 3상 임상 비맹검 데이터 검토 결과에 따라 중단이 결정됐다. 헌팅턴병은 신경퇴행성 질환으로, '토미너센'은 이 병을 유발하는 단백질인 HTT의 생성을 감소시키도록 설계된 ASO 기반 치료제다. 


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