파킨슨병 근본치료제 개발 기대감 솔솔~
파킨슨병 근본치료제 개발 기대감 솔솔~
“배아줄기세포유래 파킨슨병 세포치료제 안전성·유효능 확인”

국내 연구팀, 저용량 투여 대상자 1년 중간 결과 발표 
  • 유지인
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  • 승인 2024.06.25 10:01
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(왼쪽부터) 세브란스 병원 김동욱 교수, 고려대 안암병원 장진우 교수
(왼쪽부터) 세브란스 병원 김동욱 교수, 고려대 안암병원 장진우 교수

[헬스코리아뉴스 / 유지인] 국내 연구팀이 아시아 최초로 시행한 배아줄기세포유래 중뇌 도파민 신경세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제 임상시험에서 1년 추적관찰 결과 안전성과 유효성을 확인했다. 이번 임상은 파킨슨병에 대한 근본치료제 개발 가능성을 높이는 것이어서 귀추가 주목된다.

고려대 안암병원 신경외과 장진우 교수와 연세대 세브란스병원 신경과 이필휴 교수 연구팀은 이같은 내용의 연구결과를 25일 언론에 공개했다.

연구팀에 따르면 이번 임상 연구 대상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자로, 항파킨슨 약물치료에도 불구하고 약효소진현상(wearing off)이나 보행동결현상(freezing of gait)등의 부작용을 보이는 환자다. 연구팀은 식품의약품안전처로부터 1/2a상 임상시험 승인을 받아 12명에게 도파민 세포치료제 투여를 완료했다. 

연구팀은 현재 임상시험계획에 따라 세브란스 병원에서 투여 후 2년까지 추적 관찰하며 배아줄기세포유래 중뇌 도파민 신경전구세포치료제의 안전성 및 유효성을 확인하고 있다. 임상 연구용 파킨슨병 세포치료제의 제조 및 공급은 ㈜에스바이오메딕스가 담당하고 있다. 

임상결과, 현재 전체 대상자 중 이미 1년이 경과한 초기 저용량(315만개 세포) 투여 대상자 3명의 경우 MRI, CT에서 세포 이식이나 수술과 관련한 부작용을 보이지 않았다. 유효성 측면에서도 가장 객관적인 운동기능 점수를 보여주는 파킨슨병 통합점수 파트3(MDS-UPDRS Part III(off)) 평가에서 평균(Mean) 12.7점 감소해 우수한 운동 능력의 회복 효과를 보였다. 

약효소진현상이나 보행동결현상 등도 개선됐다. 연구팀은 “이식 1년 후 도파민 뇌영상(FP-CIT-PET)에서 부분적으로 도파민 신경세포 생착을 시사하는 도파민 수송체 증가 소견이 관찰됐다”며, “이는 환자의 파킨슨 증상 호전과 상관적인 경향을 보였다”고 말했다. 

참고로 미국에서 진행 중인 배아줄기세포유래 파킨슨병치료제 임상시험의 경우 1년 후 MDS-UPDRS Part III(off) 평가에서 저용량(180만개 세포) 투여 그룹은 평균 7.6점 감소했으며, 고용량(540만개 세포) 투여 그룹은 평균 12.4점 감소의 회복 수준을 보여주고 있다.

안암병원 신경외과 장진우 교수는 “비록 12명 대상자 모두가 아닌 수술 후 1년 경과한 첫 3명 저용량 투여 대상 환자의 임상 평가이지만 대상자 3명 모두 이식 수술과 세포 관련 안전성에서 특이한 문제를 발견하지 못했고 임상적 유효성에서도 우수한 결과를 보였다“며 기대감을 표했다. 

배아줄기세포유래 세포치료제의 개발자인 연세대 의대 생리학 교실 김동욱 교수는 “본 임상 연구용 세포치료제는 세계 최고 수준의 도파민 신경세포 분화기술을 사용해 제조한 것으로, 미국 배아줄기세포 임상팀보다 도파민 세포 순도 및 이식한 도파민 세포 생존율이 우수했다”며 “동물 시험 결과와 임상시험 결과가 상당히 일치하는 것 같다”고 밝혔다. 이어 “이번 임상결과는 지금까지의 증상완화적 치료를 넘어 환자 뇌에 죽은 도파민 세포를 새 도파민 세포로 교체해주는 근본적인 치료제가 될 가능성을 시사한다”고 말했다.   

연구팀은 향후 이식수술을 받은 전체 12명 환자의 장기간 안전성 및 임상적 유효성이 최종 확인되면 좀 더 많은 환자들을 대상으로 차기 단계의 2b/3상 임상시험에 진입할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 


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