[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 국내외 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국에서 세계 최초의 자가주사제형 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료제가 탄생했다. 주인공은 영국 아스트라제네카(Astrazeneca, AZ)의 ‘와이누아’(Wainua, 성분명: 에플론테르센·eplontersen)다.
AZ에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 최근 ATTR 다발성신경병증 치료제로 ‘와이누아’를 허가했다. ‘와이누아’는 자동 주사기를 통해 환자가 직접 자가 투여할 수 있는 제품으로 임상 3상 시험(시험명: NEURO-TTRansform)의 데이터를 근거로 허가를 획득했다.
해당 임상시험은 ATTR 다발성신경병증 환자를 대상으로 ‘와이누아’와 위약의 유효성 및 안전성을 대조 평가한 연구였다. 시험의 1차 평가변수는 치료 66주차에 평가된 ▲혈청 ATTR 농도 ▲7가지 신경생리학적 검사로 분석된 신경병증 손상개선점수(mNIS+7) ▲환자의 삶의 질 설문조사 점수 변화였다.
올해 4월 열린 미국신경과학회(AAN)에서 발표된 데이터에 따르면, ‘와이누아’는 모든 평가변수에서 위약 대비 일관되고 지속적인 치료 혜택을 입증했다.
발표 데이터를 구체적으로 살펴보면, ▲‘와이누아’ 투여군과 위약군의 혈청 ATTR 농도는 기준선 대비 각각 82%, 11% 감소했으며 ▲mNIS+7는 각각 25.06점, 0.28점 증가했다. ▲환자의 삶의 질 설문조사 점수의 경우, ‘와이누아’ 투여군은 5.5점 증가했지만, 위약군은 14.2점 감소했다.
‘와이누아’의 안전성 및 내약성 프로파일은 양호했다. 시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 비타민 A 결핍증이었다. 부작용으로 인해 약물 투여를 중단한 사례는 없었다.
‘와이누아’는 트랜스티레틴 단백질 생산을 억제하도록 설계된 의약품이다. 월 1회 환자의 집에서 피하주사면 된다. 당초 미국 아이오니스(Ionis)가 판권을 보유하고 있었으나, AZ가 지난 2021년 12월 아이오니스와 제휴 계약을 체결하면서 ‘와이누아’의 일부 판권이 AZ에 이전됐다. 계약에 따라 양사는 미국에서 ‘와이누아’의 권리를 공동 행사하고, AZ는 라틴 아메리카를 제외한 전세계 모든 지역에서 ‘와이누아’를 개발 및 상업화할 수 있다.
AZ는 미국에 이어 유럽 등 여러 국가에서 ‘와이누아’의 품목허가를 추가로 취득해 글로벌 시장을 확대한다는 방침이다.
다만, 우리나라 도입 여부는 미지수다. AZ와 아이오니스는 현재 ‘와이누아’를 평가하는 9건의 다국적 임상 시험을 진행 중인데, 우리나라는 아직 포함되지 않았다. 이에 따라 국내 도입이 결정되더라도 상용화까지는 상당한 시간이 소요될 것으로 전망된다.
한편, ATTR은 트렌스티레틴 유전자의 결함 또는 결핍으로 인해 아밀로이드 단백질이 체내 축적되는 희귀 질환이다. 말초 신경에 축적되는 ATTR 다발성신경병증과 심장에 축적되는 ATTR 심근병증으로 나뉜다.
미국에서 허가된 ATTR 치료제는 ▲미국 화이자(Pfizer)의 ‘빈다켈’·‘빈다맥스’ ▲미국 앨나일람(Alnaylam)의 ‘‘온파트로’(Onpattro, 성분명: 파티시란·patisiran) 및 ‘앰부트라(Amvuttra, 성분명: 부트리시란·vutrisiran)’ ▲아이오니스의 ‘테그세디(Tegsedi, 성분명: 이노테르센·inotersen)’가 있다. 우리나라에서는 화이자의 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’가 품목허가를 취득했다.
