[헬스코리아뉴스 / 이충만] 차세대 발기부전 치료제로 주목받고 있는 파미셀의 줄기세포 치료제 후보물질 ‘셀그램이디’(Cellgram-ED)가 안전성 확증 임상 시험에 돌입한다.
파미셀은 지난 2일 식품의약품안전처로부터 ‘셀그램이디’의 2상 임상시험계획(IND)을 승인 받았다. 시험은 근치적 전립선절제술을 받은 발기부전 환자 36명을 대상으로 ‘셀그램이디’의 안전성을 추적 관찰 조사하는 것이다.
‘셀그램이디’의 대상 질환인 발기부전은 성생활에 충분한 발기가 되지 않거나 유지되지 않은 상태를 의미한다. 일반적으로 3개월 이상 지속되었을 경우 발기부전으로 정의한다.
발기부전은 정서적 스트레스, 우울증이나 불안장애 등 심리적 요인으로 발병할 수 있으나 고령, 흡연, 음주, 당뇨, 고혈압, 뇌혈관질환 등의 질환으로 인해 음경의 조직이 손상되는 경우가 주요 원인이다.
따라서 발기부전의 치료 표준은 음경으로 혈류를 증가시켜 혈액으로 발기를 유도하는 방식이다. 대표적인 발기부전 치료제인 ‘비아그라’(Viagra, 성분명: 실데나필·sildenafil)는 혈관을 확장시켜 음경의 혈액 유입을 높이는 기전이다.
하지만 ‘비아그라’를 비롯한 경구용 발기부전 치료제는 대부분 비특이적으로 작용하기 때문에 신체 전반의 혈관을 확장하여 부작용의 위험을 수반한다. 대표적으로 심근경색, 뇌졸중 등 심혈관계 질환을 유발할 수 있다.
특히 ‘비아그라’는 전립선암을 치료하기 위해 실시하는 근치적 전립선절제술을 받은 환자에게는 효과가 제한적이다. 근치적 전립선절제술을 받으면 신경 조직이 손상되어 혈류와 무관하게 발기 기능에 영향을 준다.
파미셀은 이러한 기존 치료제의 한계를 극복하기 위해 자가골수 유래 중간엽 줄기세포 기반의 발기부전 치료제 후보물질인 ‘셀그램이디’의 개발에 나섰다. 이 약물은 줄기세포를 토대로 음경의 손상된 조직을 회복시키는 기전이다.
구체적으로, 중간엽 줄기세포는 음경의 해면체 평활근 재생을 촉진하여 발기 기능을 개선할 수 있다. 콜라겐 합성을 유도하여 음경 조직의 강도와 탄력성을 높이고, 신경 조직을 회복시켜 발기부전을 치료할 수 있을 것으로 기대된다.
파미셀은 지난 2014년 9월 식약처로부터 ‘셀그램이디’의 1상 IND을 승인 받으면서 본격적인 약물 개발에 착수했다. 2019년 1월에는 추가 1상을 실시하며 ‘셀그램이디’의 내약성 및 약동학에 대한 추적 관찰 조사를 실시한 바 있다. 이후 2020년 6월에는 ‘셀그램이디’의 유효성을 평가하는 2상 IND을 승인 받았다.
이번에 승인된 2상은 이전에 실시된 2상 데이터를 바탕으로 ‘셀그램이디’의 유효성 평가와 함께 안전성 프로파일을 더욱 상세히 조사하는 추가 임상인 것으로 보인다.
시험은 삼성서울병원 등 4개 기관에서 실시되며, 1차 평가변수는 ▲종양표지자 검사(PSA, AFP, CEA) ▲중대한 이상반응, 암 발생 및 전립선암 재발여부 ▲활력징후 등이다. 종양표지자 검사 및 암 발생 여부를 평가하는 까닭은 줄기세포의 재생 능력으로 인해 세포 증식을 유도하여 암 유발 가능성을 높일 수 있기 때문으로 풀이된다.
