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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)이 약 2년 만에 스웨덴 캘리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)의 면역글로불린A(IgA) 신장병증 치료제 ‘타르페요’(Tarpeyo, 성분명: 부데소니드·budesonide)를 기존의 조건부 허가에서 정식 허가로 전환했다.
20일(현지 시간) 캘리디타스에 따르면, FDA는 말기 신질환으로 진행 위험이 있는 일차성 IgA 신장병증 환자에 대한 치료제로 ‘타르페요’를 허가했다. 앞서 FDA는 2021년 12월 해당 적응증에 대해 ‘타르페요’를 신속 승인(조건부 허가)한 바 있다. [아래 관련기사 참조]
이번 정식 허가 전환은 원발성 IgA 신장병증 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: NefIgArd)을 근거로 했다. 해당 시험은 9개월간 1일 1회 ‘타르페요’ 16mg과 위약의 유효성 및 안전성을 비교하는 기간과 15개월간의 비투약 추적 관찰 기간으로 구성된 다국적 연구였다.
우리나라 식품의약품안전처는 지난 2018년 10월 NefIgArd 연구의 임상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 모집된 국내 환자는 총 20명이었으며, 시험은 경북대학교병원 등 5개 기관에서 실시됐다.
회사 측에 따르면, NefIgArd 연구에서 ‘타르페요’는 통계적으로 유의미한 치료 혜택을 입증했다. 시험의 1차 평가변수인 사구체여과율(egFR) 기준, ‘타르페요’ 투여군의 egFR은 6.11mL/min/1.73㎡ 감소한 반면, 대조군은 12.0mL/min/1.73㎡ 감소했다.
참고로, egFR이란 1분 동안 사구체에서 걸러지는 혈액의 양을 바탕으로 신장기능을 확인할 수 있는 측정도구다. 사구체는 여과 장벽을 구성하여 체내에 필요한 혈구와 단백질을 빠져나가지 못하게 하고 크기가 작은 물질이나 수분은 자유롭게 통과시킨다. 따라서 egFR이 증가하면 신장기능이 저하됨을 뜻한다.
‘타르페요’의 가장 흔한 이상반응은 말초 부종, 고혈압, 근육 경련, 여드름, 두통, 상기도 감염 등이었다. 이상반응 발생률은 위약 대비 약 2% 높았다.
‘타르페요‘는 스테로이드 제제인 부데소니드의 경구형 서방제다. 염증 인자의 활성에 관여하는 히스톤 탈아세틸화 효소 2(HDAC2)에 선택적으로 작용하여 신장의 염증을 감소시키는 기전이다. 전세계 최초로 허가된 IgA 신장병증 치료제다.
IgA 신장병증은 신장에서 혈액이 걸러질 때 면역글로불린A(IgA)가 사구체에 침착되어 염증 반응을 일으키는 희귀 자가면역 질환이다. ‘타르페요‘ 허가 이전까지 IgA 신장병증은 마땅한 치료제가 없었으며, 동반되는 합병증을 관리하는 대증요법이 치료 표준이었다.
한편, 캘리디타스는 지난 2019년 6월 중국 에버레스트 메디신(Everest Medicine)과 중화권 지역에서 ‘타르페요‘ 판권에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 이후 2022년 3월 해당 계약의 조건은 한국까지 확대되면서 ‘타르페요‘의 국내 판권은 에버레스트 메디신이 보유하고 있다. 중화권 및 국내 제품명은 ‘네페콘’(Nefecon)이다.
식약처는 지난 2022년 12월, ‘네페콘’을 IgA 신장병증에 대한 희귀의약품으로 지정했으며, 올해 2월에는 신속심사지원(GIFT) 대상으로 선정했다. GIFT는 혁신 신약이 신속하게 제품화될 수 있도록 지원하는 제도로, ▲심사 기간 최소 25% 단축 ▲자료가 제출되는 대로 심사되는 롤링 리뷰(Rolling Review) 등의 혜택이 주어진다.
식약처는 올해 11월 30일 ‘네페콘’의 품목허가 신청을 접수했다. 따라서 국내에서도 조만간 IgA 신장병증 치료제가 탄생할 것으로 전망된다.
