1회 치료비용이 우리 돈 15억원에 달하는 유전자치료제가 등장하면서 새삼 이 시장이 주목받고 있다.
미국 시장조사기관 카롤라마 인포메이션(Kalorama Information)은 최근 발간한 보고서에서 유전자치료제 시장 성장에 긍정적인 3가지 이벤트를 꼽았다.
그 중 하나가 네덜란드 기업인 유니큐어(UniQure)가 개발한 유전자치료제 ‘글리베라’(Glyvera)의 높은 약가다. 글리베라는 희귀질환인 지질분해효소결핍증(Lipoprotein lipase deficiency) 치료제로, 세계 최초의 희귀질환 유전자치료제답게 무려 110만유로(약 15억원)에 가격이 책정됐다.
유니큐어는 미국 FDA에서도 글리베라의 승인을 신청, 오는 2018년까지 판매허가를 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다.
유전자치료제 신생기업인 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 주가 급등, 그리고 화이자와 스파크 테라퓨틱스의 유전자치료제 공동개발 계약 등도 유전자치료제 시장에 대한 관심을 촉발하고 있다.
미국의 스파크 테라퓨틱스는 기업상장을 단행하면서 한 주당 주가가 23달러에서 45달러로 2배 가까이 급등했다. 스파크 테라퓨틱스가 보유한 가장 유망한 제품은 현재 임상3상 시험을 진행 중인 희귀 안구질환 치료제다.
화이자는 영국 전문가들이 이끄는 유전자치료 플랫폼을 설립했으며, 미국의 스파크 테라퓨틱스와 혈우병 치료제 개발 계약을 체결했다. 스파크 테라퓨틱스는 2015년 상반기 B형 혈우병에 대한 초기 임상시험을 시작할 예정이다.
스파크 테라퓨틱스는 1상 및 2상 임상시험을 담당하고, 화이자는 후기 임상시험과 치료제 승인 및 상업화를 담당한다. 화이자는 스파크 테라퓨틱스에 2000만달러(약 216억원)의 계약금을 지불했으며, 향후 성공에 따라 2억6000만달러(약 2810억원)를 추가로 지급할 계획이다.
한편 생명공학정책연구센터에 따르면 글로벌 유전자치료제 시장은 2013년 8800만달러(약 951억원)에서 연평균 64.7%씩 성장, 2015년 8억달러(약 8647억원) 규모에 이를 전망이다. 현재 글로벌 시장에서는 유니큐어(uniQure)의 ‘길버라’(Glybera)가 시판 허가를 받았으며, 전세계적으로 다양한 유전자치료제 임상시험을 진행중이다.
중국에서는 두경부암 치료제 ‘젠디신’과 비인두암 치료제 ‘온코린’이 각각 2003년과 2005년 허가를 받았으며, 특히 젠디신은 임상 3상 결과 없이 승인을 받았다.
우리나라에서는 코오롱생명과학의 퇴행성관절염치료제 ‘티슈진-C’가 임상 3상을 진행중이며, 바이로메스, 제넥신, 녹십자, 진원생명과학 등이 유전자치료제를 개발중이다.
하지만 ‘생명윤리 및 안전에 관한 법률’에 따라 유전질환, 암, 에이즈(AIDS) 등 치료 대상 질병이 제한돼 있을 뿐 아니라 유전자 치료기관 신고 및 유전자 치료 환자의 동의 확보 등의 절차가 필요해 시장 성장에 저해요소가 되고 있다는 지적이 나오고 있다.
