[헬스코리아뉴스 / 이창용] BMS의 폐색성 비대성 심장병증(oHCM) 치료제 캄지오스(Camzyos, 성분명 : mavacamten)가 장기 임상시험에서도 긍정적인 결과를 확인한 것으로 나타났다.

BMS는 폐색성 비대성 심장병증 환자에게 캄지오스를 투여하고 최대 180주 동안 추적 관찰한 결과 초음파 측정치와 바이오마커에서 지속된 개선을 확인했다고 이달 2일 런던에서 열린 유럽 심장학회(ESC)에서 밝혔다.

이번 연구는 oHCM을 앓는 뉴욕심장재단(NYHA) 2~3 등급 환자 251명을 대상으로 진행했다. 모든 환자는 좌심실 박출계수(LVEF)가 55% 이상이고 좌심실 유출로(LVOT) 기울기가 50mmHg 이상인 환자들이었다. NYHA 등급은 심부전 환자의 증상 평가를 위한 분류체계다. NYHA 2~3등급 환자는 호흡 곤란같은 증상으로 일상생활에서 어려움을 겪을 수 있다. 

임상 시험에서 모든 환자는 캄지오스 5mg을 투여받는 것으로 시작했다. 캄지오스 투여량은 4주마다 조정했다.  

LVOT 기울기는 비대성 HCM 환자의 좌심실과 대동맥 사이 혈류 저항을 확인하는 지표로, 20mmHg 이하면 정상으로 간주된다. LVEF는 좌심실 박출계수다. 심장이 한 번 뛸 때 좌심실에서 얼마나 많은 양의 혈액을 내보내는지를 퍼센트로 나타낸 수치다. 정상적인 LVEF는 55%에서 70%사이다.

연구 결과, 치료를 시작하고 180주가 되는 시점에서 환자 66.3%(166명)가 NYHA 1 등급을 달성했다. NYHA 1등급은 심부전 증상이 없고, 일상생활에 어떠한 제약도 없는 등급이다. 

LVOT 기울기는 40.2 mmHg만큼 감소했다. 좌심실 박출계수(LVEF) 평균은 정상 범위(63.9%)를 유지했다. HCM 증상 설문지 (HCMSQ) 조사 결과에서도 단기 호흡 곤란 점수가 첫 12주 동안 개선된 것으로 나타났다.

BMS의 면역학, 심혈관 및 신경과학 개발 부문 부사장인 롤랜드 챈(Roland Chen) 박사는 “이 결과는 현재까지 있던 3상 연구 가운데 가장 오래 추적한 결과로, Camzyos의 안전성과 효능을 강조해준다”고 말했다.

폐색성 비대성 심장병증은 희귀질환으로 심장의 근육이 두꺼워져서 생기는 병이다. 좌심실 벽이 두꺼워져 혈액이 나가는 길이(좌심실 유출로, LVOT) 좁아지는데, 이렇게 혈액이 막히는 것을 폐색성이라고 한다.

이 질환을 앓는 환자는 쉽게 피로해지거나 호흡곤란, 심계항진, 어지러움증, 가슴 통증을 경험할 수 있다. 심실 벽이 두꺼워진 정도가 심한 경우, 실신을 할 수도 있다. 국내 폐색성 비대성 심장병증 환자는 2745명으로 알려져 있다. 

한편, 국내 식품의약품안전처는 2023년 5월 ‘캄지오스 캡슐’ 4가지 용량(2.5mg, 5mg, 10mg, 15mg)을 희귀전문의약품으로 품목 허가한 바 있다. 적응증은 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료였다. HCM에 대한 치료제가 국내에서 허가를 받은 것은 ‘캄지오스’가 처음이었다.

캄지오스는 급여 등재 과정에서 고배를 마신 일이 있다. 한국BMS제약은 지난 6월 심평원에 캄지오스에 대한 요양급여 적성성 심의를 요청했으나 뜻을 이루지 못했다.

캄지오스는 7월 급여 등재에 다시 도전,  ‘2024년 제7차 약평위’에서 급여 적정성이 있다는 심의를 받았다.

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