[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 국내·외 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 영국 아스트라제네카(Astrazeneca)와 일본 다이이찌 산쿄(Daiichi Sankyo)의 ‘엔허투’(Enhertu, 성분명: 트라스투주맙 데룩스테칸·trastuzumab deruxtecan)가 HER2 양성 고형암에 대한 허가 절차에 돌입하면서 적응증 확대에 나선다.
29일(현지 시간) 양사에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 이전에 1가지 이상의 요법으로 치료를 받은 절제불가 또는 전이성 HER2 양성 고형암 치료제로서 ‘엔허투’의 추가 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 접수하고 이를 우선심사 품목으로 지정했다.
이번 sBLA 접수는 양사가 실시한 임상 2상 시험(시험명: DESTINY-PanTumor02)의 데이터를 근거로 했다. 해당 시험은 국소적으로 진행된, 절제불가 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 ‘엔허투’의 유효성 및 안전성을 평가한 다국적 연구였다.
구체적으로 살펴보면, 시험은 HER2 변이가 확인된 담도암, 방광암, 자궁경부암, 자궁내막암, 난소암, 췌장암 및 희귀암 환자 468명을 종양 유형에 따라 7개의 중재군으로 나누어 ‘엔허투’를 3주 1회 투약했다. 시험의 1차 평가변수는 객관적 반응률(ORR)이었다.
회사 측에 따르면, ‘엔허투’는 37.1%의 ORR을 보이며 통계적으로 유의미한 치료 효과를 입증했다. 주요 2차 평가변수의 경우, 무진행 생존기간(PFS)은 6.9개월, 전체 생존기간(OS)은 13.4개월, 반응 지속기간(DOR)은 11.3개월이었다.
만약 허가를 취득할 경우, ‘엔허투’는 항체약물접합체(ADC) 중 종양 유형과 무관하게 HER2 양성 고형암에 대한 사상 최초의 치료제로 등극할 전망이다. 우선심사 품목 지정에 따라 FDA의 결정은 올해 2분기에 판가름 날 것으로 보인다.
‘엔허투’는 HER2 유도 항체 및 국소이성질화효소억제제 결합체다. 암세포 표면에 발현되는 HER2을 선택적으로 표적한 다음, 국소적으로 암세포의 DNA 손상을 발생시켜 세포사멸을 유도하는 기전이다.
이 약물은 본래 다이이찌 산쿄가 발견 및 개발한 것으로, 아스트라제네카는 2019년 3월, 다이이찌 산쿄와 최대 69억 달러(13일 기준 환율 약 8조 5242억 원) 규모의 라이선스 계약을 통해 ‘엔허투’에 대한 공동 권한을 확보했다.
미국 FDA는 2019년 12월, 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료제로 ‘엔허투’를 처음 허가했으며, 이후 HER2 양성 위암, 폐암으로 적응증을 확대 허가했다.
우리나라 식품의약품안전처는 2021년 7월, HER2 양성 유방암 및 위 또는 위식도접합부 선암종 3차 치료제로 ‘엔허투’를 처음 품목허가했다. 이듬해 9월에는 HER2 양성 유방암 2차 치료제로 적응증을 확대 허가했다.
한편, 식약처는 2020년 8월, DESTINY-PanTumor02의 임상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 시험은 삼성서울병원 등 4개 기관에서 진행됐으며, 모집된 국내 환자는 총 81명이었다.
따라서 ‘엔허투’는 국내에서도 HER2 양성 고형암 2차 치료제 적응증을 확보할 수 있을 것으로 보인다. 통상적으로 미국 FDA의 결정 이후 식약처 허가까지 약 6개월에서 1년 정도 소요된다는 점을 고려하면, ‘엔허투’는 내년 경 식약처로부터 해당 적응증을 취득할 것으로 전망된다.
