[헬스코리아뉴스 / 박정식] 세포치료제 전문 바이오 벤처 SCM생명과학은 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(첨단재생바이오법) 시행에 맞춰 희귀 질환 세포치료제 및 조직공학을 적용한 세포시트 개발에 속도를 올리겠다고 27일 밝혔다.
정부는 국내 바이오 산업을 집중육성하고 희귀 질환으로 고통 받는 환자들의 고통을 경감하기 위해 첨단재생바이오법을 28일 시행한다.
이 법은 바이오 신약을 개발하는 과정에서 ▲개발 일정에 맞춰 임상 허가 자료를 미리 제출 받아 단계별로 사전 심사 ▲치료 수단이 없는 희귀 질환을 치료하는 혁신 바이오의약품을 다른 의약품보다 우선심사 ▲임상 2상 후 조건부 시판 허가 ▲연구자 주도 임상 지원 등의 내용을 담았다.
앞서 보건복지부와 식품의약품안전처는 첨단재상바이오법 시행령 제정안이 지난 25일 국무회의에서 의결됐다고 밝힌 바 있다. 이번 시행령은 첨단재생의료 범위를 치료방법 별로 ▲세포치료 ▲유전자치료 ▲조직공학치료 ▲융복합치료 등 4개로 분류했다.
나아가 5년 주기로 첨단재생바이오 기본계획과 연차별 시행계획 수립절차, 관계부처, 범정부 민관협력인 정책심의위원회 운용 등을 수립하고, 첨단 재생의료 임상연구 실시를 위한 연구계획서 작성에 관련된 내용과 심의 신청에 필요한 구체적 절차·방법 등을 명시했다.
이에 따라 그동안 추상적으로 규정됐던 세포치료제 관련 법령이 정비되면서 불확실성이 해소됐다는 평가가 바이오 업계에서는 지배적이다. 조건부 품목허가나 신속심사제에 대한 규정이 명확해지면서 세포치료제 등 다양한 바이오 의약품의 개발 일정이 앞당겨지고, 보다 많은 환자들이 수혜를 받을 전망이다.
SCM생명과학은 첨생법의 시행에 따라 세포치료제 기반 다양한 파이프라인 개발에 박차를 가할 전망이다. 심사기간이 단축되면서 임상에 소모되는 시간이 줄어들고, 상용화 절차가 간소화되는 덕이다.
특히 만성 이식편대숙주질환(GVHD) 치료제는 첨단재생바이오법의 수혜를 받을 SCM생명과학의 대표적인 파이프라인으로 꼽히고 있다. 만성 이식편대숙주질환은 백혈병 환자들이 골수이식 시 면역 거부반응으로 발생하는 난치성 희귀질환으로 사망률이 무려 25%에 달하고 있다. 조혈모줄기세포 이식환자 중 절반이 이 질병을 앓고 있지만, 부작용이 심한 스테로이드제 외 효과적인 치료제가 없다.
SCM생명과학이 임상 2상 시험 중인 만성 이식편대숙주질환 치료제는 이미 2019년 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다. 첨단재생바이오법 시행 이후 해당 치료제는 2023년 조건부 품목허가를 받아 시판에 들어갈 수 있을 전망이다.
급성 췌장염 줄기세포치료제도 첨단재생바이오법으로 인해 좀 더 신속한 제품화가 가능할 전망이다. 이 질환은 15%에 달하는 사망률에도 현재 맞춤형 치료제가 개발되지 않아 미충족 의료수요(unmet medical needs)가 높은 질환이다. 전세계적으로 환자는 235만명에 달하며, 글로벌 시장 규모는 약 5조원 정도로 추정된다.
SCM생명과학은 올해 7월 식품의약품안전처에 급성 췌장염 치료제를 개발단계 희귀의약품으로 신청했으며, 현재 임상 2a상을 진행하고 있다. 성공적인 임상 2b상을 진행한 후, 2024년경에는 조건부 품목허가를 기대하고 있다.
현재까지 치료제가 없는 뇌신경계 질환인 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제의 실용화가 앞당겨 질 수 있을 것이란 예측도 나오고 있다. 이 질환에 걸린 환자는 인체 내 운동을 총괄하는 소뇌기능이 손상되며 근육위축, 강직 증상, 시력감퇴, 말초신경병증 다양한 증세를 보이며 차츰 사망에 이르는 희귀난치성 질환이다.
SCM생명과학은 미국 식품의약국(FDA)과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 희귀의약품으로 지정 받은 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제를 라이선스인 계약으로 국내에 도입한 후 임상 2상을 진행할 계획이다. 첨단재생바이오법 시행에 따라 조건부 품목허가를 2023년경에 받을 수 있을 전망이다.
또한 첨생법 시행 이후 SCM생명과학은 세포치료제 이외에도 조직공학 치료분야에서도 연구개발에 속도를 올릴 계획이다.
첨단재생의료산업협의회 회장을 맡고 있는 SCM생명과학 이병건 대표는 “첨단재생바이오법이 시행된다는 점은 바이오 업계에서 큰 의미가 있지만, 앞으로 하위법령 정비 등이 더욱 중요하다”며 “정부와 기업 간 대화를 통해 안전성을 해치지 않는 범위 내에서 우리나라 미래 바이오 산업에 유익한 방향으로 나아가야 할 것”라고 말했다.
