태반기반 세포치료제 선두업체 플루리스템 테라퓨틱스(Pluristem Therapeutics Inc.)는 조혈모세포이식 후 불완전한 조혈 회복을 치료하기 위한 PLX-R18 세포에 관한 임상 1상을 개시하겠다는 임상 실험용 신약(IND: Investiogational New Drug) 신청에 대해 미국식품의약국(FDA)이 승인을 얻었다고 인도 의료전문매체 파마비즈가 14일(현지시간) 보도했다.
PLX-R81은 플루리스템이 FDA로부터 임상연구용으로 승인받은 2번째 세포 치료 제품이다. 이 제제는 이미 급성 방사선증후군에 관한 전임상 모델을 통해 연구된 바 있다.
미국 국립보건원(NIH)과 하다샤 메디컬센터(Hadassah Medical Center) 및 기타 저명 연구기관이 수행한 전임상 데이터 결과 PLX-R18은 혈액 세포 수 회복을 돕는 전구체 세포가 다시 생겨나는 것을 촉진하는 특정 단백질 군을 분비한다는 점이 확인됐다.
이같은 작용기전을 통해 PLX-R18은 잠재적으로 혈액학적인 적응증들에 적용될 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.
이번 임상은 조혈모세포이식 후 6개월 이상 동안 지속적으로 혈액학적인 회복이 불충분하게 일어난 30명의 연구대상자를 대상으로 한다. 1차 임상종료점은 안전성 임상종료점이 될 것이며, 부작용 사례, 실험실 가치, 생명징후(vital sign)이 포함된다. 임상종료점은 헤모글로빈 수치와 혈소판 변화사항, 수혈 빈도 변화, 수혈 비의존성에서 의존성으로 변화, 혈청학적인 면역 변수상의 변화와 삶의 질(QOL)이 된다.
