한국화이자제약(대표이사 사장 이동수)은 최근 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’의 국내 출시 10주년을 기념해 ‘Xperience’ 심포지엄을 개최하고, 혈우병 치료의 미래에 대해 논의했다.
심포지엄에서 지난 10년간 한국 혈우병의 치료 상황에 대해 발표한 한국혈우재단 서울의원 유기영 원장은 혈우병 환자 치료의 당면과제로 ▲환자별 맞춤화된 유지요법 방안 모색 ▲출혈 유형별로 충분한 치료제 용량 투여를 꼽았다.
‘2011 한국혈우재단 연례보고서’에 따르면 2011년 기준, 국내 혈우병A 환자는 1553명, 혈우병B 환자는 355명이다. 혈우병은 부족한 응고인자를 보충해 치료하는데, 혈우병A에는 8인자제제가, 혈우병B에는 9인자 제제가 사용된다.
치료형태는 출혈이 있을 때마다 투여하는 보충요법(on-demand)과 평소에 출혈이 발생하지 않더라도 부족한 응고인자를 정기적으로 투여, 출혈을 예방하는 유지요법(prophylaxis)이 있다. 세계보건기구와 세계혈우연맹은 혈우병 환자의 출혈 및 출혈로 인한 만성적인 관절병증을 예방하기 위한 최선의 치료방법으로 ‘유지요법’을 권고한다.
이날 심포지엄에서 유기영 원장은 “유지요법의 지속적인 시행을 위해서는 환자와 환자 부모, 의료진의 관계를 견고하게 해야 한다”며 “특히 9인자제제의 경우, 보험기준이 15세 이상 연령에서는 월 7회 투여로 제한되어 유지요법을 하기에는 충분치 않다. 또 2004년부터 유지요법을 시행한 어린 환자들이 15세 이상의 나이로 접어들고 있어, 현재 보험 내에서 유지요법을 소화할 수 있는 방법의 모색과 정책적 지원에 대한 논의가 필요한 시점”이라고 설명했다.
세계의 혈우병 치료 트랜드를 소개한 스웨덴 룬드대학교 말뫼 혈전증 지혈 연구센터 에릭 번탑 교수는 “ ‘‘치료제가 있는 한, 유지요법이 모든 혈우병 치료의 목표가 돼야 한다’는 표현을 사용할 정도로 혈우병 치료의 패러다임이 보충요법에서 유지요법으로 바뀌고 있다”는 최신지견을 발표했다.
그는 혈우병A 치료를 위한 유전자재조합 8인자 제제로 진타(Xyntha)를 소개했다. ‘진타’는 3세대 제제 보다 더 진화한 정제기술을 도입한 유전자재조합 8인자 제제다. ‘진타’는 전 제조과정에서 알부민을 배제했으며 3세대 제제가 정제과정에서 쥐 단일클론항체를 사용하는 것과는 달리 동물 유래 물질을 배제한 합성 리간드(Synthetic ligand)를 사용해 바이러스 감염의 가능성을 낮추고자 했다고 번탑 교수는 설명했다.
번탑 교수는 “기존 치료제에서 더욱 정제기술이 진화된 ‘진타’는 임상적으로 혈우병A 환자들의 출혈빈도도 효과적으로 낮추었다”며 “‘진타’의 항체발생률 또한 다른 약제들과 비슷한 정도”라고 말했다.
한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 총괄 오동욱 전무는 “‘베네픽스’ 출시 이후 지난 10년간 우리나라 혈우병B 환우들과 함께한 한국화이자제약은 이제 혈우병A 유전자재조합 제제인 ‘진타’의 국내 출시를 앞두고 있다”고 말했다.
-대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-