[단독] FDA, 개인맞춤형 약물 개발 지침 발표
[단독] FDA, 개인맞춤형 약물 개발 지침 발표
1차로 올리고뉴클레오티드 계열 의약품 IND 제출 권고안 마련

희귀 유전 질환 특성 고려, 다양한 개발자와 협력 취지

“개인맞춤형 약물 개발 위한 첫 걸음 시작”
  • 서정필
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2021.01.06 08:19
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[헬스코리아뉴스 / 서정필] FDA가 4일 (현지시간) 개인맞춤형 약물 개발 임상계획(IND) 제출에 대한 새 지침을 내놓았다. 희귀 유전질환 특성을 고려해 희귀질환 환자들이 더욱 빨리 약물의 혜택을 볼 수 있도록 한 조치다.

FDA는 이날 ‘올리고뉴클레오티드 계열(ASO) 의약품에 대한 IND 제출: 스폰서-조사자를 위한 행정적, 절차적 권고안’(IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators)을 발표하고 통상약물 개발 과정과 다른 희귀질환 치료제 개발에 대한 새로운 가이드라인을 제시했다.

이 지침에는 ▲(개발자가) FDA로부터 피드백을 받기 위해서는 어떤 요건을 갖춰야 하는지 ▲ IND 제출 후 프로세스 ▲FDA의 임상시험심사위원회(Institutional Review Board) 검토 요건에 대한 권고 사항 및 합의에 이르는 방법 등이 실려 있다.

올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)
생물학 및 유전체학, 생화학, 분자생물학적 연구나 실질적으로 유전자 검사를 위해 합성한 짧은가닥 DNA 또는 RNA 분자를 말한다.

약물 개발 과정은 보통 전임상부터 임상 1~3상을 통해 단기·장기 안정성과 효과성을 검증하는 방법으로 이뤄진다. 성별이나 연령, 인종 등에 관계 없이 누구에게나 부작용 없이 투약할 수 있어야 하기 때문이다.

희귀 유전 질환은 이 과정을 그대로 적용할 수 없다. 질환을 앓는 환자 숫자가 적어 대규모 임상을 통해 안정성을 검증하는 것이 불가능하며 수익을 내야 하는 제약사 입장에서도 수요가 많지 않은 질환 치료제 개발을 추진하기 쉽지 않다. 기술적 한계도 있다. 2000년대 중반까지 희귀질환 치료제 개발이 지지부진했던 이유다.

 

FDA가 4일 (현지시간) 개인맞춤형 약물 개발 임상계획(IND) 제출에 대한 새 지침을 내놓았다.

2010년대 들어 기술의 발전을 통해 이전까지 불치병으로 여겨지던 여러 희귀질환에 대해서도 치료제 개발 가능성이 열렸고, FDA도 이 흐름에 발맞춰 희귀질환 치료제를 일컫는 ‘고아약’(orphan drugs) 승인 횟수를 늘렸디. 지난 8년간 승인 횟수가 그 이전 8년에 비해 두 배가 될 정도다. 이번 지침 발표는 여기에서 한 발짝 더 나아가 희귀 질환의 경우 (기존 제약사와는 다른) 최대한 다양한 개발자와의 협력 가능성을 열고 절차를 더욱 단순화했다.

FDA는 “최근의 분자 진단 기술 발전은, 환자 마다의 발병 원인을 정확히 특정하고 맞춤 치료제를 만들 수 있는 가능성까지 열었다. 유일하게 해당 유전병을 앓는 환자에게도 그 환자의 특정한 유전자 변형에 대응한 치료제 개발이 이뤄질 수 있을 정도”라며 “희귀질환은 대부분 매우 빠르게 진행되며 대부분 조기 사망으로 이어진다는 점에서 기술 발전에 대응한 새로운 지침이 필요했다”고 밝혔다.

 

FDA가 4일 발표한 개별화된 올리고뉴클레오티드 의약품에 대한 IND 제출: 스폰서-조사자를 위한 행정적, 절차적 권고안

FDA는 그러면서 “만약 희귀한 질병에 대한 약품들을 개발할 수 있는 과학적인 능력을 가지고 있다면 우리는 그것들을 환자에게 가져다 줄 방법을 찾을 필요가 있으며 동시에 예상되는 위험을 적절하게 파악할 책임도 있다”며 “초기 개발 및 IND 제출 과정에 대해 명확히 정리한 이 지침은 우리가 이런 개별화된 의약품들을 개발하고 있는 사람들과 함께 일하기 위한 첫 번째 걸음의 시작”이라고 이번 지침의 의의를 설명했다.

ASO에 대한 지침을 먼저 발표한 것에 대해서는 “현재 환자 맞춤형 희귀질환 치료제로는 ASO 기반 약물이 가장 활발하게 연구되고 있다. 이에 ASO 의약품 IND에 대한 새로운 지침을 발표했다”며 “이번 지침으로 향후 개인맞춤형 약물 개발을 위한 첫 번째 걸음을 시작했다”고 밝혔다. 



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