[헬스코리아뉴스 / 이충만] 영국 GSK(GlaxoSmithKline)의 JAK 억제제 ‘오자라’(Ojjaara, 성분명: 모메로티닙·momelotinib)가 미국, 유럽에 이어 영국에서도 골수섬유증 치료제로 허가를 취득하면서 국내 도입 시기에도 관심이 쏠리고 있다.

영국 의약품규제청(MHRA)은 지난 1월 30일(현지 시간), 중등도에서 중증 빈혈 증상이 있는 골수섬유증 성인 환자를 위한 치료제로 GSK의 ‘옴자라’(Omjjara, 영국 제품명)를 허가했다.

앞서 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 집행위원회(EC)는 각각 2023년 9월 15일, 2024년 1월 29일에 ‘오자라’를 허가한 바 있다.

이번 허가는 ‘오자라’에 대한 임상 3상 시험(시험명: MOMENTUM)의 결과를 근거로 했다. 해당 시험은 이전에 JAK 억제 요법으로 치료를 받은 빈혈 증상 동반 골수섬유증 환자를 대상으로 ‘오자라’와 기존의 빈혈 치료제 ‘다나졸’(Danazol)의 유효성 및 안전성을 비교 평가한 것이었다.

회사 측에 따르면, ‘오자라’는 통계적으로 유의미한 치료 효과를 입증했다. 1차 평가변수인 골수섬유증상평가 양식(MFSAF) 기준인 총증상점수(TSS) 50% 이상 감소한 비율은 ‘오자라’ 투여군이 25%인 반면, 대조군은 9%였다. 주요 2차 평가변수인 비장반응률(SRR)의 경우, ‘오자라’군 23%, 대조군 3%였다.

골수섬유증은 골수에서 섬유 조직이 혈액 생성 세포를 교체하는 질환으로, 혈액을 만드는 기능이 떨어지고 백혈병으로 진행될 수 있는 희귀 혈액암이다. 비정상적인 적혈구, 빈혈 및 비장 비대를 초래한다. 

이 질환은 원발성 골수섬유증과 속발성 골수섬유증으로 나뉜다. 원발성 골수 섬유증은 특정 유전자의 변이로 인해 발생하며, 환자 중 약 50%는 야누스 키나아제 2형(JAK2)의 변이를 가지고 있는 것으로 추정된다.

조혈모세포이식은 골수섬유증을 완치할 수 있는 유일한 치료법이다. 다만, 그 위험도가 높기 때문에 모든 환자에서 시행하지는 않는다.

따라서 질병을 효과적으로 관리할 수 있는 새로운 치료법의 필요성이 제기된 가운데, JAK 억제제는 이같은 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 대안으로 부상했다.

현재 허가된 골수섬유증 치료제는 모두 JAK 억제 계열 약물로, ▲미국 BMS(Bristol Myers Squibb)의 ‘인레빅’(Inrebic, 성분명: 페드라티닙·fedratinib) ▲노바티스의 ‘자카비’(Jakafi, 성분명: 룩소리티닙·ruxolitinib)가 있다.

‘오자라’는 새롭게 등장한 JAK 억제 계열 치료제로, JAK 단백질에 더해 빈혈 유발 요인으로 작용하는 헵시딘의 활성 인자인 ACVR1까지 억제하는 경구용 약물이다. 이를 토대로 ‘오자라’는 기존 JAK 억제제 대비 골수섬유증으로 인한 빈혈 증상을 더욱 효과적으로 관리할 것으로 보인다.

이 약물은 본래 미국 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)가 개발했던 것으로, GSK는 지난해 6월, 시에라를 인수하면서 ‘오자라’를 확보했다.

GSK는 ‘오자라’의 국내 시장 진출도 서두르고 있다. 우리나라 식품의약품안전처는 지난 2019년 12월, MOMENTUM 연구의 임상 시험 계획(IND)을 승인했다. 모집된 국내 환자는 16명이고, 삼성서울병원 등 9개 기관에서 실시됐다.

현재 임상은 종료된 상황이므로, ‘오자라’는 조만간 국내에서 시판허가를 받을 것으로 전망된다. 통상적으로 신약이 우리나라에 도입되기까지 약 6개월에서 1년 정도 소요된다는 점을 고려하면, 국내 품목허가 시점은 올해 하반기 혹은 내년 상반기로 예측된다.

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