[헬스코리아뉴스 / 이충만] 일본에서 희귀 혈액응고장애인 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 치료제가 탄생했다. 일본 다케다제약(Takeda)의 ‘애드진마’(Adzynma, 성분명: 아파담타제 알파+시낙사담타제 알파·apadamtase alfa+cinaxadamtase alfa)가 그 주인공이다.

일본 후생노동성은 만 12세 이상 cTTP 환자에 대한 치료제로 ‘애드진마’를 허가했다. 일본에서 cTTP 치료제가 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 

이번 허가는 다케다 측이 실시한 2건의 임상 3상 시험(시험명: 281102 및 TAK-755-3002)의 결과를 근거로 했다. 해당 시험은 12~68세 cTTP 환자를 대상으로 ‘애드진마’와 기존의 요법을 비교 평가한 것이었다. 시험 참여자 중 일본 환자는 총 5명이었다.

회사 측에 따르면, 두 시험 모두 통틀어서 ‘애드진마’는 대조약 대비 혈소판 감소증 발생을 60% 감소시킨 것으로 나타났다. 안전성의 경우, ‘애드진마’ 투여군의 이상반응 발생율은 10.3%인 반면, 대조군은 50% 이상이었다. 구체적인 데이터는 향후 개최되는 학술 회의에서 발표될 예정이다.

cTTP는 매우 드문 혈소판 관련 질병 중 하나다. 단백질 분해 효소인 ADAMTS13의 장애로 인해  신체 장기의 소동맥과 모세혈관에 다발성의 혈전이 형성되어 응고되는 질환이다. 증상으로는 급성 발열, 피부점막의 출혈경향, 용혈성빈혈, 혈소판감소 및 여러가지 뇌신경증상과 신장장애 등이 있다.

그간 cTTP 치료법은 환자의 혈액에서 혈장을 제거한 후 헌혈자의 혈장으로 대체하는 혈장분리교환법(plasmapheresis)이었다. 이 요법의 치료 효과는 우수했지만, 저혈압, 혈관 미주신경성 반응, 알레르기, 오한, 과호흡, 감염, 공기 색전증, 출혈, 용혈 등의 부작용이 동반될 수 있다는 단점이 있다.

이에 따라 등장한 약물이 ‘애드진마’다. ‘애드진마’는 재조합 형태의 ADAMTS13 제제로, cTTP 환자의 결핍된 ADAMTS13 단백질 수치를 대체하는 기전이다. 기존의 혈장분리교환법 대비 부작용 위험성이 낮다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2023년 11월, 전세계 최초 cTTP 치료제로 ‘애드진마’를 품목허가한 바 있다. 이밖에도 다케다 측은 여러 국가에 ‘애드진마’의 허가 신청서를 제출할 채비에 나서고 있는 것으로 알려져 있다.

하지만, ‘애드진마’의 국내 도입 여부는 불투명하다. 미국과 일본에서 허가의 근가가 된 임상 3상 시험의 경우, 국내에서 실시되지 않았을 뿐더러, 아직까지 국내에서 진행된 ‘애드진마’의 임상은 없다.

‘애드진마’의 몇몇 특허가 우리나라 특허청에 등록된 점을 고려할 때, 다케다가 국내 진출을 저울질하는 것으로 볼 수 있지만, 만약 도입된다면 그 시기는 먼 미래일 것으로 전망된다.

이충만 다른기사 보기