[헬스코리아뉴스 / 이충만] 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)을 비롯한 희귀 신경퇴행성 질환 치료제 개발이 난항을 겪고 있는 가운데, 미국 정부가 이들 치료제에 대한 개발 지원을 본격화한다. 미국 식품의약국(FDA)이 향후 5년간 희귀 신경퇴행성 질환 치료제 지원 계획을 담은 청사진을 발표한 것이다.
미국 식품의약국(FDA)은 23일(현지 시간), 신경퇴행성 질환에 대한 약물 연구의 접근을 촉진하기 위한 5개년 실행 계획을 발표했다. 이같은 계획은 지난해 12월 23일, 조 바이든(Joe Biden) 미국 대통령의 서명을 통해 실행된 ‘루게릭병 치료 촉진법안’(Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act)의 일환으로 진행됐다.
해당 법률의 내용은 미 보건부(HHS)가 산하 기관인 FDA와 국립보건원(NIH)을 통해 신경퇴행성 질환에 대한 이해를 높이고 치료제 개발을 촉진하기 위한 공공 및 민간 기관과의 협력을 하도록 하고 있다. 이중 미국 FDA는 5개년 실행 계획을 수립 및 착수하며, 신경퇴행성 질환을 예방, 진단, 완화, 치료하기 위한 일련의 연구개발 보조금을 각 기관에 지원해야 한다.
구체적으로 FDA는 희귀 신경퇴행성 질환 환자들의 삶을 개선하기 위해 희귀 신경퇴행성 질환 태스크포스를 창설하고, 산하의 희귀의약품개발사무국(Office of Orphan Products Development)을 통해 공공 및 민간 기관과의 연구 계약을 체결, 보조금을 지원할 예정이다.
이와 관련 FDA 자문위원회 소속 로버트 M. 칼리프(Robert M. Califf) 박사는 “희귀 신경퇴행성 질환을 정복하고 약물 개발을 가속화하기 위해서는 과학 및 연구 역량을 구축할 수 있는 혁신적인 접근 방식이 필요하다”고 말했다.
ALS는 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질병으로, 현재 사용되는 약제는 질병 진행을 늦추는 대증요법에 불과하다. FDA의 허가를 받은 관련 약제는 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다. 하지만 이들 치료제는 모두 증상 완화제일뿐, 완치제는 아니다.
ALS 발병 인자를 표적하여 근본적인 치료제로서 기대를 받은 신약 후보물질 ‘BIIB078’(KPT-350)의 개발 실패 또한 미국 정부가 이번 정책을 추진하는 동력으로 작용했다. ‘BIIB078’은 미국 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)가 발견한 XPO1 단백질 억제제로, 미국 바이오젠(Biogen)은 라이선스 계약을 통해 ALS 신약 후보물질 인수, ‘BIIB078’라는 이름으로 ALS 치료에 대한 1상 연구에 착수했다.
하지만, 시험에서 ‘BIIB078’은 위약과 통계적으로 유의한 약동학적 차이가 없는 것으로 나타나 평가변수를 달성하지 못했다. 이에 바이오젠은 ‘BIIB078’ 개발 프로그램을 전면 중단했으며, 캐리오팜에 지난 7일 ‘BIIB078’의 계약 해지를 통보한 바 있다. [아래 관련기사 참조]
ALS 치료제에 대한 희소식도 있다. 지난 5월 30일, 미국 엘레돈 파마슈티컬스(Eledon Pharmaceuticals)는 자사의 ALS 신약 후보물질 ‘테고루바트’(tegoprubart)의 임상 2a상에서 긍정적인 결과를 확보했다는 톱라인 결과를 발표했다.
가장 최근에는 미국 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 ‘알브리오자’(Albrioza, 성분명: 페닐부티르산나트륨+타우루르소디올·sodium phenylbutyrate+taurursodiol)가 13일(현지 시각), 캐나다 보건부로부터 ALS 치료제로서 조건부 승인을 받았다. ‘알브리오자’는 신경 세포 사멸을 억제하는 경구제로, ALS의 근본적인 치료제로 세간의 주목을 받은 바 있다.
미국 FDA는 현재 ‘알브리오자’에 대한 승인 심사를 진행하고 있다. 다만, FDA는 ‘알브리오자’의 효능에 대해 회의적인 입장인 것으로 알려져 있다. 지난 3월에 개최된 자문위원회에서 위원들은 ‘알브리오자’의 승인을 권고하지 않았으며, 이에 FDA는 ‘알브리오자’의 추가 데이터 검토를 위해 최종 결정 시한을 9월 29일로 연장한 바 있다.
한편, 유럽 의약품청(EMA)도 ‘알브리오자’의 품목허가 신청서에 대해 심사를 진행하고 있다.
