[헬스코리아뉴스 / 이충만] 지난해 11월 B형 혈우병에 대한 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(Hemgenix, 성분명: 에트라나코제네 데자파르보벡·etranacogene dezaparvovec)가 완치 효능을 인정 받으면서 전 세계로 확산되는 추세이다. 하지만, 이 약물이 국내에 도입될 가능성은 매우 희박하다는 분석이 나온다.

업계에 따르면, 네덜란드 유니큐어(Uniqure)는 지난 15일(현지 시간), 헬스케어 로열티(HCRx) 및 사가드 헬스케어(Sagard Healthcare)에 ‘헴제닉스’의 일부 로열티를 매각하는 내용의 계약을 체결한 것으로 확인됐다. 계약의 일환으로 헬스케어 로열티 및 사가드 헬스케어는 유니큐어 측에 계약금 3억 7500만 달러를 선지급, 총 4억 달러를 지불한다.

앞서 유니큐어 측은 지난 2020년 호주 CSL과 ‘헴제닉스’의 글로벌 독점 권리에 대한 라이선스인 계약을 체결한 바 있다. 이에 따라 유니큐어는 최대 20% 초반까지 단계적으로 ‘헴제닉스’의 매출에 대한 두 자릿수의 로열티를 지급 받을 수 있다.

헬스케어 로열티 및 사가드 헬스케어도 15일 체결된 계약에 따라 로열티의 일부를 지급받을 예정이다. 헬스케어 로열티 및 사가드 헬스케어는 2032년 6월 30일까지 ‘헴제닉스’의 전 세계 순매출액에 최대 1.85배의 로열티를 받을 수 있으며, 만약 지정된 날짜까지 해당 임계치를 충족하지 못할 경우 2038년 12월 31일까지 구매가의 최대 2.25배에 해당하는 로열티를 받게 된다.

이날 매트 카푸스타(Matt Kapusta) 유니큐어 최고경영자는 “이번 계약으로 유니큐어는 혁신적인 유전자 치료제를 발전시킬 수 있는 자금을 확보할 수 있게 됐다”며 “권리를 분산시키면 상업화로 인한 위험성을 크게 줄일 수 있다. 생명공학 분야에서 선두주자로 꼽히는 헬스케어 로열티 및 사가드 헬스케어와 이번 계약을 체결하게 되어 기쁘다”고 말했다.

유니큐어 측은 기존에 독일 CSL 베링(CSL Behring)과의 상용화 및 라이선스인 계약에 따른 최대 15억 달러에 달하는 성과금(로열티)에 대한 권리는 유지한다는 방침이다.

‘헴제닉스’는 혈류에 직접 투여하여 5형 아데노바이러스벡터(AAV)를 통해 변이된 9(IX) 인자의 고기능 복제품인 Padua 변이체(FIX-Padua)를 전달하고 IX 인자를 생성하도록 설계된 세계 최초이자 1회 투약으로 완치를 기대할 수 있는 혈우병 B형 치료제다. Padua 변이체는 일반적인 IX 인자 보다 5~8배 더 높은 IX 인자 응고 활성을 유도하고, 이를 통해 B형 혈우병 환자의 장기간 출혈을 예방할 수 있을 것으로 추정된다.

참고로, 혈우병은 선천적으로 혈액 응고 인자가 결핍되어 나타나는 선천성 출혈성 질환으로, 혈액 응고 인자는 현재까지 12가지가 알려져 있다. A형 혈우병은 VIII 인자(8인자) 결핍이 원인이고 B형 혈우병은 IX 인자(9인자), C형 혈우병은 XI 인자(11인자) 결핍이 원인이다. A형 혈우병은 전체 환자의 80%를 차지하고 B형 혈우병은 두 번째로 많은 것으로 알려져 있다.

미국 식품의약국(FDA)과 유럽 집행위원회(EC)는 각각 지난해 11월과 올해 2월에 만 18세 이상 B형 혈우병 환자에 대한 유전자 치료제로 ‘헴제닉스’를 처음 승인한 바 있다. CSL 베링 측은 일본에서도 ‘헴제닉스’의 승인 절차를 진행 중인 것으로 알려져 있다.

이처럼 유니큐어는 로옅티를 받으며 ‘헴제닉스’의 전 세계 진출에 힘 쓰고 있지만, 국내 도입 소식은 아직까지 감감무소식이다. 이는 ‘헴제닉스’의 1회 투약 비용이 350만 달러(한화 약 30~40억 원)대로 높게 책정되어 있기 때문에 업체들이 선뜻 나서기 어렵다는 것이다. 

업계 전문가들은 혈우병 환자들이 쓸 수 있는 다른 약물이 국내 있으므로, 설령 국내에 도입이 되더라도 급여화될 가능성은 매우 낮다는 평을 내놓았다. 현재 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 B형 혈우병 치료제는 ▲한국화이자제약의 ‘베네픽스주’ ▲한국다케다제약의 ‘릭수비스주’ ▲사노피-아벤티스코리아의 ‘알프로릭스주’가 있다.

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