일본은 GSK가 개발 중인 듀센느형 근디스트로피 신약의 국제 공동임상시험에 참가하기로 결정했다.
제1, 2상 임상시험은 해외 데이터를 활용하기로 함에 따라 일본에서는 최종 단계인 임상 3상부터 시작하는 이례적인 케이스로 일본의학계의 기대감을 높이고 있다.
듀센느 형 근 디스트로피는 근육의 구조를 유지하는 단백질 지스트로핀이 생성되지 않고 10세경부터 걷기가 어려워지며 호흡 곤란이나 심부전에 걸린다.
유전자 변이로, 근육의 구조를 지지하는 지스트로핀이라 불리는 단백질이 생기지 않는 것이 원인이다.
GSK가 개발중인 신약은 RNA 유사물질로 유전자의 변이 부위를 보충해 지스트로핀을 만들게 한다.
지난 2009년 3월, 일본 쿄토대 나카하타 교수가 주도한 연구진은 근디스트로피에 걸린 실험용 쥐에, 신형 만능 세포(iPS세포)로 만든 근육세포를 이식해 기능을 개선하는 실험이 성공한 바 있다. -대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-
저작권자 © 헬스코리아뉴스 무단전재 및 재배포 금지
