[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 CAR-T 세포 치료제 ‘아베크마’(Abecma, 성분명: 이데캅타진 비클류셀·idecabtagene vicleucel)의 한국 시장 진출이 당초 예상보다 늦어질 것으로 보인다. 미국에서 초기 치료제 진입 시도에 빨간불이 켜지면서다.

20일(현지 시간) BMS에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 재발성·불응성 다발성골수종 3차 치료제로서 ‘아베크마’의 적응증 확대 허가 신청의 심사를 연기하고, 이를 논의하기 위해 산하 항암제자문위원회(ODAC)를 소집한다는 방침이다. FDA는 오는 12월 16일까지 해당 적응증에 대해 결정을 내릴 예정이었다.

FDA 산하 자문위는 내부 인력만으로 약물의 유효성 및 안전성에 대한 결론을 내리지 못할 때, 관련 부서의 결정을 지원하기 위해 외부 전문가로 구성된 조직이다. 따라서 FDA는 다발성골수종 3차 치료제로서 ‘아베크마’의 유효성을 확신하지 못한 것으로 해석된다.

자문위는 ‘아베크마’의 임상 3상 시험(시험명: KarMMa-3)에서 이전에 3가지 면역조절제로 치료받은 환자를 대상으로 도출된 전체 생존기간(OS) 데이터에 대해 중점적으로 논의할 계획이다. 자문위 소집 일정 및 연장된 심사 기일은 구체적으로 정해지지 않았다.

KarMMa-3 연구는 이전에 2~4개의 요법으로 치료를 받은 재발성·불응성 다발성골수종 환자 381명을 대상으로 ‘아베크마’ 단독요법과 5가지 표준 치료법 중 하나를 2:1 무작위 비율로 유효성 및 안정성을 비교 평가한 연구였다. 시험의 1차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS)이었고, 주요 2차 평가변수는 OS, 전체 반응률(OR)이었다.

올해 2월에 공개된 데이터에 따르면, ‘아베크마’는 대조약 대비 질병 진행 및 사망 위험을 51% 감소시키며 유의미한 치료 효과를 입증했다. 18.6개월의 추적관찰 기간에서 ‘아베크마’ 투여군의 PFS는 13.3개월인 반면, 대조군은 4.4개월에 불과했다.

당시 주요 2차 평가변수인 OS의 데이터는 아직 덜 성숙한 것으로 나타났다. BMS 측은 올해 12월 11일에 개최되는 미국 혈액학회(ASH)에서 최종 PFS 및 중간 OS 데이터를 발표한다는 계획이다.

‘아베크마’는 조작된 자가유래 T세포가 암세포 표면의 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적하여 혈액암을 치료하도록 설계된 세포 치료제다. FDA는 지난 2021년 3월, 다발성 골수종 5차 치료제로 ‘아베크마’를 허가했다.

한편, CAR-T 치료제는 혈액암 분야에서 1회 투약으로 완치를 기대할 수 있는 기적의 항암제로 불린다. 대표적인 약물은 ▲스위스 노바티스(Novartis)의 ‘킴리아’(KimriaI, 성분명: 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel) ▲BMS의 ‘아베크마’ ▲미국 얀센의 ‘카빅티’(Carvykti, 성분명: 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel) 등이 있다.

이중 다발성골수종 치료제로 활용되는 약물은 BMS의 ‘아베크마’와 얀센의 ‘카빅티’다. ‘카빅티’는 지난해 3월 미국 FDA 허가에 이어 올해 3월 다발성골수종 5차 치료제로 우리나라 식품의약품안전처의 허가를 취득했다. [아래 관련기사 참조]

반면, 다발성골수종 CAR-T 치료제로 가장 먼저 FDA 허가를 받은 ‘아베크마’는 아직까지 국내 허가를 받지 못했다. BMS 측은 현재 ‘아베크마’의 국내 도입을 저울질하고 있는 것으로 알려져 있다.

업계는 미국에서 ‘아베크마’의 다발성골수종 초기치료 단계 진입 이후 국내 도입 추진에 진전이 있을 것으로 전망한 바 있다. 하지만, FDA의 허가 지연으로 인해 ‘아베크마’의 국내 허가 또한 다소 늦어질 것으로 보인다. 

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