[헬스코리아뉴스 / 이지혜] 첨단재생의료법 개정안이 통과되면서 국내 세포·유전자치료제(CGT) 연구개발이 가속화될 것으로 전망된다.
국회는 지난 1일 본회의를 열고 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)’ 일부 개정안을 통과시켰다. 개정된 첨생법에는 첨단재생의료와 첨단바이오의약품으로 치료를 할 수 있는 법적 근거를 마련하는 내용이 담겼다.
첨생법은 지난 2020년 8월부터 시행됐지만 개정에 대한 목소리가 제기돼 왔다. 첨단재생의료 임상 연구가 제한적으로 이뤄질 뿐만 아니라 첨단재생의료 치료가 금지돼 환자의 치료받을 권리가 제약된다는 이유 때문이다.
개정 전 첨생법은 중증 희귀 난치성 환자에게만 연구 목적으로 사용할 수 있었고, 치료비도 청구할 수 없다는 한계점이 있었다. 이런 이유로 세포·유전자 치료를 받기 위해 환자들이 일본 등 해외 원정 치료를 가는 경우가 많다는 점도 문제로 지적되어 왔다.
이에따라 개정안은 세포치료, 유전자치료 등 첨단재생의료에 대한 환자의 치료 기회 확대와 연구·산업 발전 기반 강화를 위해 ‘첨단재생의료 치료제도’를 도입했다.
개정안은 새로 도입되는 첨단재생의료 치료의 안전성 확보를 위해 치료 대상을 중대·희귀·난치질환자 등으로 규정하고 사전에 지정된 기관(첨단재생의료 실시기관)이 제출한 치료계획을 심의해 실시 여부를 결정하도록 했다. 위험도가 있는 치료는 계획 심의 전 첨단재생의료 임상 연구를 실시하도록 하는 등 장치도 마련했다.
임상 연구 대상자(환자) 범위도 확대했다. 임상연구 규제 완화로 중증 희귀난치성 질환뿐만 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해졌다. 지금까지 중대·희귀·난치병 환자를 대상으로 한 세포·유전자 치료는 극히 예외적인 허가를 제외하면 사전 승인된 규모의 연구대상자에 한해서만 비용 청구 없이 임상 연구만 가능했다. 하지만 개정안에 따르면 연구대상자에게 비용 청구도 가능해졌다.
정식 허가를 받지 않았더라도 임상 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인된다면 첨단재생의료 치료가 허용된다. 중증 희귀난치성 질환 환자가 국내에서 첨단재생의료 치료 혜택을 받을 수 있는 길이 열린 것이다. 해외 중증 희귀난치성 질환 환자들의 국내 유입과 임상 연구를 통해 국내 세포·유전자 치료제 시장에도 긍정적 영향을 줄 것으로 평가된다.
무엇보다 국내 세포·유전자치료제 기업들의 연구개발에 탄력이 붙을 것으로 전망된다. 관련 기업으로는 GC셀, 엔케이맥스, 차바이오텍, 큐로셀, 제넨바이오, 메디포스트, 바이오솔루션 등이 꼽힌다.
GC셀은 세포치료제 연구개발 사업을 주력으로 하는 곳으로 자가T세포치료제, NK(자연살해세포), CAR-NK 등을 활용해 난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 항암 면역세포치료제 ‘이뮨셀엘씨주’(Immuncell-LC)의 생산·판매, 세포·유전자치료제에 특화된 CDMO(위탁개발생산) 사업 등을 영위하고 있다.
GC셀 제임스 박 대표는 “이번 첨생법 개정안 통과를 계기로 중증 희귀난치성 질환의 치료 기회가 확대됨에 따라 더 많은 국내 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있다는 것에 기쁘다”며 “기존에 진행 중인 세포·유전자 치료제 연구개발에 더욱 탄력이 붙을 것으로 기대한다”고 말했다.
엔케이맥스는 미국 법인 엔케이젠바이오텍을 통해 NK세포치료제 ‘SNK’의 중대·희귀·난치질환 대상 임상을 진행하고 있다. 엔케이맥스는 고형암과 알츠하이머 임상에서 안전성 및 유효성을 입증한 상태다. 국내와 일본에서 NK세포 치료제 상업화 준비를 마쳤다는 입장이다.
차바이오텍은 세포치료제를 기반으로 한 다양한 파이프라인 개발을 가속화한다는 계획이다. 자체 개발 중인 면역세포치료제 ‘CBT101’의 국내 임상 1상에 이어 다국적 임상시험을 준비 중이다. CBT101은 환자의 혈액에서 선천적 면역력에 중요한 역할을 하는 자연살해(NK)세포를 추출한 뒤 체외에서 증식해 제조한 면역세포치료제다.
차바이오텍 관계자는 “(개정안 통과로) 개발 중인 면역세포치료제가 더 많은 환자들에게 사용될 수 있다”며 “개정안이 시행되면 임상에 참여하지 않았어도 환자가 희망하는 경우 법이 정한 기준에 따라 세포치료를 받을 수 있다”고 말했다.
