[헬스코리아뉴스 / 이시우] 식품의약품안전처는 26일 한국얀센의 다발골수종 치료제 ‘텍베일리주(Tecvayli inj. 성분명: 테클리스타맙·Teclistamap-cqyv)’를 시판 허가했다.
다발성골수종은 골수에서 면역체계를 담당하는 백혈구의 한 종류인 형질세포(Plasma Cell)가 비정상적으로 분화·증식하여 생긴 골수종세포로 인해 발생하는 혈액암이다. 형질세포는 항원과 T세포의 자극으로 대량의 항체를 분비하도록 최종 분화된 B세포를 말한다.
‘텍베일리주’는 프로테아좀억제제, 면역억제제, 항-CD38 단클론항체를 포함하여 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에게 단독요법으로 사용한다.
이 약물은 다발골수종 세포에서 주로 나타나는 B세포 성숙항원(B-cell maturation antigen, BCMA)과 T세포 표면에 발현되는 CD3 수용체에 결합하는 이중 특이항체로, 이 항체가 BCMA와 CD3에 결합하면 활성화된 T세포에 의해 BCMA가 발현된 골수종세포의 용해·사멸이 유도된다.
BCMA는 형질세포 분화 중에 선택적으로 발현되는 세포 표면 단백질로, 형질 세포암(다발골수종)에 대한 이상적인 표적이다.
희귀의약품인 ‘텍베일리’는 지난해 8월 유럽에서 가장 먼저 허가를 받았다. 이어 지난해 10월에는 미국 FDA에서도 승인을 받았다. 유럽에서는 한국처럼 4차, 미국에서는 5차 치료제로 사용된다.
식약처, 1/2상 임상시험인 MajesTEC-1 연구 근거 ‘텍베일리주’ 허가
식약처의 이번 허가는 1/2상 임상시험인 MajesTEC-1 연구를 근거로 했다. 총 165명의 환자에게서 유효성을 평가한 결과, 텍베일리는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 항체를 포함하여 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 전체반응률(overall response rate, ORR)이 63%(95% CI, 55.2-70.4%)였으며 32.7%의 환자는 엄격한 완전 관해(stringent complete response, sCR)를 나타낸 것으로 분석됐다. 완전 관해(complete response, CR)와 매우 좋은 부분 관해(very good partial response, VGPR)을 나타낸 환자도 각각 6.7%, 19.4%로 확인됐다.
처음 반응이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 1.2개월(0.2-5.5개월)이었으며, 반응지속기간(duration of response, DOR)은 18.4개월(14.9-not estimable)로 분석됐다.
한국얀센에 따르면 MajesTEC-1 연구에서 실험실 검사 이상을 제외하고 모든 등급에서 가장 흔한(≥20%) 이상반응은 저감마글로불린혈증, 사이토카인 방출 증후군, 중성구 감소증, 빈혈, 근골격 통증, 피로, 혈소판감소증, 주사 부위 반응, 상기도감염, 림프구감소증, 설사, 폐렴, 오심, 발열, 두통, 기침, 변비 및 통증이었다.
대한혈액학회 다발골수종연구회 김기현 위원장(삼성서울병원 혈액종양내과)은 “다발골수종은 대부분의 환자가 재발을 겪을 뿐만 아니라 치료의 차수가 올라갈수록 환자의 건강과 관련한 삶의 질도 매우 떨어진다”며, 다발골수종의 표준 치료인 프로테아좀 억제제, 면역억제제, 항-CD38 단클론항체를 투여 받은 이후 질병이 진행한 환자에게 사용 가능한 치료법은 제한적이었고, 치료 결과도 좋지 않았다”고 말했다.
그러면서 “이중 특이성 항체인 텍베일리는 높은 반응률과 함께 환자에게 바로 투약 가능한 완제품(off-the-shelf) 형태라는 편의성을 바탕으로 다발골수종 환자들에게 상당한 임상적 이점과 희망을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
한편, 다발골수종은 혈액암 중 두 번째로 흔한 암종으로 대부분의 다발골수종 환자가 재발을 경험한다. 특히 여러 종류의 치료에 불응하고 비교적 최근 급여된 항-CD38 단클론항체 치료까지 실패한 다발성골수종 환자들의 전체생존기간 중앙값은 10개월 미만, 무진행생존기간 중앙값은 4개월 미만으로, 기대 여명이 짧다. 게다가 예후도 좋지 않아 여러 종류의 치료에 불응성을 보인 환자에게 효과적인 새로운 치료 옵션이 필요했다.
