[헬스코리아뉴스 / 박민주] 후천적으로 혈우병A형이 발병한 성인에게 쓰이는 약제가 희귀의약품으로 지정되면서 환자들의 치료 옵션이 넓어질 것으로 보인다.
식품의약품안전처는 1일 후천성 혈우병A형 치료제 '오비주르'(서스옥토코그알파)와 방광암 항암제 '패드세브'(엔포투맙베토딘)를 희귀의약품으로 신규 지정했다고 밝혔다. 이번 신규 지정에 따라 전체 희귀의약품은 302개로 늘었다.
우선 한국다케다제약의 '오비주르'(Obizur, 서스옥토코그알파)는 성인 후천성 혈우병A 환자의 출혈 치료를 위해 투여되는 의약품이다. 지난 2014년 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받기도 했다.
후천성 혈우병(Acquired Haemophiloa, AH)의 발생률은 인구 100만 명 당 연간 0.2~1.48명 정도로 알려져 있다. 치료를 받지 않을 경우 심각한 출혈로 인한 사망률은 41%에 달하며, 치료를 받으면 3.3% 수준으로 떨어진다.
한국아스텔라스제약의 '패드세브'(Padcev, 엔포투맙베도틴)는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 중에서 PD-1 억제제 또는 PD-L1 억제제를 투여 받은 경험이 있는 환자에게 쓰이는 의약품이다.
△신보조요법 또는 보조요법으로서 백금 기반 화학요법제 치료를 받은 경우 △국소 진행 또는 전이 상태에서 백금 기반 화학요법제 치료를 받은 적이 있는 경우 △시스플라틴 기반 화학요법제 치료에 적합하지 않은 경우 중 하나에 해당하는 환자에 투여된다.
희귀의약품이란 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품을 말한다. 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장이 지정한다.
