[헬스코리아뉴스 / 박정식] 헬릭스미스 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상이 시작된다. 샤르코마리투스병은 희귀 유전병으로, 전 세계적으로도 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다.
헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형에 대한 임상 1/2a상 시험계획을 승인 받았다. 최근 임상시험을 실시할 삼성서울병원에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 완료함에 따라 본격적인 임상시험을 시작하게 됐다. CMT 1A형은 ‘PMP22’ 유전자에 이상이 생겨 발생하는 병으로서 전체 샤르코마리투스병의 40%를 차지한다.
이번 임상은 CMT 1A형 환자의 다리 근육에 ‘VM202’를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 샤르코마리투스병 1A형 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 CMT 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.
회사 측은 이를 통해 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 하여 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.
김선영 대표이사는 “VM202는 미국 FDA로부터 DPN에 대해 이미 RMAT으로 지정돼 재생의약 치료제로써의 잠재력을 인정받았다”며 “CMT에서도 치료 효과가 있을 가능성이 높을 것으로 예상되는 만큼 긍정적인 결과가 나와 환자들에게 희망을 줄 수 있기를 바란다”고 말했다.
한편 샤르코마리투스병(CMT)은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환을 말한다. 희귀 질환 중에서는 가장 흔한 질환으로 알려져 있다. 샤르코마리투스병의 가장 흔한 아형인 CMT 1A형은 국내에서는 약 8000명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 하지만 치료제가 없어서 보조 요법만 사용되고 있다.
‘VM202’는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다. 헬릭스미스는 지난 15년 간 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.
