[헬스코리아뉴스 / 이충만·이창용] 이엔셀의 중간엽 줄기세포 기반 유전자 치료제 후보물질 ‘EN001’가 한국을 넘어 아시아 국가 지역으로 시장 진출을 시도한다.
이엔셀은 9일 홍콩 루시 바이오테크(Lucy Biotech)에 홍콩, 대만, 마카오, 베트남, 태국, 싱가포르 등 6개 아시아 국가에서의 ‘EN001’ 권리를 기술이전하는 라이선스 계약을 체결했다고 공시했다.
총 계약 금액은 약 1950만 달러(한화 약 259억 원)이다. 이 금액은 단계별 마일스톤과 150만 달러(약 20억 원)의 선급금으로 구성되어 있다. 선급금은 계약 체결 후 30일 이내에 지급받는다.
단계별 마일스톤은 ‘EN001’의 첫번째 적응증을 각 국가에서 허가를 취득할 때 150만 달러(총 900만 달러), 두번째 적응증은 100만 달러(600만 달러), 세번째 적응증은 50만 달러(총 300만 달러)를 지급 받는 것이다.
여기에 더해 이엔셀은 ‘EN001’의 판매 순이익에 따라 합의된 비율로 경상기술료(로열티)를 수령 받을 수 있다.
마일스톤과 로열티는 ‘EN001’의 개발이 순항하여 최종 상용화되었을 때 지급 받을 수 있는 조건부 금액이다. 해당 목표를 달성하지 못하면 이엔셀은 금액을 수령하지 못한다. 다만 150만 달러 선급금은 반환 의무가 없다.
‘EN001’은 이엔셀이 자체 배양 기술을 활용하여 개발한 동종탯줄유래중간엽 줄기세포 치료제 후보물질이다. 동종탯줄유래중간엽은 탯줄, 골수, 지방 등의 조직에서 얻어진 성체 줄기세포의 일종으로, 다양한 형태의 세포로 분화할 수 있다. 이를 통해 신경 수초와 근육 재생을 유도하는 기전이다.
이엔셀은 ‘EN001’을 바탕으로 뒤센근이영양증(DMD)과 샤르코 마리 투스(CMT) 치료제로서 ‘EN001’의 개발을 시작했다. 이 회사는 지난 2021년 5월과 6월 식약처로부터 각각 DMD 및 CMT에 대한 1상 IND을 승인 받았다.
최근 이엔셀은 ‘EN001’의 적응증을 조금 더 포괄적인 근감소증까지 넓히고 있다. 우리나라 식품의약품안전처는 올해 6월, 근감소증 환자 대상 ‘EN001’을 평가하는 1/2a상 임상시험계획(IND)을 승인한 바 있다. [아래 관련기사 참조]
따라서 이번 기술이전에 명시된 ‘EN001’의 적응증은 ①DMD ②CMT ③근감소증인 것으로 짐작된다.
①DMD는 X 염색체의 p21 유전자 결손으로 디스트로핀 유전자의 엑손(exon)이 제거되고 유전자 중 일부가 사라지면서 디스트로핀 단백질이 합성되지 않아 근육발달이 저하되며 근육세포의 괴사가 일어나는 유전성 희귀 질환이다.
②CMT는 운동 신경 및 감각 신경이 신경의 축색돌기나 혹은 이를 둘러싸고 있는 수초 단백질의 형성에 관여하는 유전자의 이상으로 손상되는 유전성 말초 신경병증이다.
③근감소증은 근육의 양, 근력, 근 기능이 모두 감소하는 질환을 말하는 것이다. 근감소증의 원인은 DMD 및 CMT와 같이 근육 자체에 생기는 질병 외에도 당뇨병, 감염증, 암, 만성 질환, 척추 협착증 등의 질환에 의해서도 2차적으로 발생한다.
3가지 질환은 아직까지 뚜렷한 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 편이다. 루시 바이오테크는 ‘EN001’가 해당 3가지 질환의 혁신 신약이 될 것으로 판단하여 이번에 ‘EN001’의 기술을 이전받은 것으로 보인다.
실제로, 회사 측이 발표한 중간 결과에서 ‘EN001’은 양호한 내약성과 안전성을 보이며 일차 관문은 통과한 상황이다. 시험 참여자 6명에게 ‘EN001’을 투여한 결과, 대상자 모두에서 용량제한독성(DLT)과 중대한 이상사례가 보고되지 않았다.
