[헬스코리아뉴스 / 이시우] 식품의약품안전처는 18일 젬백스앤카엘의 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 연장 임상시험계획(IND)을 승인했다. 이번 승인으로 젬백스는 국내 최초의 PSP 임상시험에서 최대 18개월의 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 수 있게 됐다.
이번에 승인받은 임상시험은 위약군과 시험1군(GV1001 0.56mg), 시험2군(GV1001 1.12mg)으로 나눠 진행된 선행 임상시험과 달리 대상자 모두 GV1001 1.12mg을 12개월 동안 투여받는 단일군 임상시험으로, 진행 중인 2상 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자를 대상으로 한다.
장기 투여 시 약물의 안전성과 질환의 중증도 개선 효과 탐색을 목적으로 하며, 임상시험 기관은 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯한 5개 기관으로 동일하다.
회사 관계자는 19일 헬스코리아뉴스에 “내년에는 PSP 글로벌 임상시험도 본격화할 예정”이라며, “현재 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)에 PSP 2상 임상시험을 신청하기 위한 준비를 순조롭게 진행 중”이라고 밝혔다.
회사측은 이번 임상시험과 별개로 현재 진행 중인 임상시험에서 유효성과 안전성 데이터를 얻게 되면, 희귀의약품 조건부 시판 허가 신청을 검토한다는 방침이다.
젬백스 관계자는 “국내외에서 알츠하이머병, PSP 등 미충족 의학적 수요가 높은 신경퇴행성분야 약물 개발에 집중하고 있다”며, “진행 중인 여러 임상시험의 파이프라인 전략에 따라 GV1001의 시장 진입이 빠르게 이뤄질 수 있도록 개발 속도를 높이겠다”고 말했다.
한편, 젬백스는 지난달 덴마크에서 개최된 ‘국제 파킨슨병 및 운동 장애 학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, MDS)’에서 PSP 전임상시험 결과가 최신혁신초록(Late-breaking abstract)으로 채택되어 세계 각국의 연구자들로부터 주목을 받은 바 있다고 주장했다.
연구자들은 PSP 전임상 결과로 나타난 GV1001의 운동기능회복 효과, 혈액뇌장벽(BBB) 투과능, 약물 안전성 등에 대해 높은 평가를 했으며, 알츠하이머병 2상 임상시험에서 GV1001이 보여준 유효성과 피하주사 방식의 투여편의성에 대해서도 비상한 관심을 보였다는 설명이다.
