최근 ‘노보세븐’의 공급 중단 사태를 계기로 희귀난치성 질환인 혈우병 치료제에 대한 관심이 높아지고 있다.

혈우병(hemophilia)은 X 염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내의 응고인자(피를 굳게 하는 물질)가 부족하게 되어 발생하는 출혈성 질환이다.  총 13개의 응고인자 중 하나라도 부족하면 질환을 앓게 되는데,  이중 7개월 가까이 공급이 중단돼 오다 최근 공급이 재개된 노보노디스크사의 ‘노보세븐’은 7인자 결핍 치료제이다.

8·9번 응고인자(치료제)로도 혈액이 응고되지 않는 항체(Inhibitor)환자나 7인자 결핍 환자들에게 반드시 필요한 응급의약품이다. 응급상황(장기, 관절, 뇌출혈 등)이 발생했을 경우, 정형외과적 치료와 처치 과정에서 즉시 투약하지 않으면 자칫 생명을 잃을 수도 있기 때문이다.

현재 국내에서 이 약물이 필요한 환자는 항체환우 50 여명과 7인자 결핍 환우 16명 등 총 66명으로 이들은 지난 7개월간 해당 제약회사의 약가 인상요구로 촉발된 치료제 미공급 사태로 생명의 위협을 느끼며 불안한 삶을 이어왔다. 

다행히 공급이 재개되기는 했지만 최근 타결된 약가협상은 1년후 재협상이라는 단서 조항이 달려 언제 다시 공급이 중단될지, 환자들의 안전한 약물 공급을 장담할 수 없는 상황이다.

환자와 시민단체들은 의약품 주권, 특히 혈우병과 같은 희귀난치성질환 치료제의 국내 시장 자급자족 문제가 중요하다고 말한다.

하지만 기대와 달리 아직은 외국 제약사가 생산하는 필수의약품에 의존할 수 밖에 없는 상황이다.

29일 건강보험심사평가원(이하 심평원)에 따르면 현재 국내에서 허가받은 혈우병치료제는 혈액제제 4개 품목과 유전자재조합제제 4개 품목 등 총 8개 품목이다.  혈액제제는 ‘그린모노’, ‘모노클레이트-P’(이상 8인자 결핍치료제), ‘베네픽스’(9인자), ‘훼이바’(2, 7a, 9, 10인자) 등이며, 유전자 재조합제제는 ‘리콤비네이트’(8인자), ‘훽나인’(9인자), ‘노보세븐’(7인자), ‘그린진’(8인자) 등이다.

이 중 국내사(녹십자)가 판권을 행사할 수 있는 약물은 올 하반기 출시예정인 ‘그린진’을 비롯,  ‘그린모노’, ‘모노클레이트-P’, ‘훼이바’, ‘훽나인’,  ‘리콤비네이트’ 등 6개 품목이다. 

외형상 약물 공급에 문제가 없는 것처럼 보이지만,  정작 환자들이 선호하는 유전자재조합제제 중 하나인 ‘노보세븐’과 같은 일부 필수의약품은 해당 제약회사가 공급을 중단하면 대응할 방법이 없다.

이번의 경우도 무려 34%라는 약값 인상을 통해 어렵사리 공급재개가 이뤄졌지만 내년에 다시 약값 인상을 요구할 경우 환자들은 또다시 공포의 시간을 보내야하지 않을까 우려한다.   

혈우병단체인 한국코휌회의 김영로 사무국장은 “국내 제약회사가 우수한 치료제를 자체 공급할 수 있다면 외국사와 같은 약물 공급 거부사태는 없을 것”이라며 “의약품 자급자족은 우리와 같이 평생 약을 복용해야하는 희귀난치성 질환자일수록 그 절박감을 더 느낄 수밖에 없고 에이즈치료제 ‘푸제온’ 사태에서 보듯이 다국적 제약사들은 이를 미끼로 더 높은 약값을 요구하는 현실이 안타깝다”고 말했다.  

<국내 혈우병치료제 허가 현황 및 매출액(IMS 데이터), 단위:억원> 

한편 ‘2006년 혈우병 백서’에 따르면 혈우병 환자들 가운데 혈액으로 감염되는 C형 간염환자의 유병율은 34%로 일반인들에 비해 훨씬 높았다. B형 간염환자 역시 일반인에 비해 높았으며, 현재 에이즈 감염자도 약 25명에 달해 2000여명에 불과한 혈우병 환자들은 가급적 유전자재조합 제제를 희망하고 있다. 녹십자의 유전자재조합제제 ‘그린진’의 올 하반기 출시는 희귀난치성 질환치료제의 국내 자급자족 문제를 어느정도 해소할 수 있다는 측면에서 긍정적이다. <헬스코리아뉴스>

이석준 기자 다른기사 보기