[헬스코리아뉴스 / 이충만] 사상 최초의 치매 근본 치료제로 등장했던 미국 바이오젠(Biogen)의 ‘아듀헬름’(Aduhelm, 성분명: 아두카누맙·aducanumab)이 3년 만에 시장에서 철수한다.

바이오젠은 1월 31일(현지 시간), ‘아듀헬름’의 개발 및 상용화를 중단하고, 진행하고 있던 ‘아듀헬름’의 임상 3상 시험(시험명: ENVISION)을 조기 종료한다고 밝혔다.

‘아듀헬름’은 알츠하이머의 원인으로 지목되는 베타 아밀로이드 응집체에 선택적으로 작용하는 항체다. 본래 스위스 뉴리뮨(Neurimmune)이 발명한 약물로, 바이오젠은 지난 2007년 ‘아듀헬름’의 권한을 확보했고, 2017년에는 일본 에자이(Eisai)에 개발 및 상용화에 대한 일부 권한을 양도했다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2021년 6월, ‘아듀헬름’을 알츠하이머 치료제로 가속승인(조건부 허가)했는데, 당시 치매를 근본적으로 치료하는 약물로 많은 이들의 눈길을 사로잡았다.

하지만, ‘아듀헬름’은 애매모호한 약효와 높은 비율의 뇌 영상 비정상 증상(ARIA) 부작용 발생으로 거센 비판에 직면했고, 이로 인해 일부 FDA 자문위원들이 연이어 사임했다.

유럽 의약품청(EMA)은 지난 2021년 12월 ‘아듀헬름’의 허가를 반려했으며, 미국의 공보험인 메디케어(Medicare)는 ‘아듀헬름’의 보장을 제한하기로 결정했다. 에자이는 결국 2022년 3월 ‘아듀헬름’에 대한 이익공유권을 포기했다. 바이오젠 또한 2022년 관련 사업부서를 축소하며 시장 철수를 암시한 바 있다.

그간 실시하고 있던 ENVISION 시험은 ‘아듀헬름’의 FDA의 정식 허가 전환을 위한 것으로, 바이오젠이 임상 중단을 결정함에 따라 ‘아듀헬름’은 품목허가 지위를 상실할 것으로 전망된다. 바이오젠은 ‘아듀헬름’의 모든 권한을 뉴리뮨에 반환한다는 계획이다.

이 회사는 대신 지난해 허가를 취득한 후속 약물 ‘레켐비’(Lequembi, 성분명: 레카네맙·lecanemab)에 더욱 집중한다는 방침이다. 

‘레켐비’는 베타 아밀로이드를 선택적으로 표적하는 약물이다. ‘아듀헬름’과 유사한 기전이지만, ‘레켐비’는 베타 아밀로이드 응집체의 주요 구성물질인 용해성 응집인자(원시섬유, protofibrils)와 불용성 응집인자(원섬유, fibrils)에 잘 결합하는 반면, ‘아듀헬름’은 용해성 응집인자에만 선택적으로 작용한다.

미국 FDA는 지난 2023년 1월, ‘레켐비’를 가속승인 경로를 통해 조건부 허가했으며, 같은해 7월에는 정식 허가했다. ‘레켐비’는 이후 중국, 일본에서 허가를 취득했다.

우리나라 판권을 보유 중인 에자이는 지난 2023년 6월, 우리나라 식품의약품안전처에 ‘레켐비’의 품목허가 신청을 제출했다. 신청된 적응증은 뇌에서 베타 아밀로이드 병리가 확인된 초기 알츠하이머 환자에 대한 치료다.

허가 신청서에는 우리나라에서 실시한 임상 3상 시험 데이터가 포함되어 있다. 식약처는 지난 2019년 6월 ‘레카네맙’이라는 성분명으로 에자이가 신청한 임상 3상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다.

해당 시험은 초기 알츠하이머병이 있는 시험대상자에서 ‘BAN2401(레카네맙)’의 안전성과 유효성을 확인하기 위한 공개 연장 단계를 포함하는 위약 대조, 이중 눈가림, 평행군 방식의 연구였다. 국내 환자 102명이 참여한 가운데 18개월(1년 6개월) 동안 진행되었다. 

식약처의 허가 심사 기간은 보통 6개월에서 1년 정도이다. 따라서 ‘레켐비’는 올해 상반기에 허가 여부가 판가름 날 것으로 보인다. 이미 미국과 일본, 중국에서 허가된 점을 감안하면 국내에서 허가되지 않을 가능성은 거의 없다. 

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