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![미국 존슨앤존슨(얀센) 헤드쿼트 전경 [사진=2006 by Henry N. Cobb from the Pei Company, built 1983., via Wikimedia Commons]](/news/photo/202308/333949_218275_02.jpg)
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 J&J(존슨앤존슨, 얀센)의 다발성골수종에 대한 이중특이성 항체 신약 ‘탈베이(Talvey, 성분명: 탈쿠에타맙·talquetamab)’가 미국 규제 당국의 관문을 통과했다. 다발성 골수종은 잦은 재발로 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 의료 수요가 높다는 점을 감안할 때, 환자들은 이제 한결 더 다양한 치료법을 제공받을 수 있을 것으로 보인다.
미국 식품의약국(FDA)은 10일(현지 시간), 얀센의 이전에 최소 4가지 이상의 요법으로 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 성인 환자에 대한 5차 치료제로 ‘탈베이’를 허가했다.
이번 허가는 가속 승인(Accelerated Approval) 제도를 통해 부여된 조건부 허가다. 따라서 얀센은 향후 임상 3상 시험에서 ‘탈베이’의 유효성 및 안전성을 확증해야 이 신약을 정식 허가로 전환할 수 있다.
FDA는 얀센이 실시한 임상 2상 시험(시험명: MonumenTAL-2)에서 도출된 데이터를 바탕으로 ‘탈베이’를 허가했다. 해당 시험은 이중특이성 항체, CAR-T 치료제 등의 약물로 이전에 3회 이상 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자 약 300명을 대상으로 약 2년간 매주 ‘탈베이’ 0.4mg/kg 또는 2주 간격으로 ‘탈베이’ 0.8mg/kg을 투약한 뒤 유효성 및 안전성을 평가한 것이었다.
우리나라 식품의약품안전처는 지난 2021년 1월, MonumenTAL-1의 임상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 등록된 국내 환자는 총 13명이고, 시험은 서울대학교병원 등 6개 기관에서 실시되고 있다.
회사 측에 따르면, 이전에 최소 4가지 이상의 치료를 받은 환자 중 매주 ‘탈베이’ 0.4mg/kg을 투약 받은 참여자의 73.6%는 전체 반응율을 보이며 시험의 1차 평가변수를 달성했다. 환자의 35%는 ‘탈베이’에 완전 반응했으며, 반응 지속기간(DOR)은 9.5개월이었다.
격주 간격으로 ‘탈베이’ 0.8mg/kg을 투약 받은 환자들의 데이터도 이와 유사했다. 전체 반응율은 74%였고, 33%는 완전 반응을 보였다. 반응 지속기간의 데이터는 아직 성숙되지 않은 것으로 나타났다.
하지만, ‘탈베이’의 안전성은 우려를 불러일으킬 만한 수준이었다. 시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 사이토카인 폭풍으로, ‘탈베이’ 0.4mg/kg군에서 79%, 0.8mg/kg군에서 72%가 증상을 보고했다. 이에 따라 FDA는 사이토카인 폭풍 및 신경 독성 위험에 대한 경고 문구 부착을 명령했다.
만약 얀센이 반쪽짜리 승인이라는 꼬리표를 떼어내고 정식 승인을 받으려면 이런 문제를 반드시 해결해야한다.
‘탈베이’ 국내 도입 2026년 이후 예상
다발성 골수종은 면역 항체를 만드는 형질 세포가 변하여 주로 골수에서 증식하는 혈액암이다. 환자들마다 증상의 차이가 있으나 가장 흔한 대표적인 증상은 빈혈, 뼈 통증, 신장 수치 상승 및 고칼슘 혈증 등이다.
다발성 골수종의 표준 치료법은 항암화학요법이다. 하지만, 대부분의 환자는 재발하거나 기존 치료제에 불응하는 경우가 잦기 때문에, 다양한 약제를 통해 후속 치료 절차에 들어가며 생존 기간을 연장하는 것이 치료 목표다. 현재 재발성 또는 불응성 다발성 골수종의 4차 이상의 치료 라인에서 주로 사용되는 약제는 미국 BMS의 면역조절제 ▲‘레블리미드(Revlimid, 성분명: 레블리도마이드·lenalidomide)’와 ▲‘임노비드(Imnovid, 성분명: 포말리도마이드·pomalidomide)’ 등이 있다.
이번에 ‘탈베이’가 허가를 획득하면서 다발성 골수종의 후기 치료 라인에서 사용할 수 있는 약제의 종류는 더 많아졌다. 이 약물은 다발성 골수종 암세포에서 발현되는 GPRC5D 단백질과 T세포의 수용체인 CD3에 동시 결합하는 최초의 이중특이성 항체다.
얀센은 ‘탈베이’를 정식 허가로 전환하기 위한 임상 3상 시험(MonumenTAL-3)을 현재 진행 중에 있다. 해당 시험은 다라투무맙, 포말리도마이드, 덱사메타손 등 기존 다발성 골수종 치료제와 ‘탈베이’의 유효성 및 안전성을 대조 평가하는 연구이다.
MonumenTAL-3 연구는 국내에서도 실시되고 있다. 식약처는 지난해 9월, MonumenTAL-3의 IND을 승인했다. 국내에서는 44명의 환자가 모집됐으며, 시험은 삼성서울병원 등 10개 기관에서 진행되고 있다.
해당 시험의 1차 평가변수 도출 시점은 오는 2026년 2월 경으로 예측된다. 따라서 식약처가 ‘탈베이’를 조건부 허가하지 않는 한, ‘탈베이’는 2026년 이후 우리나라에 도입될 것으로 전망된다.
