휴온스는 희귀질환인 폼페병의 글로벌신약 개발에 나선다고 11일 밝혔다.
휴온스가 최근 산업통상자원부로부터 2019년까지 글로벌 신약의 개발과 사업화를 목표로 하는 ‘바이오의료기기 산업핵심기술개발사업’에 선정됐다. 휴온스는 전북대, 인하대, 중앙대와 공동연구로 ‘식물발현계로부터 희귀질환 바이오베타 생산을 위한 연구’를 진행하며, 2019년 비임상 완료를 목표로 하는 폼페병 치료제 개발에 착수한다.
폼페병은 심장, 골격계 등의 근육세포에 당원(글리코겐)이 축적되어 근육이 약해지고, 호흡부전, 심근병증이 생기게 되며 결국에는 사망에 이르는 희귀 질병이다. 리소좀 효소의 하나인 α-글루코시타아제 결핍에 의해 발병하는 유전성 리소좀 축적 장애다.
현재 폼페병은 인간의 당패턴을 지닌 동물형 α-글루코시타아제를 대체 투입하는 효소대체요법으로 치료를 대신하고 있다. 미국 FDA가 승인한 효소대체제는 젠자임의 미오자임, 루미자임 두 가지가 있으며, 이 약물은 인간의 α-글루코시타아제를 재조합해 만들어진다.
휴온스는 “동물형 효소대체제는 경제성이 낮고, 세포주의 개발기간이 길며, 바이러스 오염의 우려가 있다”며 “이에 반해 휴온스가 목표로 하는 글로벌 신약은 식물발현계 세포주를 이용해 이 같은 단점을 모두 극복할 수 있을 것”이라고 기대했다.
엄기안 휴온스 중앙연구소장은 “전북대학교, 인하대학교, 중앙대학교의 식물발현계 세포주 선행연구 결과와 휴온스의 개발능력이 합쳐지면 큰 시너지를 발휘할 것”이라며 “인간형 당패턴을 지닌 α-글루코시타아제 생산 기술을 확보해 2020년 임상진입에 성공하겠다”고 밝혔다.
-대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-
