세계 첫 루게릭병 완치제 승인될까?
세계 첫 루게릭병 완치제 승인될까?
美 FDA, 자문위원회 소집 ... 아밀릭스 ‘AMX0035’ 승인 여부 재논의

2상시험 추가 데이터 논의할 듯 ... 연내 승인 여부 판가름 날 전망

회사측 “‘AMX0035’ 미국 승인 위해 FDA와 지속적 협력”
  • 이충만
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  • 승인 2022.07.06 11:55
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 생명공학 기업 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 ‘AMX0035’(성분명: 페닐부티르산나트륨+타우루르소디올·sodium phenylbutyrate+taurursodiol)가 미국 보건당국의 승인을 받고 최초의 근본적인 치료제가 될 지 관심이 쏠린다.

아밀릭스는 6일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘AMX0035’의 신약허가신청(NDA)을 검토하기 위해 산하의 말초·중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC) 회의를 오는 9월 7일에 재소집한다고 밝혔다.

앞서 자문위원회는 지난 3월에 소집된 회의에서 “‘AMX0035’의 이점이 위험성을 능가하는가”에 대한 질문에 찬성 4표, 반대 6표로 불승인을 권고했다. FDA는 자문위원회의 권고에 따라 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 ‘AMX0035’의 심사 기일을 기존의 6월 29일에서 3개월 후인 9월 29일로 연장한 바 있다.

이번 회의에서 자문위원회는 ‘AMX0035’의 임상 2상 시험(시험명: CENTAUR)의 추가 데이터 분석에 초점을 맞춰 논의를 진행할 예정이다. FDA는 자문위원회의 권고를 참고해 최종 결정을 내리게 되지만, 승인을 권고할 경우, 대체로 이를 존중한다.

해당 2상 시험은 ALS 환자 137명을 대상으로 6개월간 ‘AMX0035’와 위약의 효능을 비교한 글로벌 임상 연구이다. 아밀릭스 측에 따르면, 시험에서 ‘AMX0035’ 투여군은 위약군 대비 느린 기능 저하와 함께 더 높은 수준의 신체 기능을 유지했다.

이날 태미 사넬리(Tammy Sarnelli) 아밀릭스 글로벌 규제·허가 최고책임자는 “‘AMX0035’의 미국 승인을 위해 FDA와 지속적으로 협력할 예정”이라며 “ALS 환자들에게 새롭고 효과적인 치료 옵션을 제공하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

‘AMX0035’는 소포체 스트레스(단백질의 접힘이 제대로 되지 않은 단백질이 축적되는 스트레스)와  미토콘드리아 기능 장애를 동시에 완화하여 신경세포의 사멸을 감소시키도록 설계된 경구제이다. 아밀릭스는 현재 ALS 환자를 대상으로 임상 3상 시험을 진행 중에 있다.

유럽 의약약품청(EMA)은 지난 1월, ‘AMX0035’의 품목허가신청(MAA)을 접수했으며, 승인을 심사하고 있다. 캐나다 보건부는 지난 13일(현지 시각), ‘알브리오자’(Albrioza)라는 제품명으로 ‘AMX0035’를 조건부 승인한 바 있다.

 

‘AMX0035’, ‘아듀헬름’ 전철 밟나

ALS는 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질환으로, 현재 사용되는 약제는 질병 진행을 늦추는 대증요법에 불과하다. FDA의 허가를 받은 관련 약제는 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다. 하지만 이들 치료제는 모두 증상 완화제일뿐, 완치제는 아니다.

이에 따라 미국 정부는 ALS 치료제 개발을 장려하기 위한 지원에 나섰다. FDA는 지난 23일(현지 시간), 신경퇴행성 질환에 대한 약물 연구의 접근을 촉진하기 위한 5개년 실행 계획을 발표했다. 이같은 계획은 지난해 12월 23일, 조 바이든(Joe Biden) 미국 대통령의 서명을 통해 실행된 ‘루게릭병 치료 촉진법안’(Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act)의 일환으로 진행된 것이다. [아래 관련기사 참조]

이러한 가운데, ‘AMX0035’는 ALS 발병 인자를 표적하여 근본적으로 치료하는 최초의 약물이 될 것이라는 기대를 받고 있다. 주식 시장 또한 이에 호응하고 있다. 5일(현지 시간), 아밀릭스의 주가는 개장 후 14% 급등한 바 있다.

하지만, ‘AMX0035’의 승인을 둘러싼 과정이 실패한 신약이라는 평가를 받는 알츠하이머 치료제 ‘아듀헬름’(Aduhelm, 성분명: 아두카누맙·aducanumab)과 유사하다는 지적이 나온다.

지난해 ‘아듀헬름’의 승인에 대해 자문위원회는 만장일치로 승인을 반대했다. 하지만, 미국 정계와 알츠하이머 협회 등 시민단체의 압박으로 FDA는 승인을 강행했으며, 이에 따른 거센 후폭풍에 직면하기도 했다.

이와 유사하게 자문위원회는 이미 ‘AMX0035’의 승인 대해 부정적인 의견을 제시했지만, 미국 ALS 협회와 환자 단체는 지난 2020년 ‘AMX0035’의 긴급승인을 촉구하는 탄원서를 제출한 바 있다.

업계 분석가들은 “지난해 승인된 ‘아듀헬름’은 비전통적이며 느슨해진 신약 승인 절차의 선례가 되었다”며 “비록 신약이 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있더라도 약효, 안전성에 대한 분석이 적절하게 설명되어야 한다”고 우려를 표명했다. [아래 관련기사 참조]



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