[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 글로벌 시장의 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>
[헬스코리아뉴스 / 이충만] 프랑스 입센(Ipsen)의 간질환 신약 ‘바일베이(Bylvay, 성분명: 오데빅시바트·odevixibat)’가 미국에서 알라질 증후군(Alagille Syndrome)에 대한 치료 적응증을 확보하면서 전 세계에서 제2호 알라질 증후군 치료제가 탄생했다. ‘바일베이’는 현재 우리나라에서도 임상 시험을 진행 중인 만큼, 국내 출시 여부에 대한 관심도 높아지고 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 13일(현지 시간), 생후 12개월 이상에서 알라질 증후군으로 인한 소양증 치료에 대한 치료제로 ‘바일베이’를 승인한 것으로 확인됐다.
알라질 증후군은 간내 담도의 담즙산(sBA) 수치가 현저하게 감소하여 담즙 정체를 발생시키고, 심혈관계, 골격계, 안구, 안면, 췌장, 신경 발달의 장애를 동반하는 희귀 유전성 질환이다. 유병률은 3만~10명당 1명 꼴이다. 증상은 황달, 황색종, 소양증이 있는데, 이중 만성적인 소양증이 환자의 삶의 질에 가장 악영향을 끼친다. 그간 간 이식을 제외하고 뚜렷한 치료법은 없었다.
이번 승인은 임상 3상 시험(시험명: ASSERT)의 데이터를 근거로 했다. 해당 시험은 알라질 증후군 진단을 받은 만 0~17세 환자 52명을 대상으로 24주간 ‘바일베이’와 위약의 유효성 및 안전성을 대조 평가한 연구였다. 시험의 1차 평가변수는 0~4점으로 평가되는 관찰자 보고 결과 가려움증 점수의 변화였다.
그 결과, ‘바일베이’는 통계적으로 매우 유의미하게 가려움증을 개선시켰다. 치료 24주차에 ‘바일베이’ 투여군은 점수가 1.69점 감소한 반면, 위약군은 0.8점 줄어드는데 그쳤다. 주요 2차 평가변수인 혈청 내 담즙산(sBA) 수치 변화의 경우, ‘바일베이’군은 기준선 대비 90.35% 감소했지만, 위약군은 오히려 22.39% 증가한 것으로 나타났다.
‘바일베이’의 안전성은 양호한 편이었다. 임상 시험 도중 치료를 중단한 환자는 없었으며 96%의 환자가 오픈 라벨 연장 임상시험으로 진행했다. ‘바일베이’의 전반적인 이상반응 발생률은 11.4%로, 위약인 5.9%와 큰 차이가 없었다. 가장 흔한 이상반응은 설사였다.
이날 하워드 메이어(Howard Mayer) 입센의 연구개발 총괄은 “미국에서 알라질 증후군 치료제로 ‘바일베이’가 승인을 획득하여 기쁘다”며 “전 세계 모든 환자들에게 ‘바일베이’를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
‘바일베이’는 빈창자에 이어지는 소장의 마지막 부분인 회장의 담즙산 수송체(IBAT)를 억제하는 경구제이다. 간에서 담즙산 흡수를 감소시키고 대변으로 배출을 증가시켜 희귀 간 질환을 치료하도록 설계됐다. 이 약물은 본래 미국 알비레오 파마(Albireo Pharma)가 소유했던 것으로, 입센은 올해 3월 9억 5200만 달러에 알비레오 파마를 인수하면서 ‘바일베이’를 손에 넣었다.
FDA는 지난 2021년 7월, 진행성 가족성 간내 답즙정체증 치료제로 ‘바일베이’를 처음 승인했다. 당시 진행성 가족성 간내 답즙정체증에 대한 치료제가 사상 처음으로 허가를 받으면서 세간의 이목이 집중된 바 있다.
‘바일베이’, GC녹십자가 판권 소유한 ‘리브말리’와 정면대결 예고
‘바일베이’가 알라질 증후군에 대한 FDA 승인을 확보하면서 이제 희귀 간질환 치료 분야 경쟁은 미국 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)의 ‘리브말리(Livmarli, 성분명: 마랄릭시바트·maralixibat)’와 ‘바일베이’ 2파전으로 압축됐다.
‘리브말리’는 ‘바일베이’와 동일한 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제 계열 약물로, 지난 2021년 9월, 알라질 증후군 관련 소양증 치료제로 FDA 승인을 받으면서 사상 첫번째 치료제로 등극했다. 우리나라 식품의약품안전처는 올해 3월 국내 최초로 ‘리브말리’를 품목허가 한 바 있다. 국내 판권은 GC녹십자가 보유하고 있다.
알라질 증후군에 대한 관련 임상 결과를 대조해보면, ‘바일베이’가 더 우수한 것으로 보인다. ‘바일베이’는 혈청 내 담즙산(sBA) 수치를 약 90%까지 감소시켰지만, ‘리브말리’는 70% 줄이는 것에 그쳤다.
따라서 업계 전문가들은 ‘바일베이’가 시장에서 ‘리브말리’를 밀어내고 강자로 떠오를 것으로 전망하고 있다. 미국 증권사 에버코어(Evercore)는 ‘바일베이’가 2030년까지 최대 10억 달러의 매출을 거둘 것으로 예측한 반면, ‘리브말리’는 약 4억 달러에 그칠 것으로 추정했다.
한편, 국내에서 진행 중인 ‘바일베이’의 임상 시험은 담도 폐쇄증 소아 환자에서 약물의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다. 담도 폐쇄증은 담도가 막혀 담즙이 장으로 배출되지 못하고 혈액속으로 흘러가 간경변과 황달을 초래하는 희귀 질환으로, 아직까지 적절한 치료법은 없는 실정이다.
‘바일베이’의 국내 출시 여부는 아직 알려지지 않았다. 다만, 국가임상시험지원재단이 공개한 ‘2021년도 해외 신약 도입 우선순위 보고서’ 목록에 ‘바일베이’가 등재된 사실을 고려할 때, 조만간 국내 시장에도 출시될 것이란 기대감이 나온다.
