[헬스코리아뉴스 / 이충만] 바이젠셀의 항원 특이 살해 T 세포 치료제 후보물질 ‘VT-Tri’(성분명: Tri-CTL)가 올해 첫번째 급성골수성백혈병(AML) 치료목적 사용승인을 취득했다.
식품의약품안전처는 9일 ‘VT-Tri’을 AML 대한 개인별 환자 대상 치료목적 의약품으로 사용승인했다. 이번 승인의 신청인은 가톨릭대학교 서울성모병원으로, 이를 통해 각 개별 환자에게 ‘VT-Tri’를 활용해 치료할 수 있다.
앞서 식약처는 지난 2021년 7월 처음으로 ‘VT-Tri’을 치료목적 사용승인한 바 있다. 이번 승인은 올해 첫번째로 받은 것이며, 전체 횟수로는 10번째다.
AML은 악성세포로 변한 백혈구가 골수에서 증식해 말초 혈액으로 퍼져 나와 간, 비장, 림프선 등을 침범하는 질병이다. 1차 치료법은 주로 항암화학요법을 활용한다.
하지만 전체 환자의 45%는 아무리 치료를 잘해도 재발하거나 기존 치료에 내성이 생긴다. 이전에는 조혈모세포 이식 이외에 재발성·불응성 AML을 치료하는 방법이 없었으나 최근에는 항체 의약품, 키나아제 억제제 등 다양한 치료 옵션이 등장했다.
다만, 항체 의약품, 키나아제 억제제 등은 주로 단일 표적 기전이라서 효과가 떨어지거나 내성이 발생할 수 있다는 한계가 있다. 체내 면역 체계가 약물을 외래 물질로 취급해 염증 반응을 일으킬 수 있다는 것도 단점으로 꼽힌다.
바이젠셀의 ‘VT-Tri’은 이러한 한계를 극복할 수 있는 차세대 AML 치료제로 주목받고 있다. 이 치료제는 재발성 또는 불응성 AML 치료를 위해 설계된 항원 특이 살해 T 세포 치료제로, 다중 항원을 표적한다. 표적은 WT1, Survivin, TERT이다.
WT1는 세포 성장, 분화, 사멸을 조절하는 인자다. 건강한 세포에서도 발현되지만 종양 세포에서 높은 수준으로 발현된다. 전체 AML의 약 12%가 WT1 양성인 것으로 추정된다.
Survivin은 세포의 사멸을 억제하고 증식을 촉진하는 단백질이다. 건강한 세포에서는 낮게 발현되지만 종양 세포에서는 높게 나타난다. Survivin 양성은 전체 AML의 5%이상을 차지한다.
TERT는 세포 염색체의 손상을 막고 이를 복구해주는 효소다. 대부분의 종양 세포에 발현되며, 종양 세포의 무한 증식에 기여한다. AML에서도 높은 수준으로 발현되는 것으로 알려져 있다.
‘VT-Tri’은 WT1, Survivin, TERT를 인식하고, 이러한 인자가 높은 수준으로 발현된 종양 세포에 선택적으로 작용한다. 이때 환자에서 유래된 재조합 T 세포는 종양 세포에 결합해 암을 공격한다.
하나의 표적 항원에만 의존하지 않고 여러 항원을 인식하기 때문에 효과적으로 종양 세포를 공격할 수 있는 데다, 환자 맞춤형 치료제이기 때문에 부작용은 줄이면서 재발성·불응성 AML의 치료 효과를 더욱 증폭시킬 수 있을 것으로 기대를 모은다.
바이젠셀은 지난 2020년 12월 식약처로부터 ‘VT-Tri’의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받은 바 있다. 현재 1상의 최종 단계인 코호트 3에서 ‘VT-Tri’의 안전성 및 약동학을 평가하고 있다.
한편, 치료목적 사용승인이란 환자 치료를 위해 아직 품목허가를 받지 않은 의약품이나 허가 받은 적응증 외의 질환에 대한 의약품 사용을 승인하는 제도다. 신청하는 주체 및 대상 환자 규모에 따라 ▲전문의가 개인별 환자의 치료를 위한 경우와 ▲제약업체가 시판허가 전에 다수의 환자를 치료하기 위한 경우로 나뉜다.
