[헬스코리아뉴스 / 이순호] 한미약품과 GC녹십자가 공동으로 개발 중인 세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료 신약이 기존 치료제보다 우수한 효능을 보인다는 연구 결과가 발표돼 주목된다.

한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)’연구결과 2건을 포스터로 발표했다. 회사 측이 발표한 연구결과에 따르면, ‘LA-GLA’는 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인됐다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환)’의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성과 염증반응이 일어난다. 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

회사 측의 발표에 따르면, ‘LA-GLA’은 파브리병 동물모델에서 반복 투약 시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변도 유의하게 개선했으며, 당지질 축적에 의한 혈관 벽 두께 증가 현상을 효과적으로 개선했다.

한미약품은 이 같은 연구 결과를 토대로, ‘LA-GLA’의 희귀의약품지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

한미약품 관계자는 “‘LA-GLA’의 리소좀 내 안정성과 연장된 생체 내 반감기를 이번 연구를 통해 확인했다”며 “이를 토대로 파브리병 치료를 위한 새로운 패러다임을 제시할 수 있었다”고 설명했다.

현재 파브리병 환자 치료는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 이뤄지고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 데다 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다.

한미약품과 GC녹십자가 공동개발 중인 ‘LA-GLA’는 월 1회 피하투여 용법의 약물로, 기존 1세대 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 평가된다.

한편 한미약품과 GC녹십자는 2020년 LSD 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 개발을 목표로 공동연구를 진행하고 있다. 양사는 물적, 인적자원 교류와 연구 협력을 통해 R&D 역량의 시너지를 높이고 있다.

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