크리조티닙 등 9개 성분이 희귀의약품으로 추가지정되고, 닐로티닙 등 7개 성분이 지정해제됐다.

식품의약품안전청은 27일 제도개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우도 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 해 새로 지정된 4개 성분을 포함한 총 9개 성분을 희귀의약품으로 추가 지정한다고 밝혔다. 

새로 지정된 희귀의약품은 4개 성분은 ▲전이성 흑색종(베무라페닙) ▲고악성 골육종(마이파머티드) ▲진행성 비소세포폐암(크리조티닙) ▲헌터증후군에 대한 표적 항암치료제, 유전자 재조합 의약품(이두설파제 베타)이다.

또 적절한 치료제가 개발되지 않아 치료에 어려움이 많았던 ▲불응성 피부 T세포 림프종(보리노스타트) ▲불응성 말초 T 세포 림프종(로미뎁신, 프랄라트렉세이트) ▲불응성 외투세포 림프종(템시롤리무스) ▲ 혈액암 환자들의 중증 구강점막염(팔리퍼민) 등 혈액암 관련 희귀의약품 5개 성분이 추가 지정됐다.

식약청은 기존 지정된 희귀의약품이 현재 지정기준 적합 여부에 대한 재검토를 실시해 기존 136개 성분 중 지정기준에 적합한 129개 성분을 희귀의약품으로 통합(갱신) 지정했다. 이에 따라 이미 환자수가 충분히 확보되거나 적절한 대체의약품이 개발되는 등 지정기준에 부합하지 않는 HIV 치료제, 백혈병 치료제, 당뇨병성 궤양 치료제 등 7개 성분은 지정이 해제됐다.

이들 7개 성분은 ▲베카플라민 ▲암사크린 ▲팔리비주맙 ▲데시타빈 ▲닐로티닙 ▲레날리도마이드 ▲테노포비어 디소프록실 푸마레이트 등이다.

<희귀의약품 지정해제(성분 및 대상질환) 현황>

연번	성분명	주요 대상질환
1	팔리비주맙	기관지폐이형성증 유아의 하기도 감염 등
2	닐로티닙	만성골수성백혈병
3	레날리도마이드	골수이형성증후군, 다발성골수종
4	데시타빈	골수이형성증후군
5	테노포비어 디소프록실 푸마레이트	HIV 감염 치료
6	암사크린	급성골수성백혈병 및 급성임파구성백혈병
7	베카플라민	당뇨병성 궤양

◆ 화이자 '크리조티닙' 약가인하 제외 

희귀의약품 지정에 따라 화이자의 크리조티닙 등 9개 성분은 약가인하 제외 대상이 됐다. 희귀의약품은 당초 약가 조정 대상이었으나 보건복지부는 의견수렴(약가인하 행정예고) 기간 동안 업계의 의견을 반영, 희귀의약품을 약가인하 제외 대상에 포함시켰다. 

이에 따라 희귀의약품 지정해제 의약품은 약가인하 대상이 됐다. 해당 의약품은 한국노바티스의 타시그나캡슐150mg·200mg(닐로티닙), 한국애보트의 시나지스주50mg·100mg(팔리비주맙), 한국얀센의 다코젠주(데시타빈), 유한양행의 트루바다정(테노포비어 디소프록실 푸마레이트), 명지약품의 암시딜주사(암사크린), 세엘진의 레블리미드캡슐5mg·10mg·15mg·25mg(레날리도마이드) 등이다.

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