[헬스코리아뉴스 / 이시우] 젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 글로벌 임상 개발을 본격화한다. 젬백스는 15일(현지시간) PSP 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 18일 밝혔다.
이번 임상시험은 PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 해 질환의 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것이다. 임상은 30~40개 기관에서 진행할 예정이다.
1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 12개월 투여 후 PSP 평가 척도(mPSPRS)의 총점 변화량이다.
PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다.
아직 근본적인 치료제가 없는 질환으로, PSP 분야의 세계적인 석학 군터 U. 호글링거(Günter U. Höglinger) 박사(Ludwig-Maximilians University, LMU, Munich, Germany)는 지난 10월 'Neuro 2023'에서 GV1001을 새로운 기전의 PSP 신약후보물질로 소개해 큰 주목을 받기도 했다.
젬백스는 앞서 올해 3월 식약처로부터 임상시험계획을 승인받고 현재 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다.
젬백스 관계자는 이날 헬스코리아뉴스와의 통화에서 “이번 임상의 첫 환자등록은 지난 6월에 했으며, 전체 피험자 75명 가운데 현재 42명 정도를 모집했다”고 말했다. 모집된 환자는 6개월간 투약이 이뤄지고 임상 2상에 참여할 환자는 지금도 지원이 가능하다.
젬백스는 최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태로, 국내 2상에 성공하면 GV1001에 대한 조건부 신약 허가 신청과 함께 최대한 빨리 상업화하겠다는 방침이다.
젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 있다”며, “희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제 GV1001'의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”고 평가했다.
시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면, 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제 시장의 규모는 2023년 약 69조 6000억 원(514억 5000만 달러)에 달하는 것으로 나타났다.
젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다.
