[헬스코리아뉴스 / 박정식] 국내 제약·바이오 기업이 개발한 신약후보 물질이 잇따라 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(OD:Orphan drug)지정을 받으며 치료제 개발에 속도가 붙고 있다.
FDA는 미국 내 20만명 미만에게 발생하는 희귀난치성 질환의 치료제 개발을 독려하기 위해 희귀의약품지정(ODD:Orphan Drug Designation) 제도를 운영하고 있다. OD로 지정된 약물은 세금 감면, 신약 승인 심사비용 면제, 시판 허가 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 받는다.
# 가장 최근 OD로 지정된 약물은 크리스탈지노믹스의 간암 신약 후보물질 ‘아이발티노스타트’이다. ‘아이발티노스타트’는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 분자표적 저해제다. 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있다.
크리스탈지노믹스는 미국에서 간암 환자를 대상으로 ‘아이발티노스타트’와 면역관문억제제를 병용 투여하는 임상 1·2상을 준비해 진행한다는 계획이다.
만약 크리스탈지노믹스가 ‘아이발티노스타트’ 임상에 성공해 간암을 적응증으로 품목 허가에 성공하면 7년간 시장 독점권을 확보할 수 있다.
# 지트리비앤트의 미국 자회사 오블라토가 개발 중인 교모세포종 치료 후보물질 ‘OKN-007’ 역시 지난달 말 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
특히 FDA는 회사가 제시한 적응증인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 외에도 형성별아교세포종, 역형성 핍지교종, 역형성 핍지교성상세포종, 역형성 뇌실막세포종 등 모든 악성 뇌교정에 대해 희귀의약품으로 지정했다.
FDA가 DIPG 외 적응증을 확대해 ‘OKN-007’을 희귀의약품으로 지정한 것은 다른 악성뇌교종 질환들에 대해서도 치료가 가능함을 인정한 셈이라는 것이 회사 측의 설명이다.
# 이보다 앞선 지난 6월말에는 프레스티지바이오파마의 췌장암 치료제 후보물질 'PBP1510'가 미국에서 OD 지정을 받았다. ‘PBP1510’은 췌장암 연관 유전자로 알려진 '췌관선암 과발현 인자(PAUF)'를 표적으로 하는 치료제로, 췌장암은 외분비 또는 내분비 췌장 세포에서 발생하는 악성 종양이다. 환자의 80% 이상은 수술이 불가능하고 항암제, 방사선 치료에 대한 반응도 낮다.
프레스티지바이오파마는 연내 PAUF 양성 췌장암 환자를 대상으로 임상 1·2a상 시험에 착수할 예정이다. 또 유럽의약품청(EMA)에도 희귀의약품 지정을 신청했다.
# 한미약품이 단장증후군 치료 바이오신약으로 개발 중인 ‘HM15912’는 지난해 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 이후, 지난 5월 희귀소아질환(RPD:Rare Pediatric Disease) 의약품으로도 지정받았다.
한미약품의 신약 플랫폼 기술인 랩스커버리를 적용한 후보물질인 ‘HM15912’는 주 1회 투여가 가능한 바이오 신약이다.
한미약품은 ‘HM15912’의 개선된 체내 지속성 및 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 유·소아를 비롯한 전 세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높이겠다는 계획이다.
업계 관계자는 “미국 FDA 희귀의약품 지정은 1만명 중 7명 미만에 발생하는 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도”라며 “희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약 승인 심사비용 면제, 시판 허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여돼 치료제 개발에 성공하면 미국 시장 진출에 허들을 낮출 수 있다”고 설명했다.
그는 “희귀의약품은 시장성은 크지 않지만, 희귀질환자들에게는 꼭 필요한 의약품을 공급하는 만큼 제약·바이오기업으로서 가치 있는 일”이라고 덧붙였다.
