[헬스코리아뉴스 / 이순호] 국내 제약사들이 개발 난도가 높기로 유명한 중추신경계(CNS) 질환 치료 신약 개발에 속속 나서고 있다. 국내에서의 CNS 치료제 개발은 이 분야에 특화된 일부 중소·중견 제약사와 바이오 벤처기업이 주도해 왔는데, 최근에는 주요 제약사들이 CNS 신약 파이프라인 확보에 앞다퉈 나서면서 글로벌 제약사들과 개발 경쟁을 본격화하고 있다.
CNS 질환은 자폐·우울·치매 등 그 범위가 매우 넓지만, 치료제 개발이 어려워 글로벌 시장에서도 상용화에 성공한 제품은 그리 많지 않은 상황이다. 전 세계적으로 CNS 치료제 시장이 대표적인 블루오션으로 꼽히는 이유다. 개발에만 성공하면 블록버스터급 품목으로 육성을 기대할 수 있는 만큼, 제약업계는 우수한 CNS 치료 신약 파이프라인을 확보하기 위해 분주히 움직이고 있다.
#대웅제약과 대웅제약의 자회사 한올바이오파마는 최근 미국 보스턴에 위치한 전임상 바이오 기업 뉴론(NurrOn Pharmaceuticals)과 파킨슨병 등 신경퇴행성 치료제 개발을 위한 공동 연구 3자 협약을 체결했다.
이번 협약에 따라 대웅제약과 한올바이오파마는 뉴론에서 개발 중인 파킨슨병 치료 후보물질 ‘ATH-399A’ 등 퇴행성 신경질환 후보물질에 대한 공동 개발을 추진할 계획이다.
‘ATH-399A’는 도파민 신경세포를 보호해 파킨슨병을 완화하는 작용 기전의 후보물질이다. 체내 도파민 생성을 조절하는 단백질 인자인 ‘Nurr1’을 활성화해 체내 도파민 수치를 높이고 염증으로 인한 신경세포 파괴를 막아 증상을 개선하는 것을 목표로 개발되고 있다.
파킨슨병은 뇌와 근육 사이의 신호를 연결해 주는 신경전달물질인 도파민이 부족해 발생하는 퇴행성 뇌 질환으로 전신 떨림, 근육 경직, 보행장애 등의 증상을 동반한다. 파킨슨병 치료를 위해서는 현재 도파민을 보충해 주는 약물 치료가 가장 많이 사용되고 있지만, 근본적인 치료제는 아직 없다.
#JW중외제약은 차세대 신약 파이프라인을 확보하기 위해 지난해 말 바이오 벤처기업 에스엔이바이오(S&E bio)와 20억원 규모의 전략적 투자(SI) 계약을 체결했다.
에스엔이바이오는 2019년 삼성서울병원 신경과 방오영 교수가 설립한 기업으로 마이크로RNA(miRNA)를 탑재한 줄기세포 기반 엑소좀 치료제를 개발하고 있다. 엑소좀은 세포와 세포 간 메신저 역할을 하는 차세대 약물 전달체로 주목받고 있다.
이 회사는 특히 줄기세포 고유 특성인 혈관·신경 재생 등에 유익한 물질을 손상된 부위에 전달해 뇌졸중과 같은 난치성 중추신경계 질환을 치료하는 신약 연구에 경쟁력이 있다. 현재 뇌졸중, 몸에 마비 등이 찾아오는 모야모야병, 치매 치료제 등을 개발 중이다.
JW중외제약은 에스엔이바이오와 공동 연구개발(R&D) 등을 통해 파이프라인을 CNS 분야까지 넓혀나간다는 계획이다.
신약 R&D에 사활을 걸고 있는 #일동제약도 CNS 치료 신약 파이프라인을 가동 중이다. 이 회사는 현재 파킨슨병 치료 신약후보물질인 ‘ID119040338’를 개발 중이다.
‘ID119040338’는 뇌에 특정적으로 분포되어 있어 독성이 적은 CNS 표적인 아데노신 수용체 중 A2A와 A1 수용체의 길항작용을 통해 선조체(Striatum)에서 도파민 신경전달(Dopamine signaling)과 시너지 작용을 유도, 파킨슨병 환자의 인지 기능, 주의력 및 각성 장애, 운동증상 등을 개선하는 기전의 약물이다.
회사 측에 따르면, 이 후보물질은 파킨슨 질환 원숭이 모델(MPTP-induced monkey model)에서 단독 및 L-dopa 병용 시 개선된 행동 패턴으로 질병에 대한 긍정적인 경향을 보였다.
일동제약은 반복독성 시험을 거쳐 올해 4분기 식품의약품안전처로부터 ‘ID119040338’에 대한 임상시험계획을 승인받는다는 목표다.
지난해 마곡연구센터 시대를 연 #삼진제약은 CNS 질환 치료 신약 과제를 최우선으로 삼아 R&D에 드라이브를 걸고 있다.
삼진제약은 지난 3월 국내 바이오 벤처기업 아리바이오와 다중기전 경구용 치매 치료 신약후보 물질 ‘AR1001’에 대한 국내 임상3상 공동 진행 및 독점 생산·판매권 도입 계약을 체결했다. 계약 규모는 계약금 100억원과 마일스톤 등을 포함해 총 1000억원에 달한다.
‘AR1001’은 아리바이오가 경구용 치매 치료제로 개발 중인 신약후보물질이다. 다중 작용기전 방식으로 인지기능 개선과 기억력 회복에 대한 근본적인 치료를 목표로 한다. 지난해 12월 미국에서 임상3상에 돌입한 바 있다.
업계 관계자는 “국내 제약사들의 신약 개발 분야가 레드오션인 만성질환 치료제에서 블루오션인 비알코올성지방간염(NASH) 치료제, CNS 질환 치료제 등으로 빠르게 확대되고 있다”며 “개발 난도를 과감히 높여 더 높은 수익성을 창출하겠다는 전략이다. 그만큼 국내 제약사들의 기술력이 빠르게 성장하고 있다는 의미”라고 말했다.
