[헬스코리아뉴스 / 박민주] 보건당국이 희귀성 빈혈 치료제를 희귀의약품으로 신규 지정하고, 기존 희귀의약품인 희귀성 종양 치료제의 대상질환을 확대한다.
식품의약품안전처는 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 '루스파터셉트'를 희귀의약품으로 신규 지정했다. 베타 지중해 빈혈은 혈색소 베타-글로빈 사슬의 유전자 돌연변이에 의해 혈색소 합성이 감소되거나 혈색소 안정성이 감소되는 경우 발병하는 단일 유전자 질환이다.
또한 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 '루테튬 옥소도트레오타이드'는 성분명과 대상질환을 추가, 공고했다.
참고로 희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품을 말한다. 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 안전성 및 유효성이 현저히 개선된 의약품으로, 식약처장이 지정한다.
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