[헬스코리아뉴스 / 이충만] 일명 혈액암 원샷 치료제로 알려진 CAR-T 치료제가 자가면역 질환에서 완치제로서 유효성이 탐색되고 있다.

CAR-T 치료제는 환자에게서 T 세포를 수집한 다음, 암 세포 표면의 특이적인 부분을 능동적으로 찾아내어 파괴할 수 있도록 새로운 유전자를 삽입하여 재조합하는 세포 치료제이다. 키메라처럼 조작되어 있다는 의미에서 키메라 항원 수용체 T 세포(Chimeric antigen receptor-T)라고 불린다.

이 약물은 말기 혈액암 환자에서 1회 투약만으로 모든 암 세포를 사멸시키는 극적인 치료 효과를 보이면서 기적의 항암제라는 별명이 붙었다. 따라서 가격도 매우 높은 편인데, 1회 투약에 들어가는 비용은 약 5억 원에 달한다. 

대표적인 제품은 노바티스의 ▲‘킴리아’(KimriaI, 성분명: 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel)와 레전드 바이오텍의 ▲‘카빅티’(Carvykti, 성분명: 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel)다. 우리나라 식품의약품안전처는 각각 2021년 3월, 2023년 3월에 ‘킴리아’와 ‘카빅티’를 품목허가한 바 있다.

CAR-T 치료제의 주요 표적은 B 세포 표면의 항원이다. 이는 대부분의 혈액암이 B 세포의 과발현으로 발생하기 때문이다.

B 세포는 항체와 관련된 체액 매개 면역에 관여하는 면역 세포다. B 세포가 과도하게 발현될 경우, 림프절 비대로 인해 혈액암이 발생한다. 대표적인 질환은 만성림프구성 백혈병(CLL), 비호지킨 림프종(NHL) 등이다.

그런데 최근 B 세포가 루푸스, 다발성 경화증 등 자가면역 질환의 핵심 병인으로 규명되면서 CAR-T 치료제가 자가면역 질환의 완치제로도 주목 받고 있다.

실제로, 독일의 에를랑겐 대학병원(University Hospital Erlangen)이 지난 2021년 면역 억제제에 불응하는 전신 홍반성 루푸스(SLE) 환자에게 CAR-T 치료제를 투약한 결과, 환자는 모든 통증이 말끔히 사라진 것으로 나타났다.

에를랑겐 대학병원은 규모를 더욱 확장하여 B 세포로 인해 초래되는 SLE, 특발성 염증성 근염(IIM), 전신 경화증(SSc) 등의 환자 15명을 대상으로 CAR-T 치료제 1회 투약의 유효성을 탐색하는 연구를 진행했다.

올해 2월 발표된 결과에 따르면, 모든 환자들은 투약 15개월 이후 증상이 개선되었다. 특히, 8명의 SLE 환자는 투약 이후 완전 관해에 도달하여 완치에 가까운 치료 효과를 보였다.

에를랑겐 대학병원 측은 “보통 자가면역 질환에 걸리면 평생 면역 억제제를 복용해야 한다고 여기지만, CAR-T 치료제는 자가면역 질환에 새로운 지평을 제공할 것”이라고 기대감을 표했다.

이러한 소식에 힘입어 우리나라 기업들도 자가면역 질환 완치제로서 CAR-T 치료제 개발을 시도하고 있다. 

큐로셀이 대표적이다. 큐로셀은 국내 최초로 CAR-T 치료제 임상시험계획(IND)을 승인받은 기업이다. 이 회사는 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL)에서 자사의 후보물질 ‘안발셀’(Anbal-cel)을 평가하는 임상 2상 시험을 마친 바 있다.

올해 4월에는 불응성 SLE 치료용 차세대 항-CD19 CAR-T 치료제 연구개발(R&D) 과제가 2024년 범부처 재생의료 기술 개발 사업 지원 대상에 선정되면서 본격적으로 자가면역 질환에 대한 CAR-T 치료제 개발에 나서고 있다.

이 회사는 자사의 CAR-T 치료제 ‘안발셀’이 SLE까지 적응증을 넓힐 수 있을지 연구할 예정이다. 이를 위해 10억 7000만 원을 지원받고 2025년 말 식약처에 IND을 신청한다는 계획이다.

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