[헬스코리아뉴스 / 유지인] 전세계적으로 첨단재생의료 치료제 개발이 가속화되는 가운데, 우리나라도 첨단재생의료기술 개발을 위한 적극적 지원 및 투자가 필요하다는 지적이 나오고 있다. 글로벌 컨설팅기업인 맥킨지 보고서에 따르면 2022년부터 시작된 바이오 분야에 대한 투자가 급감한 가운데, 글로벌 벤처개피털(VC)의 세포·유전자치료제(Cell & Gene Therapy, CGT) 개발 기업에 대한 투자가 집중되고 있다.

특히 최근 미국을 비롯한 선진국들은 신속 개발 프로그램을 적극적으로 도입해 첨단재생치료제 개발을 가속화하고 있다. 실제 2020년 이후 세계 세포·유전자치료제 품목허가 건수는 급증했다.

27일 한국제약바이오협회가 발간한 ‘첨단재생의료 치료제 및 치료기술의 국내외 동향과 제언 자료’에 따르면, 우리나라는 2001년 이래 총 15개 품목의 세포치료제 제조허가 실적을 보유하고 있으나 2019년 4월 이후에는 국내 개발 품목허가 건수가 전무하다. 2021년 3월 해외 제약사 노바티스사의 킴리아주에 대한 품목허가 이후 총 4건의 수입 유전자치료제에 대한 품목허가 실적만 있다.

현재 재생의료(Regenerative medicine)기술 중 성체줄기세포 기술은 선진국의 85% 수준이나, 세포·유전자치료제 기술은 선진국과 4~7년의 격차를 보이고 있다. 선도국과의 기술격차를 줄이고자 노력하고 있으나 발전이 정체되고 있으며, 기술, 마케팅, 규제 등의 관점에서 선도국으로 도약하기 위한 정부의 혁신적 정책과 지원전략이 필요하다는 게 업계 평가이다.

글로벌 재생의료 시장규모는 크게 확대되고 있다. 2019년 229억 달러에서 2030년 1277억 달러(약 177조 원) 규모로 연평균 17.45%로 성장할 것으로 전망된다.

글로벌 시장조사 전문기관인 Evaluate Pharma에 따르면 재생의료 분야 중 세포·유전자치료제의 시장규모는 2021년부터 2026년까지 연평균 49%의 높은 성장률을 보일 것으로 전망된다. 

글로벌 다국적 제약사 노바티스가 2017년 CAR-T 세포·유전자치료제인 킴리아를 개발한 이후 미국 및 EU를 중심으로 세포·유전자치료제는 전 세계적으로 빠르게 품목허가 되고 있다. 

미국 FDA는 2020년 이후 2024년 4월까지 총 20개 제품을 허가했다. FDA 심사 현황 자료에 의하면 2024년 5월 이후 연말까지 4개 제품의 추가 허가가 예상된다. 

[2020년 이후 세계 세포·유전자치료제 허가 현황] (2024년 4월 기준)

*EMA: European Medicine Agency, PMDA: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency(출처: FDA, EMA, PMDA, 식약처, 오송첨단의료산업진흥재단(KBioHealth) 재구성)

최근 첨단재생의료치료제 글로벌 시장은 세포·유전자치료제 1개 제품에서 연간 1조 원 이상의 매출이 나오는 제품들도 등장했다. 고액의 약가로 실제 임상현장에 사용되는 데는 어려움이 따르지만 세포·유전자치료제 시장 선점을 위해 글로벌 제약 바이오 기업들은 신약개발, 인수합병(M&A), 설비투자 확대 등 치열한 경쟁을 진행 중이다.

최근에는 오가노이드연구와 3D 프린팅 기술을 활용한 융복합 조직공학치료제 개발도 활발히 연구되고 있다. 손상조직을 치료할 수 있는 대체제로서 조직공학치료제 시장은 3D 프린터를 사용한 조직공학기술 발전으로 성장이 가속화될 것으로 전망된다.

업계는 유전자 편집에 의한 세포치료제가 2023년 11월 영국과 미국에서 각각 허가돼 고도화된 CRISPR/Cas9 등 유전자 편집 기술을 활용한 유전자치료제 개발이 가속화될 것으로 보고 있다.

전 세계적으로 실시 중인 재생의료 분야 임상건수는 2220건(2022년 4분기 기준)이며 이 중 임상 2상이 53%, 임상 1상이 38%를 차지하고 있다.

[세포·유전자 치료제 글로벌 임상동향]

출처: Alliance for Regenerative Medicine(ARM) 재구성(2023) 

첨단재생의료치료제 시장을 이끌고 있는 미국, EU, 일본 등의 선도국은 해당 기술이 신속하게 개발될 수 있는 정책·제도를 운영하고 있다.

#미국 FDA는 재생의료 첨단의약품에 해당하는 의약품이 신속심사제도를 이용할 수 있도록 다양한 제도를 운영한다. 특히, 새로운 치료법 개발과 첨단의약품 및 의료기기 개발 촉진을 위한 신속한 허가를 지원하기 위해 21세기 치료법(21st Century Cures Act)을 2016년 제정하고, 동법을 통해 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)에 대한 정의와 범주를 신설하고 불필요한 규제들을 정비 중이다.

RMAT은 의학적 미충족 수요(Medical Unmet Needs)를 해결할 수 있는 재생의료치료제의 개발을 가속화하기 위한 제도로, RMAT 지정을 받게 되면 FDA가 시행 중인 신속 개발 프로그램의 혜택을 받을 수 있다.

최근 미국의 세포·유전자치료제 승인 건수 증가는 FDA의 혁신 신약 허가 지원 제도 도입 등 신약 개발에 대한 우호적인 분위기에 힘입은 결과로 보인다.

[미국 FDA 신속심사제도]

 출처: FDA, 범부처재생의료기술개발사업단(KFRM) 재구성(2024.4)

ATMP의 개발을 위한 임상시험 신청서는 국가 관할 당국에 개별적으로 제출되나, 판매 승인의 경우 유럽의약품청(EMA)에 의해 EU 전역에 적용 가능한 중앙집중식 승인 및 허가를 받고 있다.

#일본은 국민들에게 신속하고 안전하게 재생의료를 제공하고, 보급을 촉진하 위해 2013년 재생의료안전법을 제정했다. 일본은 해당 법에서 임상연구를 통해 안전성과 유효성이 입증된 중위험 및 저위험으로 분류된 치료기술 중 지역 재생의료위원회의 심의, 승인을 받은 경우 지정 의료기관에서 자유진료를 허용하고 있다.

2015년에는 혁신적인 치료방법이 필요한 질환을 대상으로 하는 의약품과 세계 최초로 일본에서 조기 개발, 신청된 의약품을 우선적으로 상담 및 심사하는 사키가케 지정(Sakigake Designation) 제도를 도입했다.

사키가케 지정을 받은 경우, 일반적으로 임상 종료 후 12개월이 걸리는 승인 표준심사 대신 6개월간의 우선심사(priority review) 과정을 거치게 된다.

2019년 4월 이후 국내 개발 품목허가 실적이 없으며, 4건의 수입 유전자치료제에 대한 품목허가 실적만 있는 것으로 봤을 때, 우리나라의 첨단재생의료기술을 개발하기 위해 적극적 지원이 필요하다. 오히려 세포·유전자치료제 임상 연구와 전세계 품목허가 현황을 보면 2010년대 중반까지는 미국이나 유럽에서 승인된 치료제는 그 수가 많지 않고 국내 기업의 줄기세포치료제 제품들이 다수 포진해 있음을 알 수 있다. 

우리나라는 2021년 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회가 구성되고 사무국이 설치되어 ‘첨단재생의료 임상연구제도’를 운영 중이다. 2024년 3월까지 22건의 연구과제에 대해 총 167억 원의 임상연구비를 지원했다.

2021년 3월 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동 설립한 범부처재생의료기술개발사업단을 통해 2024년 6월 기준 173개 과제에 1799억 원을 지원했다.

재생의료 원천기술개발과제에 53개 과제, 비임상연구지원이 포함된 연계기술개발과제에 109개 과제, 허가용 임상시험에 해당되는 치료제 및 치료기술개발과제에 11개를 각각 지원했다.

[국내 세포·유전자치료제 허가 현황] (2024년 6월 기준)

우리나라는 2019년 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(첨단재생바이오법)을 제정하여 2020년 8월부터 시행하고 있다.

2024년 2월, 첨단재생바이오법이 개정되어 임상연구 등을 통해 안전성 및 유효성 관련 근거가 축적된 첨단재생의료 기술의 경우, 내년 2월부터 심의위원회의 첨단재생의료 치료계획 심의를 거쳐 지속적으로 환자에게 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있게 된다.

임상연구 대상을 확대하고 중대·희귀·난치병 환자 대상 세포·유전자치료와 비용 청구가 가능해질 예정이다.

지금까지는 사전 승인된 규모의 연구 대상자에 한해 비용 청구 없이 임상연구만 가능했으나 법 개정에 따라 국내에서도 줄기세포 치료 등 첨단재생의료 치료를 받을 수 있게 됐다.

해외 원정이나 국내 음성화된 치료 등의 문제가 해결될 뿐만 아니라, 첨단재생의료 임상연구를 활성화해 첨단재생의료 기술발전을 촉진하고 연구·산업 생태계가 확대될 것으로 기대한다.

정부는 사회적 난제해결 및 새로운 기술·산업 창출 등 파급효과가 큰 미래혁신 분야로 세포·유전자치료 기술이 포함된 첨단바이오를 선정하고 육성 정책을 추진하고 있다.

조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 “선진국들은 첨단재생의료 글로벌 시장이 빠르게 성장할 것으로 예상하고 첨단바이오 분야 기술 및 시장 선점을 위해 정책, 제도 지원전략을 경쟁적으로 마련하고 있다”며, “우리 정부도 대응은 하고 있으나, 국내 재생의료 생태계는 여전히 혁신기술 발굴, 투자유치, 인프라, 인허가 규제장벽 등의 문제를 안고 있어 기술 개발 속도가 늦어지고 있다”고 지적했다. 

이어 “최근 국내 많은 벤처, 중소기업들은 국내 시장에서의 투자유치 및 임상시험 인허가의 현실적인 어려움으로 국외 기술이전 및 전략적 제휴 등을 통한 국외 진출을 모색하고 있다”며, “이는 국내 우수 핵심 기술이 싼값으로 해외로 유출될 가능성이 있기 때문에, 향후 기술 종속국이 될 수 있어 대책 마련이 시급하다”고 제언했다.

그러면서 “혁신기술을 개발하고 상용화에 성공하기 위해서는 분산된 역량을 집약할 수 있는 국가 차원의 산·학·연·관 파트너십 구축이 필요하다”며, “우수한 과학기술역량, 병원인프라, 산업화 경험, 정부의 지원의지, 민간 투자자본 등을 연결할 수 있는 종합적인 체계가 구축돼야 한다”고 강조했다.

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